{"id":524938,"date":"2020-12-08T14:22:39","date_gmt":"2020-12-08T19:22:39","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=524938&preview=true&preview_id=524938"},"modified":"2020-12-11T09:35:42","modified_gmt":"2020-12-11T14:35:42","slug":"laem-valide-la-demande-dautorisation-de-mise-sur-le-marche-du-maralixibat-pour-le-traitement-de-la-pfic2","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2020\/12\/08\/laem-valide-la-demande-dautorisation-de-mise-sur-le-marche-du-maralixibat-pour-le-traitement-de-la-pfic2\/","title":{"rendered":"L’AEM valide la demande d\u2019autorisation de mise sur le march\u00e9 du maralixibat pour le traitement de la PFIC2"},"content":{"rendered":"

Selon GuruFocus<\/em><\/a>, l’Agence europ\u00e9enne des m\u00e9dicaments (EMA) a r\u00e9cemment valid\u00e9 une demande d’autorisation de mise sur le march\u00e9 soumise par la soci\u00e9t\u00e9 biopharmaceutique Mirum Pharmaceuticals, Inc. (\u00ab Mirum \u00bb). La demande \u00e9tait bas\u00e9e sur le maralixibat, une th\u00e9rapie exp\u00e9rimentale contre la cholestase intrah\u00e9patique familiale progressive de type 2 (PFIC2). Le demande ayant \u00e9t\u00e9 valid\u00e9, l’AEM examinera d\u00e9sormais la demande d’autorisation potentielle.<\/p>\n

Maralixibat<\/h2>\n

D\u00e9velopp\u00e9 par Mirum, le maralixibat s\u2019accorde avec les traitements de l’entreprise pour les patients atteints de maladies h\u00e9patiques rares ou graves. Ce nouveau traitement, administr\u00e9 par voie orale, inhibe le transporteur apical des acides biliaires d\u00e9pendant du sodium (ASBT). Par cons\u00e9quent, les acides biliaires en exc\u00e8s sont \u00e9limin\u00e9s du corps par les mati\u00e8res f\u00e9cales. Quand des niveaux inf\u00e9rieurs d’acides biliaires existent dans tout le syst\u00e8me, cela r\u00e9duit le risque de dommages au foie li\u00e9s aux acides biliaires. \u00c0 ce jour, plus de 1 600 patients ont pris du maralixibat.<\/p>\n

Les donn\u00e9es de diverses \u00e9tudes montrent l’efficacit\u00e9 du maralixibat. Dans l’\u00e9tude ALGS de phase 2b, les chercheurs ont d\u00e9termin\u00e9 que le maralixibat r\u00e9duisait le prurit (d\u00e9mangeaisons intenses), les xanthomes et les acides biliaires. Des avantages similaires ont \u00e9t\u00e9 d\u00e9couverts dans l’essai clinique de phase 2 INDIGO chez les enfants atteints de PFIC2 ; en plus de r\u00e9duire le prurit et d’am\u00e9liorer la croissance, le m\u00e9dicament a \u00e9galement am\u00e9lior\u00e9 la survie sans greffe \u00e0 5 ans. Bien que le m\u00e9dicament soit relativement bien tol\u00e9r\u00e9, certains effets secondaires sont survenus, notamment la diarrh\u00e9e et des douleurs et inconfort abdominaux. Actuellement, le m\u00e9dicament a re\u00e7u la d\u00e9signation de Breakthrough Therapy<\/em> (\u00ab\u00a0th\u00e9rapie r\u00e9volutionnaire \u00bb) aux \u00c9tats-Unis.<\/p>\n

Un essai clinique de phase 3 sur le maralixibat pour le traitement contre la PFIC2 partagera les donn\u00e9es disponibles dans la seconde moiti\u00e9 de 2021. Enfin, outre la demande d\u2019autorisation de mise sur la march\u00e9, Mirum a \u00e9galement soumis une demande de nouveau m\u00e9dicament aux autorit\u00e9s r\u00e9glementaires am\u00e9ricaines.<\/p>\n

La Cholestase intrah\u00e9patique familiale progressive (PFIC<\/a>)<\/h2>\n

Dans l’ensemble, la cholestase intrah\u00e9patique familiale progressive est un groupe de troubles h\u00e9patiques rares caus\u00e9es par des anomalies des transporteurs \u00e9pith\u00e9liaux biliaires. Normalement, ces transporteurs aident \u00e0 r\u00e9guler et \u00e0 transporter la bile. Cependant, ces d\u00e9fauts emp\u00eachent cela \u00e0 cause de la cholestase (obstruction de la bile), provoquant une multitude de probl\u00e8mes physiques. La PFIC est h\u00e9rit\u00e9e. Il existe un certain nombre de sous-ensembles ; par exemple, le maralixibat a \u00e9t\u00e9 r\u00e9cemment autoris\u00e9 pour le traitement de la PFIC2, ou une insuffisance de la pompe d’exportation de sel biliaire. Les mutations du g\u00e8ne ABCB11 provoquent la PFIC2, qui repr\u00e9sente pr\u00e8s de 50% de tous les cas de PFIC. En r\u00e8gle g\u00e9n\u00e9rale, la PFIC touche les enfants, avec l’apparition des sympt\u00f4mes avant l’\u00e2ge de 2 ans.<\/p>\n

Les sympt\u00f4mes comprennent :<\/span><\/p>\n