Depuis le 20 novembre, Zokinvy a \u00e9t\u00e9 autoris\u00e9 par l’Agence am\u00e9ricaine des produits alimentaires et m\u00e9dicamenteux (FDA) pour le traitement du syndrome de Hutchinson-Gilford prog\u00e9ria (prog\u00e9ria) et de quelques autres laminopathies prog\u00e9ro\u00efdes chez les patients \u00e2g\u00e9s d’un an ou plus. Ce traitement vise \u00e0 r\u00e9duire le risque de d\u00e9c\u00e8s chez les personnes touch\u00e9es, car la prog\u00e9ria entra\u00eene g\u00e9n\u00e9ralement une insuffisance cardiaque, une crise cardiaque ou un accident vasculaire c\u00e9r\u00e9bral \u00e0 l’\u00e2ge de 15 ans.<\/p>\n
La prog\u00e9ria<\/a>, \u00e9galement connue sous le nom de syndrome de Hutchinson-Gilford, est une maladie g\u00e9n\u00e9tique tr\u00e8s rare, mortelle, p\u00e9diatrique, et elle ressemble au vieillissement pr\u00e9matur\u00e9. Alors que les enfants naissent sans aucun signe de la maladie, l’apparition des sympt\u00f4mes commence au d\u00e9but de la petite enfance. Cette maladie est caus\u00e9e par une mutation sur le g\u00e8ne LMNA, qui est essentielle pour la prot\u00e9ine de la membrane qui entoure le noyau. En raison de la carence en cette prot\u00e9ine, le noyau devient instable. Le vieillissement pr\u00e9matur\u00e9 provient de cette instabilit\u00e9 du noyau. Bien que la prog\u00e9ria soit une maladie g\u00e9n\u00e9tique, elle n’est g\u00e9n\u00e9ralement pas h\u00e9r\u00e9ditaire. C’est plut\u00f4t le r\u00e9sultat d’une mutation al\u00e9atoire.<\/p>\n Les premiers sympt\u00f4mes qui apparaissent sont une affection cutan\u00e9e localis\u00e9e semblable \u00e0 une scl\u00e9rodermie<\/a> et \u00e0 un retard de la croissance. Apr\u00e8s l’apparition de ces sympt\u00f4mes, d’autres anomalies physiques commencent \u00e0 appara\u00eetre, telles que des yeux globuleux, un nez fin, un petit menton, des oreilles pro\u00e9minentes, une perte de cheveux, une peau rid\u00e9e, des probl\u00e8mes articulaires et une perte de poids. En vieillissant, l’enfant conna\u00eetra le durcissement des art\u00e8res, ce qui entra\u00eenera alors de graves probl\u00e8mes cardiaques. \u00c0 l’\u00e2ge de deux ans, les anomalies physiques commencent \u00e0 devenir perceptibles, ce qui est g\u00e9n\u00e9ralement le moment o\u00f9 le diagnostic de la maladie est \u00e9tabli. Des tests d’imagerie sp\u00e9ciaux peuvent \u00e9galement \u00eatre pass\u00e9s pour approfondir les probl\u00e8mes cardiovasculaires ou les anomalies squelettiques. Bien qu’il existe un m\u00e9dicament, le lonafarnib, qui est un traitement prouv\u00e9 de la prog\u00e9ria, il n’est pas autoris\u00e9 par la FDA. En raison de ce manque d’autorisation, les seuls traitements de cette maladie sont symptomatiques. Mais maintenant, ce n\u2019est plus le cas. L’autorisation de Zokinvy marque un pas dans la bonne direction pour le traitement de la prog\u00e9ria.<\/p>\n Zokinvy est un inhibiteur de la farn\u00e9syltransf\u00e9rase administr\u00e9 par voie orale sous forme de capsule. Son objectif est de pr\u00e9venir une accumulation de prog\u00e9rine d\u00e9fectueuse ou de prot\u00e9ines imitant la prog\u00e9rine dans les cellules. Sans cette accumulation, les sympt\u00f4mes et complications caract\u00e9ristiques n’appara\u00eetront pas ou appara\u00eetront beaucoup plus lentement.<\/p>\n Ce traitement s’est r\u00e9v\u00e9l\u00e9 efficace dans un essai portant sur 62 patients dans deux essais \u00e0 un seul bras. Compar\u00e9 aux individus non trait\u00e9s, il a \u00e9t\u00e9 prouv\u00e9 que Zokinvy augmentait la dur\u00e9e de vie des patients atteints de prog\u00e9ria de deux ans et demi.<\/p>\n L’autorisation de ce m\u00e9dicament stipule qu’il peut \u00e9galement \u00eatre administr\u00e9 en association avec des inhibiteurs et inducteurs du CYP3A, certains m\u00e9dicaments qui abaissent le cholest\u00e9rol et le midazolam. Cela nous indique \u00e9galement que les effets secondaires les plus courants sont la diarrh\u00e9e, les vomissements, la fatigue, l’infection, la perte d’app\u00e9tit et les naus\u00e9es.<\/p>\n \u00c9tant donn\u00e9 que les patients atteints de prog\u00e9ria font face \u00e0 un besoin m\u00e9dical gravement non satisfait, l’autorisation de Zokinvy est un d\u00e9veloppement tr\u00e8s encourageant. Vous pouvez en savoir plus en cliquant ici.<\/a><\/p>\n Depuis le 20 novembre, Zokinvy a \u00e9t\u00e9 autoris\u00e9 par l’Agence am\u00e9ricaine des produits alimentaires et m\u00e9dicamenteux (FDA) pour le traitement du syndrome de Hutchinson-Gilford prog\u00e9ria (prog\u00e9ria) et de quelques autres laminopathies prog\u00e9ro\u00efdes chez les patients \u00e2g\u00e9s d’un an ou plus. Ce traitement vise \u00e0 r\u00e9duire le risque de d\u00e9c\u00e8s chez les personnes touch\u00e9es, car la […]<\/p>\n","protected":false},"author":1025,"featured_media":156991,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[13986],"tags":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/534081"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1025"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=534081"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/534081\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/156991"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=534081"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=534081"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=534081"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}\u00c0 propos de Zokinvy<\/h2>\n
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