{"id":560078,"date":"2020-12-16T14:42:23","date_gmt":"2020-12-16T19:42:23","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=560078&preview=true&preview_id=560078"},"modified":"2020-12-18T13:04:43","modified_gmt":"2020-12-18T18:04:43","slug":"la-commission-europeenne-a-accorde-la-deisgnation-de-medicament-orphelin-a-sotatercept-un-traitement-de-lhtap","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2020\/12\/16\/la-commission-europeenne-a-accorde-la-deisgnation-de-medicament-orphelin-a-sotatercept-un-traitement-de-lhtap\/","title":{"rendered":"La Commission europ\u00e9enne a accord\u00e9 la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin au sotatercept, un traitement de l\u2019HTAP"},"content":{"rendered":"

Dans un r\u00e9cent communiqu\u00e9 de presse, la soci\u00e9t\u00e9 biopharmaceutique Acceleron Pharma, Inc. (\u00ab\u00a0Acceleron \u00bb) a annonc\u00e9<\/a> que son candidat m\u00e9dicament exp\u00e9rimental, le sotatercept, avait re\u00e7u la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin de la Commission europ\u00e9enne (CE) pour le traitement de l’hypertension art\u00e9rielle pulmonaire (HTAP). Alors que le m\u00e9dicament avait pr\u00e9c\u00e9demment re\u00e7u le statut de m\u00e9dicament prioritaire en Europe et les d\u00e9signations de m\u00e9dicament orphelin et de th\u00e9rapie r\u00e9volutionnaire aux \u00c9tats-Unis, cette nouvelle d\u00e9signation met en \u00e9vidence un traitement potentiellement efficace pour les patients europ\u00e9ens atteints d’HTAP. Cependant, le sotatercept n’est actuellement pas autoris\u00e9 pour une utilisation contre ni l\u2019HTAP ni toute autre maladie.<\/p>\n

Sotatercept<\/h2>\n

Autoris\u00e9 dans le cadre d’un accord avec Bristol Myers Squibb (\u00ab BMS \u00bb), le sotatercept est un agent de mod\u00e9lisation inverse et un pi\u00e8ge s\u00e9lectif \u00e0 ligand pour la superfamille TGF-b\u00eata. Le m\u00e9dicament est con\u00e7u pour \u00e9quilibrer la signalisation BMPR-II ; lorsque celle-ci est d\u00e9s\u00e9quilibr\u00e9e, elle peut stimuler le d\u00e9veloppement et la progression de l’HTAP. Actuellement, le sotatercept a \u00e9t\u00e9 examin\u00e9 dans un essai clinique de phase 2 PULSAR. Utilis\u00e9 en associaiton avec d’autres traitements, le sotatercept a contribu\u00e9 \u00e0 am\u00e9liorer la sant\u00e9 pulmonaire. Le traitement s’est av\u00e9r\u00e9 relativement s\u00fbr et bien tol\u00e9r\u00e9. De plus, le m\u00e9dicament est \u00e9galement analys\u00e9 dans l\u2019essai de phase 2 SPECTRA. Des essais cliniques de phase 3, tels que STELLAR, ZENITH et HYPERION, sont en cours de planification.<\/p>\n

Selon l’Agence europ\u00e9enne des m\u00e9dicaments (AEM<\/a>), environ 30 millions de citoyens europ\u00e9ens sont atteints d’une maladie rare. L’AEM d\u00e9crit<\/a> la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin comme :<\/p>\n

Une d\u00e9signation attribu\u00e9e \u00e0 un m\u00e9dicament destin\u00e9 \u00e0 \u00eatre utilis\u00e9 contre une maladie rare. Le m\u00e9dicament doit remplir certains crit\u00e8res pour \u00eatre d\u00e9sign\u00e9 comme m\u00e9dicament orphelin afin de pouvoir b\u00e9n\u00e9ficier d’avantages telles que la protection contre la concurrence une fois sur le march\u00e9.<\/p><\/blockquote>\n

Une fois que l’AEM prend une d\u00e9cision sur une demande, cet avis est transmis \u00e0 la CE, qui prend finalement la d\u00e9cision d’accorder la d\u00e9signation. Dans ce cas, la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin est accord\u00e9e aux m\u00e9dicaments traitant des troubles rares touchant moins de 5 personnes sur 10 000. En dehors de 10 ans d’exclusivit\u00e9 commerciale, la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin offre \u00e9galement une assistance aux essais cliniques et des conseils scientifiques et de recherche.<\/p>\n

Hypertension art\u00e9rielle pulmonaire (HTAP<\/a>)<\/h2>\n

Bien que les ant\u00e9c\u00e9dents familiaux jouent un r\u00f4le dans jusqu’\u00e0 20% des cas d’hypertension art\u00e9rielle pulmonaire (HTAP), cette maladie chronique est plus souvent caus\u00e9e par des mutations sur le g\u00e8ne BMPR2. L’HTAP est une forme progressive d’hypertension art\u00e9rielle. Normalement, le sang oxyg\u00e9n\u00e9 passe par le c\u00f4t\u00e9 gauche du c\u0153ur dans le corps. Un syst\u00e8me circulatoire suppl\u00e9mentaire existe pour \u00e9liminer le sang d\u00e9soxyg\u00e9n\u00e9 du c\u0153ur via l’art\u00e8re pulmonaire. Cependant, avec l’HTAP, l’hypertension art\u00e9rielle provoque le durcissement ou l’\u00e9paississement des art\u00e8res pulmonaires, ce qui rend plus difficile le passage du sang. En r\u00e8gle g\u00e9n\u00e9rale, l’HTAP touche plus les femmes que les hommes, et plus particuli\u00e8rement celles \u00e2g\u00e9es de 30 \u00e0 60 ans. Malheureusement, le taux de survie \u00e0 5 ans de l’HTAP est environ 57%.<\/p>\n

Alors que de nombreuses personnes atteintes d’HTAP sont asymptomatiques, en particulier aux stades pr\u00e9coces, les sympt\u00f4mes comprennent :<\/p>\n