{"id":567891,"date":"2020-12-18T13:15:13","date_gmt":"2020-12-18T18:15:13","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=567891&preview=true&preview_id=567891"},"modified":"2021-01-06T10:07:11","modified_gmt":"2021-01-06T15:07:11","slug":"il-y-a-un-outil-de-technologie-crispr-qui-peut-arreter-la-progression-de-la-drepanocytose-et-de-la-beta-thelassemie","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2020\/12\/18\/il-y-a-un-outil-de-technologie-crispr-qui-peut-arreter-la-progression-de-la-drepanocytose-et-de-la-beta-thelassemie\/","title":{"rendered":"Il y a un outil de technologie CRISPR qui peut arr\u00eater la progression de la dr\u00e9panocytose et de la b\u00eata-thalass\u00e9mie"},"content":{"rendered":"

Selon un article de NBC AP<\/a><\/em>, les premiers r\u00e9sultats montrent que la technologie CRISPR, un \u00ab outil \u00bb qui modifie l’ADN de fa\u00e7on permanente dans les cellules sanguines, a le potentiel non seulement d’arr\u00eater la progression de la dr\u00e9panocytose<\/a> et de la b\u00eata-thalass\u00e9mie<\/a>, mais peut-\u00eatre aussi de gu\u00e9rir les deux maladies.<\/p>\n

Examiner les premiers r\u00e9sultats<\/span><\/h4>\n

Les premiers r\u00e9sultats ont \u00e9t\u00e9 pr\u00e9sent\u00e9s pendant la conf\u00e9rence ASH 2020, tandis que d’autres r\u00e9sultats de l’essai ont \u00e9t\u00e9 publi\u00e9s dans le NEJM. Les m\u00e9decins ont pr\u00e9sent\u00e9 les profils de patients de dix personnes qui ont re\u00e7u le m\u00e9dicament exp\u00e9rimental appel\u00e9 CTXOO1.<\/p>\n

Tous les patients trait\u00e9s par CTXOO1 \u00e9taient ind\u00e9pendants des transfusions sanguines et libres de tout acc\u00e8s de douleur constant qu’ils avaient \u00e9prouv\u00e9s pendant tant d’ann\u00e9es.<\/p>\n

Victoria Gray, de la ville de Forest au Mississippi, a \u00e9t\u00e9 la premi\u00e8re patiente \u00e0 s’inscrire \u00e0 l’essai sur la dr\u00e9panocytose. Victoria, 35 ans, a d\u00e9crit ses multiples formes de douleur comme un fl\u00e9au qui l’a suivie toute sa vie. Victoria a d\u00e9clar\u00e9 que la douleur \u00e9tait si intense qu’elle n\u00e9cessitait souvent une hospitalisation.<\/p>\n

Mais depuis son traitement par CTXOO1 il y a un an, Victoria a pu r\u00e9duire ses analg\u00e9siques. Ceci, dit-elle, est ce qu’elle a pri\u00e9 pour toute sa vie. Victoria a ajout\u00e9 qu’elle prie \u00e9galement pour que d’autres patients atteints de dr\u00e9panocytose aient les m\u00eames r\u00e9sultats.<\/p>\n

\u00c0 propos de la b\u00eata-thalass\u00e9mie et de la dr\u00e9panocytose<\/h4>\n

Alors que des millions de personnes sont atteintes de dr\u00e9panocytose, la b\u00eata-thalass\u00e9mie touche une personne sur 100 000. Actuellement, le seul rem\u00e8de est la greffe de moelle osseuse, de pr\u00e9f\u00e9rence d’un fr\u00e8re ou d’une s\u0153ur. Le donneur doit \u00eatre proche et en bonne sant\u00e9<\/p>\n

L’autre similitude est que les mutations se produisent dans les globules rouges, les cellules qui transportent l’oxyg\u00e8ne vers toutes les parties du corps.<\/p>\n

Pr\u00e9senter les diff\u00e9rences<\/h4>\n

Les tares de l’h\u00e9moglobine provoquent des cellules sanguines d\u00e9form\u00e9es dans la dr\u00e9panocytose qui ne transportent pas correctement l’oxyg\u00e8ne. Cela entra\u00eene des vaisseaux obstru\u00e9s, des accidents vasculaires c\u00e9r\u00e9braux et des dommages aux organes.<\/p>\n

Dans la b\u00eata-thalass\u00e9mie, il y a un manque d’h\u00e9moglobine. En cons\u00e9quence, les patients souffrent d’essoufflement, d’an\u00e9mie et de fatigue. Un patient pr\u00e9sentant des sympt\u00f4mes s\u00e9v\u00e8res n\u00e9cessitera des transfusions fr\u00e9quentes.<\/p>\n

