{"id":683091,"date":"2021-01-13T15:26:04","date_gmt":"2021-01-13T20:26:04","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=683091&preview=true&preview_id=683091"},"modified":"2021-01-13T15:26:04","modified_gmt":"2021-01-13T20:26:04","slug":"le-cde-a-autorise-la-demande-de-nouveau-medicament-experimental-pour-commencer-lessai-du-cnp-transcon-comme-traitement-de-lachondroplasie","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2021\/01\/13\/le-cde-a-autorise-la-demande-de-nouveau-medicament-experimental-pour-commencer-lessai-du-cnp-transcon-comme-traitement-de-lachondroplasie\/","title":{"rendered":"Le CDE a autoris\u00e9 la demande de nouveau m\u00e9dicament exp\u00e9rimental pour commencer l’essai du CNP Transco comme traitement de l’achondroplasie"},"content":{"rendered":"

Dans un r\u00e9cent communiqu\u00e9 de presse, la soci\u00e9t\u00e9 de biotechnologie VISEN Pharmaceuticals (\u00ab\u00a0VISEN \u00bb) a annonc\u00e9<\/a> l’autorisation de son demande de nouveau m\u00e9dicament exp\u00e9rimental en Chine. Le Centre chinois d’\u00e9valuation des m\u00e9dicaments (CDE) a autoris\u00e9 la demande, qui concerne le peptide natriur\u00e9tique de type C (CNP) TransCon, un traitement potentiel de l’achondroplasie. En raison de cette autorisation, VISEN est maintenant en mesure de poursuivre un essai clinique de phase 2 pour \u00e9valuer l’innocuit\u00e9, l’efficacit\u00e9 et la tol\u00e9rance du CNP TransCon chez l’achondroplasie.<\/p>\n

CNP TransCon<\/h2>\n

Transient conjugation<\/em> (ou \u00ab\u00a0conjugaison transitoire\u00a0\u00bb en fran\u00e7ais) est le nom complet de TransCon. Cette technologie a \u00e9t\u00e9 cr\u00e9\u00e9e pour d\u00e9velopper de nouvelles options de traitement plus s\u00fbres et plus efficaces. Dans ce cas, les mol\u00e9cules TransCon allient un m\u00e9dicament non modifi\u00e9, \u00e0 un support chimiquement inactif et \u00e0 un liant. Le support inactive le m\u00e9dicament et le prot\u00e8ge d\u2019\u00eatre \u00e9limin\u00e9. Cependant, apr\u00e8s avoir \u00e9t\u00e9 administr\u00e9, le m\u00e9dicament est lib\u00e9r\u00e9 dans le corps. Le CNP Transcon serait administr\u00e9 une fois par semaine aux enfants atteints d’achondroplasie. Les donn\u00e9es sugg\u00e8rent que le CNP peut favoriser une croissance et un d\u00e9veloppement osseux sains, invalidant ainsi la mutation g\u00e9n\u00e9tique.<\/p>\n

Un essai clinique de phase 1 a \u00e9tabli que le CNP Transcon \u00e9tait relativement s\u00fbr, efficace et bien tol\u00e9r\u00e9. Les chercheurs esp\u00e8rent partir de ces connaissances avec l’essai clinique de phase 2. En dehors de la Chine, le CNP Transcon a re\u00e7u la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin en Europe et en Am\u00e9rique.<\/p>\n

Achondroplasie<\/h2>\n

Normalement, le g\u00e8ne FGFR3<\/em> joue un r\u00f4le dans la croissance, dans la sant\u00e9 et dans l’entretien des os. Cependant, les mutations sur le g\u00e8ne FGFR3<\/em> posent des probl\u00e8mes de d\u00e9veloppement squelettique. Par cons\u00e9quent, les patients porteurs de ces mutations pr\u00e9sentent une achondroplasie, un trouble de la croissance osseuse provoquant le nanisme. \u00ab Achondroplasie \u00bb signifie \u00ab sans formation de cartilage \u00bb et les patients ont des difficult\u00e9s avec la fa\u00e7on dont le cartilage s’ossifie. Les personnes atteintes d’achondroplasie ont g\u00e9n\u00e9ralement un torse de taille normale avec des membres courts et une petite taille. En r\u00e8gle g\u00e9n\u00e9rale, la taille moyenne des hommes est de 132 centim\u00e8tres, tandis que celle des femmes est de 124 centim\u00e8tres. On estime que 250 000 personnes \u00e0 travers le monde souffrent d’achondroplasie.<\/p>\n

Les sympt\u00f4mes et les caract\u00e9ristiques physiques comprennent :<\/p>\n