{"id":473829,"date":"2020-11-24T10:01:36","date_gmt":"2020-11-24T15:01:36","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=473829&preview=true&preview_id=473829"},"modified":"2020-12-01T09:22:09","modified_gmt":"2020-12-01T14:22:09","slug":"la-therapie-genique-strimvelis-contre-le-dics-ada-a-ete-liee-a-un-cas-de-leucemie","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2020\/11\/24\/la-therapie-genique-strimvelis-contre-le-dics-ada-a-ete-liee-a-un-cas-de-leucemie\/","title":{"rendered":"La Th\u00e9rapie g\u00e9nique Strimvelis contre le DICS-ADA a \u00e9t\u00e9 li\u00e9e \u00e0 un cas de leuc\u00e9mie"},"content":{"rendered":"

Alors que la th\u00e9rapie g\u00e9nique promet de traiter de nombreux troubles g\u00e9n\u00e9tiques, cr\u00e9ant une meilleure qualit\u00e9 de vie pour de nombreuses personnes, il existe \u00e9galement des probl\u00e8mes \u00e9thiques associ\u00e9s \u00e0 cette th\u00e9rapie. Par exemple, certaines personnes remettent en question l’\u00e9thique de la th\u00e9rapie g\u00e9nique si on ne sait pas comment elle pourrait affecter ou avoir un impact sur quelqu’un. Certes, il existe de nombreuses situations dans lesquelles la th\u00e9rapie g\u00e9nique s’est r\u00e9v\u00e9l\u00e9e tr\u00e8s prometteuse et b\u00e9n\u00e9fique. Mais dans le cas de Strimvelis, une th\u00e9rapie g\u00e9nique d’Orchard Therapeutics, il y a maintenant d\u2019importantes inqui\u00e9tudes quant \u00e0 son efficacit\u00e9 et \u00e0 sa s\u00e9curit\u00e9. Selon Fierce Pharma<\/a>, Strimvelis \u00e9tait li\u00e9 \u00e0 la leuc\u00e9mie chez un patient atteint de DICS-ADA qui avait pr\u00e9c\u00e9demment re\u00e7u le traitement.<\/p>\n

Strimvelis<\/h2>\n

En 2016, Strimvelis a \u00e9t\u00e9 autoris\u00e9 dans l’Union europ\u00e9enne pour le traitement du DICS-ADA (d\u00e9ficit immunitaire combin\u00e9 s\u00e9v\u00e8re \/ d\u00e9ficit en ad\u00e9nosine d\u00e9saminase). Initialement, la th\u00e9rapie a \u00e9t\u00e9 d\u00e9velopp\u00e9e par GlaxoSmithKline. Strimvelis modifie les cellules souches h\u00e9matopo\u00ef\u00e9tiques (CSHT) du patient pour ajouter un g\u00e8ne ADA fonctionnel. Habituellement, chez les patients atteints de DICS-ADA, ce g\u00e8ne est mut\u00e9. Une fois que les cellules souches sont remises dans le corps, le patient est capable de produire une quantit\u00e9 ad\u00e9quate d’ADA.<\/p>\n

Au cours d’un programme d’usage compassionnel, le patient en question a \u00e9t\u00e9 trait\u00e9. Seuls 16 patients ont d\u00e9j\u00e0 re\u00e7u Strimvelis. Pour le moment, aucun autre patient ne sera trait\u00e9 avant qu’Orchard Therapeutics ne soit en mesure de poursuivre ses recherches sur le lien entre Strimvelis et la leuc\u00e9mie.<\/span><\/p>\n

Dans un communiqu\u00e9 de presse<\/a>, Orchard Therapeutics a dit que :<\/span><\/p>\n

Les r\u00e9sultats pr\u00e9liminaires sugg\u00e8rent que ce diagnostic [de leuc\u00e9mie lympho\u00efde \u00e0 lymphocytes T] pourrait \u00eatre attribuable \u00e0 un \u00e9v\u00e9nement d’insertion li\u00e9 au traitement par Strimvelis. La leuc\u00e9mie r\u00e9sultant de l’insertion de vecteurs gammar\u00e9troviraux dans le g\u00e9nome, un processus connu sous le nom d’oncogen\u00e8se par insertion (ou mutagen\u00e8se), est un facteur de risque connu de th\u00e9rapie g\u00e9nique \u00e0 base de vecteurs gammar\u00e9troviraux et est d\u00e9crite dans les informations sur le produit Strimvelis comme un risque potentiel de traitement.<\/p><\/blockquote>\n

DICS-ADA<\/h2>\n

D\u00e9ficit en ad\u00e9nosine d\u00e9saminase (ADA<\/a>)<\/span><\/h3>\n

Un d\u00e9faut du g\u00e8ne ADA<\/em> emp\u00eache le corps de cr\u00e9er suffisamment d’ad\u00e9nosine d\u00e9saminase. Normalement, cette enzyme aide \u00e0 d\u00e9composer et \u00e0 \u00e9liminer la d\u00e9soxyad\u00e9nosine du corps. Mais lorsque le corps ne produit pas suffisamment d’ad\u00e9nosine d\u00e9saminase, il est incapable d’\u00e9liminer ce sous-produit cellulaire. En cons\u00e9quence, la d\u00e9soxyad\u00e9nosine s’accumule, provoquant des l\u00e9sions lymphocytaires. Ensuite, lorsque les lymphocytes sont endommag\u00e9s, le corps est incapable de se prot\u00e9ger contre l’infection. Les patients doivent recevoir un g\u00e8ne d\u00e9fectueux des deux parents pour h\u00e9riter de cette maladie.<\/span><\/p>\n

Le d\u00e9ficit en ADA affecte entre 1 sur 200 000 et 1 sur 1 million de naissances. Les sympt\u00f4mes apparaissent g\u00e9n\u00e9ralement au cours de la petite enfance et emp\u00eachent les nourrissons de lutter contre les infections. Les sympt\u00f4mes du d\u00e9ficit en ADA et du DICS comprennent :<\/span><\/p>\n