{"id":499074,"date":"2020-12-02T15:33:48","date_gmt":"2020-12-02T20:33:48","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=499074&preview=true&preview_id=499074"},"modified":"2020-12-04T09:07:02","modified_gmt":"2020-12-04T14:07:02","slug":"un-medicament-qui-prolonge-la-vie-des-enfants-atteints-de-progeria-a-ete-autorise-par-la-fda","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2020\/12\/02\/un-medicament-qui-prolonge-la-vie-des-enfants-atteints-de-progeria-a-ete-autorise-par-la-fda\/","title":{"rendered":"Un M\u00e9dicament qui prolonge la vie des enfants atteints de prog\u00e9ria a \u00e9t\u00e9 autoris\u00e9 par la FDA"},"content":{"rendered":"

Un article a r\u00e9cemment \u00e9t\u00e9 publi\u00e9 dans Health News<\/em> par NPR<\/a> d\u00e9crivant la prog\u00e9ria, une maladie extr\u00eamement rare. Il n’y a que vingt personnes aux \u00c9tats-Unis \u00e0 qui on a diagnostiqu\u00e9 la prog\u00e9ria.<\/span><\/p>\n

\u00c0 cause de la maladie, les enfants semblent \u00e2g\u00e9s lorsqu\u2019ils sont adolescents. Prog\u00e9ria fait que les enfants restent de petite taille et ont l’apparence d’une personne qui est beaucoup plus \u00e2g\u00e9e que leur \u00e2ge naturel. La plupart finissent par succomber \u00e0 une maladie cardiaque et ne survivent pas apr\u00e8s leur adolescence.<\/span><\/p>\n

\u00c0 propos de Sam Berns, le visage public de la prog\u00e9ria<\/span><\/h4>\n

Sam a re\u00e7u un diagnostic de prog\u00e9ria en 1998. Il est d\u00e9c\u00e9d\u00e9 en 2014 \u00e0 l’\u00e2ge de 17 ans. Sa famille est rest\u00e9e d\u00e9termin\u00e9e \u00e0 trouver un traitement pour les autres enfants atteints de la maladie.<\/p>\n

Malgr\u00e9 sa maladie, Sam \u00e9tait tr\u00e8s actif dans la \u00ab Progeria Research Foundation \u00bb qui a \u00e9t\u00e9 cr\u00e9\u00e9e apr\u00e8s que Sam a re\u00e7u le diagnostic de la maladie. L\u2019objectif premier de la Fondation \u00e9tait de trouver un rem\u00e8de pour la prog\u00e9ria.<\/p>\n

La Dr Leslie Gordon, la m\u00e8re de Sam, et l’avocate Audrey Gordon, la tante de Sam, font partie du conseil d’administration de la fondation. Le p\u00e8re de Sam, le Dr Scott Gordon, est pr\u00e9sident du conseil.<\/p>\n

Sam a re\u00e7u un diagnostic de syndrome de Hutchinson-Gilford prog\u00e9ria (progeria) \u00e0 l’\u00e2ge de vingt-deux mois. Ses parents ont vite compris qu’il n’y avait pas d’aide m\u00e9dicale disponible, ainsi qu’un manque de recherche et de financement pour ces enfants.<\/span><\/p>\n

Les parents de Sam ont remarqu\u00e9 un besoin urgent et, avec leurs coll\u00e8gues et amis, ont lanc\u00e9 la Progeria Research Foundation, Inc. La fondation se pr\u00e9sente comme la seule organisation \u00e0 but non lucratif au monde ax\u00e9e sur la recherche sur la prog\u00e9ria.<\/span><\/p>\n

Le Dr Gordon, ma\u00eetre de conf\u00e9rences en p\u00e9diatrie, est \u00e9galement directeur m\u00e9dical de la Progeria Research Foundation.<\/span><\/p>\n

Le R\u00f4le de Sam \u00e0 la fondation<\/span><\/h4>\n

Sam a \u00e9t\u00e9 pr\u00e9sent\u00e9 dans un documentaire. Il a parl\u00e9 \u00e0 NPR et \u00e0 divers autres m\u00e9dias de la prog\u00e9ria. Une discussion sur la maladie pr\u00e9sentant Sam en ligne pour une conf\u00e9rence TEDx a \u00e9t\u00e9 visionn\u00e9e plus de quarante millions de fois.<\/p>\n

La famille Gordon se rappelle constamment que Sam n’a jamais abandonn\u00e9 et ils sont d\u00e9termin\u00e9s \u00e0 r\u00e9aliser ses souhaits.<\/p>\n

\u00c0 propos de la prog\u00e9ria<\/span><\/h4>\n

La cause g\u00e9n\u00e9tique de la prog\u00e9ria a \u00e9t\u00e9 d\u00e9couverte en 2003. Prog\u00e9ria provoque des articulations raides, un retard de croissance et une perte d’\u00e9lasticit\u00e9 de la peau. La maladie provoque un durcissement des art\u00e8res cardiaques et des accidents vasculaires c\u00e9r\u00e9braux.<\/p>\n

La prog\u00e9ria n’est pas une maladie h\u00e9r\u00e9ditaire. Elle est caus\u00e9e par une mutation entra\u00eenant une accumulation d’une prot\u00e9ine dans les cellules appel\u00e9es prog\u00e9rine. Le nouveau m\u00e9dicament, Zokinvy, bloque la production de la prot\u00e9ine nocive.<\/p>\n

