{"id":489695,"date":"2020-11-29T19:33:13","date_gmt":"2020-11-30T00:33:13","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=489695&preview=true&preview_id=489695"},"modified":"2020-12-02T09:43:18","modified_gmt":"2020-12-02T14:43:18","slug":"linterference-par-arn-et-le-traitement-des-maladies-rares","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2020\/11\/29\/linterference-par-arn-et-le-traitement-des-maladies-rares\/","title":{"rendered":"L\u2019Interf\u00e9rence par ARN et le traitement des maladies rares"},"content":{"rendered":"

Le 19 novembre 2020, Research!America<\/em> a organis\u00e9 un webinaire d’information intitul\u00e9 \u00ab De la science prim\u00e9e au prix Nobel au traitement de derni\u00e8re g\u00e9n\u00e9ration : \u00e9tudier le chemin d’une perc\u00e9e dans le domaine des maladies rares \u00e0 l’aide de l’iARN\u00a0\u00bb.<\/strong> Ce webinaire s’est concentr\u00e9 sur l’histoire de l’interf\u00e9rence par ARN, une approche scientifique qui a permis un traitement plus efficace des maladies rares. Dans le webinaire, un groupe de pan\u00e9listes a discut\u00e9 de l’histoire de l’iARN, de son utilisation en m\u00e9decine aujourd’hui et de ce que le futur pourrait nous r\u00e9server.<\/strong><\/p>\n

Le Dr Phil Sharp, professeur \u00e0 l’Institut Koch du MIT pour la recherche int\u00e9grative sur le cancer, a expliqu\u00e9 comment le m\u00e9canisme de l’iARN a \u00e9t\u00e9 d\u00e9couvert pour la premi\u00e8re fois.<\/strong> En 1998, des exp\u00e9riences utilisant des vers ont r\u00e9v\u00e9l\u00e9 que des fragments d’ARN pouvaient naturellement d\u00e9clencher un effet appel\u00e9 extinction de g\u00e8ne. La base initiale de ces r\u00e9sultats \u00e9tait des \u00e9tudes ant\u00e9rieures d’\u00e9pissage d’ARN ; en 1977, les scientifiques se sont rendu compte pour la premi\u00e8re fois que l’ARN pouvait \u00eatre divis\u00e9 en exons (qui produisent des prot\u00e9ines) et en introns (qui ne le font pas).<\/strong> De plus, une forme naturelle d\u2019extinction de g\u00e8ne appel\u00e9e cosuppression a \u00e9t\u00e9 trouv\u00e9e dans les p\u00e9tunias.<\/p>\n

Il y eu une vague de nouveaux d\u00e9veloppements pendant la 21e si\u00e8cle. En 2001, des scientifiques ont r\u00e9ussi \u00e0 supprimer les g\u00e8nes pour la premi\u00e8re fois \u00e0 l’aide de siARN synth\u00e9tique. L’ann\u00e9e suivante, l’iARN a \u00e9t\u00e9 utilis\u00e9 pour inhiber des virus tels que le VIH. En 2008, il \u00e9tait clair que l’iARN pouvait \u00eatre utilis\u00e9 pour traiter la maladie chez l’homme. Une d\u00e9cennie plus tard, l\u2019Agence am\u00e9ricaine des produits alimentaire et m\u00e9dicamenteux (FDA) a autoris\u00e9 le tout premier traitement par iARN comme traitement de la polyneuropathie associ\u00e9e \u00e0 l’amylose h\u00e9r\u00e9ditaire \u00e0 transthyr\u00e9tine (hATTR).<\/a><\/strong><\/p>\n

Le Dr Akshay Vaishnaw est le pr\u00e9sident de la recherche et du d\u00e9veloppement d’Alnylam Pharmaceuticals, qui a d\u00e9velopp\u00e9 ONPATTRO, la toute premi\u00e8re th\u00e9rapie par iARN.<\/strong> Depuis lors, la soci\u00e9t\u00e9 a \u00e9galement une autre th\u00e9rapie par iARN qui est autoris\u00e9e appel\u00e9e GIVLAARI, qui est utilis\u00e9e pour traiter la porphyrie h\u00e9patique aigu\u00eb,<\/a><\/strong> une maladie rare. Il a discut\u00e9 de certains des d\u00e9fis \u00e0 surmonter pour cr\u00e9er un m\u00e9dicament \u00e0 base d\u2019iARN efficace. Celles-ci comprenaient la difficult\u00e9 d’obtenir des cellules pour identifier l’ARN, le risque de d\u00e9clencher une inflammation et le fait que la mol\u00e9cule qui m\u00e9die l’iARN peut d\u00e9g\u00e9n\u00e9rer facilement.<\/strong><\/p>\n

Alnylam n’est pas la seule entreprise \u00e0 d\u00e9velopper des th\u00e9rapies par iARN. Le Dr Brian Zambrowicz, directeur g\u00e9n\u00e9ral de la g\u00e9nomique fonctionnelle et chef des op\u00e9rations de VelociGene\u00ae chez Regeneron<\/strong>, a discut\u00e9 des progr\u00e8s r\u00e9alis\u00e9s par l’entreprise dans le d\u00e9veloppement de traitements ax\u00e9s sur les yeux et sur le syst\u00e8me nerveux central. Ils ont d\u00e9couvert que l’iARN dans le foie et dans le SNC peut arr\u00eater la progression de la maladie pendant six mois avec une seule dose.<\/strong><\/p>\n

L’iARN a le potentiel d’\u00eatre utile dans une grande vari\u00e9t\u00e9 d’applications, telles que le soulagement de la douleur, le traitement contre le cancer, le traitement des maladies infectieuses et bien plus. \u00c0 l’avenir, l’iARN a le potentiel de jouer un r\u00f4le r\u00e9volutionnaire dans les nouvelles th\u00e9rapies.<\/p>\n

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