{"id":560102,"date":"2020-12-16T14:53:14","date_gmt":"2020-12-16T19:53:14","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=560102&preview=true&preview_id=560102"},"modified":"2020-12-18T13:04:41","modified_gmt":"2020-12-18T18:04:41","slug":"les-donnees-intermediaires-pour-une-therapie-genique-de-la-maladie-de-hunter-semblent-prometteuses","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2020\/12\/16\/les-donnees-intermediaires-pour-une-therapie-genique-de-la-maladie-de-hunter-semblent-prometteuses\/","title":{"rendered":"Les Donn\u00e9es interm\u00e9diaires pour une th\u00e9rapie g\u00e9nique de la maladie de Hunter semblent prometteuses"},"content":{"rendered":"

Selon un article de Markets Insider<\/em><\/a>, la soci\u00e9t\u00e9 de biotechnologie REGENXBIO Inc. a r\u00e9cemment publi\u00e9 les donn\u00e9es de son essai clinique de phase 1\/2.<\/strong> Ce sont des donn\u00e9es interm\u00e9diaires des cohortes 1 et 2 d’un essai analysant sa th\u00e9rapie g\u00e9nique exp\u00e9rimentale RGX-121 comme traitement pour les patients jusqu’\u00e0 5 ans qui vivent avec la mucopolysaccharidose de type II (MPS II)<\/strong>, \u00e9galement connue sous le nom de maladie de Hunter<\/strong>. REGENXBIO donne la priorit\u00e9 au d\u00e9veloppement de th\u00e9rapies g\u00e9niques potentiellement curatives en utilisant sa plateforme technologique propri\u00e9taire NAV\u00ae.<\/strong><\/p>\n

\u00c0 propos de la maladie de Hunter<\/h2>\n

Les Donn\u00e9es interm\u00e9diaires<\/h2>\n

La soci\u00e9t\u00e9 a \u00e9galement r\u00e9cemment annonc\u00e9 son intention de cr\u00e9er une troisi\u00e8me cohorte dans l’essai qui utilisera une dose plus \u00e9lev\u00e9e de RGX-121, avec des plans pour commencer le recrutement au d\u00e9but de l’ann\u00e9e prochaine.<\/strong> Les patients des deux premi\u00e8res cohortes ont re\u00e7u la th\u00e9rapie g\u00e9nique pour la premi\u00e8re fois il y a deux ans et les r\u00e9sultats continuent d’\u00eatre encourageants. Le profil de s\u00e9curit\u00e9 semble bon et les patients constatent une am\u00e9lioration du d\u00e9veloppement neurocognitif et de l’activit\u00e9 des biomarqueurs \u00e0 long terme. Le d\u00e9veloppement observ\u00e9 chez les patients trait\u00e9s d\u00e9passe celui qui serait g\u00e9n\u00e9ralement attendu dans l’histoire naturelle de la maladie de Hunter.<\/strong><\/p>\n

Huit patients ont \u00e9t\u00e9 trait\u00e9s \u00e0 ce jour et aucun effet ind\u00e9sirable grave du traitement n’a \u00e9t\u00e9 enregistr\u00e9. La substance qui s’accumule \u00e0 cause de la maladie de Hunter s’appelle le sulfate d’h\u00e9parane, et tous les patients ont constat\u00e9 des r\u00e9ductions depuis l’administration, allant de 12,5% \u00e0 52,6%.<\/strong><\/p>\n

REGENXBIO a l\u2019intention de pr\u00e9senter des donn\u00e9es suppl\u00e9mentaires lors du 17e WORLDSymposium<\/em> qui aura lieu du 8 au 12 f\u00e9vrier de l’ann\u00e9e prochaine.<\/p>\n

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La maladie de Hunter, \u00e9galement connue sous le nom de mucopolysaccharidose de type II (MPS II), est une maladie rare du stockage lysosomal.<\/strong> Ce trouble li\u00e9 au chromosome X est caus\u00e9 par des mutations du g\u00e8ne IPS<\/em> et affecte presque exclusivement les hommes. Cette mutation provoque une carence en une certaine enzyme qui permet \u00e0 d’autres substances de s’accumuler dans le corps et de provoquer des sympt\u00f4mes. Ces sympt\u00f4mes comprennent des otites, une hernie abdominale, une langue \u00e9largie, des traits du visage distincts, des d\u00e9clins de d\u00e9veloppement, une raideur articulaire, une hypertrophie de la rate et du foie, des probl\u00e8mes cardiaques, des l\u00e9sions cutan\u00e9es, des anomalies du comportement, une d\u00e9g\u00e9n\u00e9rescence r\u00e9tinienne et une perte auditive. Le traitement de la maladie de Hunter comprend la th\u00e9rapie enzymatique substitutive et la greffe de moelle osseuse ou de cellules souches ; ces traitements ne peuvent pas traiter les sympt\u00f4mes neurologiques. Des recherches sur la th\u00e9rapie g\u00e9nique pour cette maladie sont \u00e9galement en cours.<\/strong> Il y a environ 2 000 personnes dans le monde qui sont connues pour avoir la maladie. Pour en savoir plus sur la maladie de Hunter, cliquez ici.<\/a><\/strong><\/p>\n