Les tests ont commenc\u00e9 en 2007. Sam a \u00e9t\u00e9 l’un des premiers enfants \u00e0 recevoir Zokinvy, et cela a ajout\u00e9 plusieurs ann\u00e9es \u00e0 sa vie.<\/p>\n

Les effets secondaires de Zokinvy les plus fr\u00e9quemment rapport\u00e9s sont la diarrh\u00e9e, les douleurs abdominales, les naus\u00e9es, les vomissements et la fatigue.<\/p>\n

Ce m\u00e9dicament ne rem\u00e9die pas \u00e0 la prog\u00e9ria, mais il ralentit le processus de vieillissement. La Dr Gordon, avec sa famille, ont jou\u00e9 un r\u00f4le d\u00e9terminant dans l\u2019autorisation de Zokinvy. Elle a dit que le m\u00e9dicament prolonge la dur\u00e9e de vie du patient d\u2019environ trente mois.<\/p>\n

Le Chemin vers l\u2019autorisation de Zokinvy par la FDA<\/span><\/h4>\n

Bien que les premiers r\u00e9sultats encourageants de l’efficacit\u00e9 de Zokinvy aient \u00e9t\u00e9 publi\u00e9s en 2012, il n’y avait pas de route claire vers l’autorisation de la FDA.<\/p>\n

Avec seulement vingt personnes aux \u00c9tats-Unis ayant re\u00e7u un diagnostic de prog\u00e9ria, qui participaient toutes d\u00e9j\u00e0 \u00e0 des essais cliniques, l’\u00e9quipe n’a pas \u00e9t\u00e9 en mesure de produire des candidats pour un groupe t\u00e9moin.<\/p>\n

Estimant 400 patients atteints de prog\u00e9ria dans le monde, l’\u00e9quipe a effectu\u00e9 des recherches dans le monde entier. On a recueilli suffisamment d’informations aupr\u00e8s d’enfants atteints de prog\u00e9ria pour former un groupe t\u00e9moin.<\/p>\n

La Fondation a \u00e9galement re\u00e7u l’aide d’Eiger BioPharmaceuticals de Palo Alto en Californie. Eiger fournissait d\u00e9j\u00e0 le m\u00e9dicament Zokinvy \u00e0 des patients qui participaient \u00e0 d’autres essais cliniques.<\/p>\n

L’ajout d’informations pr\u00e9cieuses d’Eiger a permis \u00e0 l’\u00e9quipe de d\u00e9montrer \u00e0 la FDA que lorsque Zokinvy est administr\u00e9 \u00e0 des enfants atteints de progeria, cela prolonge leur vie.<\/p>\n

Eiger a \u00e9galement contribu\u00e9 des fonds pour la recherche en plus de la majorit\u00e9 des fonds fournis par la Fondation Prog\u00e9ria.<\/p>\n

\u00c0 propos des essais<\/h4>\n

L\u2019autorisation de la FDA \u00e9tait bas\u00e9e sur deux \u00e9tudes avec soixante-deux participants. Le m\u00e9dicament \u00e9tait pris deux fois par jour. Les r\u00e9sultats ont \u00e9t\u00e9 compar\u00e9s \u00e0 81 enfants dans le monde qui n’avaient pas \u00e9t\u00e9 trait\u00e9s. Les enfants ont \u00e9t\u00e9 compar\u00e9s aux autres en fonction de leur \u00e2ge et de diverses caract\u00e9ristiques.<\/span><\/p>\n

Apr\u00e8s avoir suivi les enfants qui avaient pris le m\u00e9dicament pendant onze ans, il a \u00e9t\u00e9 d\u00e9termin\u00e9 que, en moyenne, les enfants vivaient trente mois de plus. Le patient le plus \u00e2g\u00e9 du groupe, \u00e0 24 ans, prend Zokinvy depuis treize ans.<\/span><\/p>\n

Le prix de Zokinvy, qui est suppos\u00e9 \u00eatre assez cher, n’a pas encore \u00e9t\u00e9 divulgu\u00e9. On pense que Eiger va offrir une aide financi\u00e8re aux patients.<\/span><\/p>\n

\u00c0 l\u2019avenir<\/span><\/h4>\n

Les scientifiques ont d\u00e9couvert que la prog\u00e9rine est une substance qui existe en petites quantit\u00e9s chez chaque individu. Par cons\u00e9quent, les chercheurs se concentrent maintenant sur la prog\u00e9rine en ce qui concerne d’autres maladies affectant le processus de vieillissement.<\/p>\n

\n
\n

C\u2019est notre meilleur essaie pour traduire des infos sur les maladies rares dans votre langue. Nous savons qu\u2019il est possible que cette traduction ne saisisse pas avec pr\u00e9cision toutes les nuances de votre langue maternelle, donc si vous avez des corrections ou des suggestions, veuillez nous les envoyer \u00e0 l\u2019adresse suivante : contribute@patientworthy.com<\/span><\/a>.<\/h4>\n<\/div>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Un article a r\u00e9cemment \u00e9t\u00e9 publi\u00e9 dans Health News par NPR d\u00e9crivant la prog\u00e9ria, une maladie extr\u00eamement rare. Il n’y a que vingt personnes aux \u00c9tats-Unis \u00e0 qui on a diagnostiqu\u00e9 la prog\u00e9ria. \u00c0 cause de la maladie, les enfants semblent \u00e2g\u00e9s lorsqu\u2019ils sont adolescents. Prog\u00e9ria fait que les enfants restent de petite taille et […]<\/p>\n","protected":false},"author":386,"featured_media":480631,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[13986],"tags":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/499074"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/386"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=499074"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/499074\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/480631"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=499074"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=499074"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=499074"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}