\u00c0 propos de l\u2019\u00e9dition CRISPR<\/h4>\n

L’\u00e9tude sur la technologie CRISPR se concentre sur les d\u00e9fauts de l’h\u00e9moglobine adulte. Une forme sp\u00e9cifique d’h\u00e9moglobine est fabriqu\u00e9e dans l’ut\u00e9rus. Lorsqu’un b\u00e9b\u00e9 commence \u00e0 respirer tout seul, un g\u00e8ne donne des instructions aux cellules pour produire un type d’h\u00e9moglobine adulte (le g\u00e8ne de commutation). L’h\u00e9moglobine adulte devient d\u00e9fectueuse dans les maladies susmentionn\u00e9es. L’\u00e9dition CRISPR est con\u00e7ue pour supprimer ce g\u00e8ne de commutation.<\/p>\n

Haydar Frangoul M.D., l’un des responsables de l’\u00e9tude, explique qu’en d\u00e9sactivant cet \u00ab interrupteur \u00bb, les cellules sont, en fait, de retour in utero. Cela les am\u00e8ne \u00e0 cr\u00e9er \u00e0 nouveau de l’h\u00e9moglobine f\u0153tale.<\/p>\n

Le Dr Frangoul a fait remarquer qu’\u00e0 ce jour, la technique CRISPR semble fonctionner comme pr\u00e9vu. Il n’y a eu aucun effet ind\u00e9sirable involontaire. Il a dit que les premiers r\u00e9sultats \u00e9taient tr\u00e8s encourageants.<\/p>\n

\u00c0 propos du traitement<\/h4>\n

La premi\u00e8re \u00e9tape du traitement par CRISPR comprend le pr\u00e9l\u00e8vement des cellules souches du sang d\u2019un patient. La technique CRISPR est ensuite utilis\u00e9e in vitro (en laboratoire) et le g\u00e8ne de commutation est \u00e9limin\u00e9.<\/p>\n

En outre, les m\u00e9decins utilisent un m\u00e9dicament puissant pour tuer les autres cellules d\u00e9fectueuses du patient responsables de la production de sang.<\/p>\n

Les patients re\u00e7oivent ensuite une infusion avec leurs propres cellules qui ont \u00e9t\u00e9 remani\u00e9es en laboratoire.<\/p>\n

Les Premiers patients de l\u2019\u00e9tude<\/h4>\n

Les r\u00e9sultats r\u00e9cents concernaient sept patients (dont un patient \u00e2g\u00e9 de sept ans) qui ont re\u00e7u un diagnostic de b\u00eata-thalass\u00e9mie, ainsi que trois patients atteints de dr\u00e9panocytose.<\/p>\n

Les participants ont re\u00e7u une th\u00e9rapie par la technologie CRISPR. Comme discut\u00e9, le traitement impliquait l’\u00e9limination et la refonte des cellules souches afin de d\u00e9sactiver le g\u00e8ne de commutation.<\/p>\n

Aucun des patients n’a signal\u00e9 de douleur apr\u00e8s le traitement. Les transfusions n’\u00e9taient plus n\u00e9cessaires pour cinq des six patients. Les taux d’h\u00e9moglobine chez ces patients sont revenus presqu\u2019\u00e0 la normale.<\/p>\n

Les promoteurs et d\u00e9veloppeurs de l’essai, CRISPR Therapeutics en Suisse et Vertex Pharmaceuticals bas\u00e9 au Massachusetts, pr\u00e9voient d’\u00e9tendre leurs \u00e9tudes actuelles aux \u00c9tats-Unis et en Europe avec 45 participants dans chaque site. Actuellement, les essais pour chaque maladie sont men\u00e9s s\u00e9par\u00e9ment.<\/span><\/p>\n

\u00c0 propos de la concurrence<\/span><\/h4>\n

Beti-cel de Bluebird Bio est un concurrent s\u00e9rieux des th\u00e9rapies Vertex et CRISPR. Le Dr David Williams, de l\u2019h\u00f4pital pour enfants de Boston au Massachusetts, a annonc\u00e9 les r\u00e9sultats partiels de leur \u00e9tude apr\u00e8s avoir test\u00e9 sa forme unique de th\u00e9rapie g\u00e9nique.<\/p>\n

L’\u00e9tude, con\u00e7ue pour \u00e9tablir la s\u00e9curit\u00e9, est financ\u00e9e par des subventions gouvernementales. Son objectif est de restaurer la production d’h\u00e9moglobine f\u0153tale chez les personnes atteintes de dr\u00e9panocytose. Bluebird a fourni la th\u00e9rapie de l\u2019\u00e9tude. L’\u00e9quipe recrutera dix personnes au total. Une \u00e9tude pour tester son efficacit\u00e9 aura lieu \u00e0 une date ult\u00e9rieure.<\/p>\n

Le Dr Williams a convenu que l\u2019\u00e9tude du Dr Frangoul confirme l\u2019utilisation de l\u2019approche visant \u00e0 attaquer la dr\u00e9panocytose par le g\u00e8ne de commutation de l\u2019h\u00e9moglobine.<\/p>\n

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