{"id":555126,"date":"2020-12-15T12:23:35","date_gmt":"2020-12-15T17:23:35","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=555126&preview=true&preview_id=555126"},"modified":"2020-12-18T13:04:44","modified_gmt":"2020-12-18T18:04:44","slug":"ladministration-des-doses-darct-810-a-commence-dans-lessai-de-phase-1b-pour-le-deficit-en-otc","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2020\/12\/15\/ladministration-des-doses-darct-810-a-commence-dans-lessai-de-phase-1b-pour-le-deficit-en-otc\/","title":{"rendered":"L\u2019Administration des doses d’ARCT-810 a commenc\u00e9 dans l’essai de phase 1b pour le d\u00e9ficit en OTC"},"content":{"rendered":"

D\u00e9but d\u00e9cembre 2020, la soci\u00e9t\u00e9 de m\u00e9dicaments ARNm Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (\u00ab Arcturus \u00bb) a annonc\u00e9<\/a> que la soci\u00e9t\u00e9 avait commenc\u00e9 \u00e0 administrer les doses aux participants dans son essai clinique de phase 1b. Dans le cadre de l’essai, les chercheurs \u00e9valueront ARCT-810 pour le traitement des patients pr\u00e9sentant un d\u00e9ficit en ornithine carbamyl transf\u00e9rase (OTC). Actuellement, il existe peu de traitements contre cette maladie.<\/p>\n

ARCT-810<\/h2>\n

Dans l’ensemble, Arcturus a d\u00e9velopp\u00e9 ARCT-810 en utilisant sa propre plateforme de th\u00e9rapie ARNm propri\u00e9taire. Le traitement est administr\u00e9 par une administration lipidique de LUNAR. Gr\u00e2ce \u00e0 cela, ARCT-810 transmit de l’ARN messager OTC (ARNm) directement aux cellules h\u00e9patiques affect\u00e9es. Non seulement ce traitement est cibl\u00e9, mais il offre la possibilit\u00e9 de r\u00e9duire les dommages neurologiques et h\u00e9patiques. Les \u00e9tudes pr\u00e9cliniques mettent en \u00e9vidence ARCT-810 et son impact b\u00e9n\u00e9fique sur le taux de survie.<\/p>\n

12 patients se sont inscrits \u00e0 l’essai de phase 1b. Au cours de l’essai, les patients recevront 0,2 mg \/ kg ou 0,4 mg \/ kg d’ARCT-810. Dans l’essai de phase 1, les chercheurs ont constat\u00e9 que le traitement \u00e9tait s\u00fbr et bien tol\u00e9r\u00e9, avec un profil pharmacocin\u00e9tique positif. Dans cette \u00e9tude, les chercheurs approfondiront leurs connaissances sur l’innocuit\u00e9, l’efficacit\u00e9, le profil pharmacocin\u00e9tique et la tol\u00e9rance d’ARCT-810.<\/p>\n

Le D\u00e9ficit en ornithine carbamyl transf\u00e9rase (OTC)<\/h2>\n

Caus\u00e9e par une mutation du g\u00e8ne OTC<\/em>, le d\u00e9ficit en ornithine carbamyl transf\u00e9rase (OTC) est un trouble g\u00e9n\u00e9tique du cycle de l’ur\u00e9e. Normalement, le g\u00e8ne OTC<\/em> d\u00e9clenche la production de l’enzyme OTC. Cependant, lorsque le g\u00e8ne est mut\u00e9, l’enzyme ne fonctionne pas correctement. Cela a un impact n\u00e9gatif sur le cycle de l’ur\u00e9e, provoquant une accumulation d’ammoniac dans le sang. Des niveaux \u00e9lev\u00e9s d’ammoniac sont toxiques et inhibent les fonctions h\u00e9patiques et nerveuses. Parce que le d\u00e9ficit en OTC est une maladie li\u00e9e au chromosome X, les hommes sont plus touch\u00e9s que les femmes.<\/p>\n

Il existe plusieurs formes de d\u00e9ficit en OTC, y compris l’apparition n\u00e9onatale et l’apparition tardive. Dans la premi\u00e8re forme, qui est plus grave, les sympt\u00f4mes comprennent :<\/p>\n