{"id":560144,"date":"2020-12-16T15:06:34","date_gmt":"2020-12-16T20:06:34","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=560144&preview=true&preview_id=560144"},"modified":"2021-01-04T09:36:51","modified_gmt":"2021-01-04T14:36:51","slug":"un-traitement-experimental-de-la-maladie-de-wilson-a-obtenu-la-designation-de-medicament-orphelin-de-la-fda","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2020\/12\/16\/un-traitement-experimental-de-la-maladie-de-wilson-a-obtenu-la-designation-de-medicament-orphelin-de-la-fda\/","title":{"rendered":"Un Traitement exp\u00e9rimental de la maladie de Wilson a obtenu la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin de la FDA"},"content":{"rendered":"

Selon un article de Globe Newswire<\/em><\/a>, la soci\u00e9t\u00e9 biopharmaceutique Ultragenyx Pharmaceutical Inc. a r\u00e9cemment annonc\u00e9 que son traitement exp\u00e9rimental UX701 a obtenu la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin de l\u2019Agence am\u00e9ricaine des produits alimentaires et m\u00e9dicamenteux (FDA).<\/strong> Cette d\u00e9signation est pour le traitement de la maladie de Wilson, une maladie rare. La soci\u00e9t\u00e9 a pour objectif de soumettre une demande de nouveau m\u00e9dicament exp\u00e9rimental aupr\u00e8s de l’agence avant la fin de l’ann\u00e9e.<\/strong><\/p>\n

\u00c0 propos de la maladie de Wilson<\/h2>\n

La maladie de Wilson est une maladie g\u00e9n\u00e9tique qui est caract\u00e9ris\u00e9 par l\u2019incapacit\u00e9 du corps de traiter et d’excr\u00e9ter le cuivre normalement.<\/strong> Par cons\u00e9quent, ce m\u00e9tal s’accumule dans le corps et provoque une gamme de sympt\u00f4mes. Cela peut finalement \u00eatre mortel sans intervention. Ce trouble est caus\u00e9 par une mutation g\u00e9n\u00e9tique affectant le g\u00e8ne ATP7B<\/em>. Les sympt\u00f4mes comprennent des saignements de nez, des vomissements, une faiblesse, des tremblements, du liquide dans l’abdomen, une raideur musculaire, un gonflement des membres, des difficult\u00e9s \u00e0 parler, une jaunisse, de l’anxi\u00e9t\u00e9, des hallucinations, des d\u00e9mangeaisons et des changements de personnalit\u00e9. Cela peut entra\u00eener des complications plus graves telles qu’une insuffisance h\u00e9patique ou un cancer du foie, ainsi que des probl\u00e8mes r\u00e9naux. La maladie de Wilson est g\u00e9n\u00e9ralement trait\u00e9e par des changements alimentaires tels qu’un r\u00e9gime pauvre en cuivre et en \u00e9vitant les mat\u00e9riaux de cuisson en cuivre, ainsi que certains m\u00e9dicaments. Cependant, la plupart des m\u00e9dicaments peuvent avoir des effets secondaires graves. Une transplantation h\u00e9patique peut \u00eatre curative, mais elle n’est g\u00e9n\u00e9ralement pratiqu\u00e9e que chez des patients qui pr\u00e9sentent des complications h\u00e9patiques ou qui ne r\u00e9pondent pas \u00e0 d’autres approches.<\/strong> Pour en savoir plus sur la maladie de Wilson, cliquez ici.<\/a><\/p>\n

\u00c0 propos de la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin<\/h2>\n

La d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin est g\u00e9n\u00e9ralement r\u00e9serv\u00e9e aux th\u00e9rapies en cours de d\u00e9veloppement pour traiter des \u00e9tats pathologiques consid\u00e9r\u00e9s comme rares.<\/strong> Ceci est d\u00e9fini comme toute maladie ou trouble qui affecte moins de 200 000 personnes aux \u00c9tats-Unis. Le m\u00e9dicament doit avoir le potentiel de r\u00e9pondre \u00e0 un besoin m\u00e9dical non satisfait ou offrir des avantages possibles en termes de s\u00e9curit\u00e9 ou d’efficacit\u00e9 par rapport aux traitements actuels. Cette d\u00e9signation conf\u00e8re plusieurs avantages \u00e0 l’entreprise b\u00e9n\u00e9ficiaire, tels que des exon\u00e9rations d\u2019imp\u00f4t, l\u2019enl\u00e8vement de certains frais et une p\u00e9riode d’exclusivit\u00e9 commerciale de sept ans si le m\u00e9dicament est autoris\u00e9 par la FDA.<\/strong><\/span><\/p>\n

\u00c0 propos d\u2019UX701<\/span><\/h2>\n

Avec des options de traitement limit\u00e9es pouvant entra\u00eener des effets secondaires graves, il existe un besoin urgent de traitements plus efficaces pour la maladie de Wilson.<\/strong> UX701 est une th\u00e9rapie g\u00e9nique qui vise \u00e0 stabiliser l’expression du transporteur de cuivre ATP7B apr\u00e8s une seule administration.<\/p>\n

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C\u2019est notre meilleur essaie pour traduire des infos sur les maladies rares dans votre langue. Nous savons qu\u2019il est possible que cette traduction ne saisisse pas avec pr\u00e9cision toutes les nuances de votre langue maternelle, donc si vous avez des corrections ou des suggestions, veuillez nous les envoyer \u00e0 l\u2019adresse suivante : contribute@patientworthy.com<\/span><\/a>.<\/h4>\n<\/div>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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