{"id":683196,"date":"2021-01-13T11:33:30","date_gmt":"2021-01-13T16:33:30","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=683196&preview=true&preview_id=683196"},"modified":"2021-01-19T09:26:03","modified_gmt":"2021-01-19T14:26:03","slug":"forge-biologics-a-obtenu-lautorisation-pour-son-essai-clinique-de-fbx-101-un-traitement-de-la-maladie-de-krabbe","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2021\/01\/13\/forge-biologics-a-obtenu-lautorisation-pour-son-essai-clinique-de-fbx-101-un-traitement-de-la-maladie-de-krabbe\/","title":{"rendered":"Forge Biologics a obtenu l\u2019autorisation pour son essai clinique de FBX-101, un traitement de la maladie de Krabbe"},"content":{"rendered":"

L’Agence am\u00e9ricaine des produits alimentaire et m\u00e9dicamenteux (FDA) a r\u00e9cemment autoris\u00e9 une demande de nouveau m\u00e9dicament exp\u00e9rimental pour FBX-101, permettant ce traitement de passer \u00e0 un essai clinique de phase 1\/2. Cette th\u00e9rapie g\u00e9nique a \u00e9t\u00e9 d\u00e9velopp\u00e9e pour le traitement de la maladie de Krabbe, une forme s\u00e9v\u00e8re de leucodystrophie p\u00e9diatrique qui est g\u00e9n\u00e9ralement mortelle \u00e0 l’\u00e2ge de deux ans. Comme il n’y a actuellement aucun traitement autoris\u00e9 pour traiter cette maladie, cette autorisation de la demande de nouveau m\u00e9dicament exp\u00e9rimental marque un grand pas dans la bonne direction pour les patients.<\/span><\/p>\n

\u00c0 propos de la maladie de Krabbe<\/span><\/h2>\n

La maladie de Krabbe<\/a>, \u00e9galement appel\u00e9e leucodystrophie \u00e0 cellules globo\u00efdes, est une maladie rare qui provoque la destruction de la my\u00e9line dans le cerveau et dans le syst\u00e8me nerveux. Elle peut varier en gravit\u00e9 entre les personnes touch\u00e9es, mais elle est g\u00e9n\u00e9ralement mortelle \u00e0 l’\u00e2ge de deux ans. Les sympt\u00f4mes comprennent de la fi\u00e8vre, des difficult\u00e9s \u00e0 s’alimenter, des vomissements, une perte de contr\u00f4le de la t\u00eate, des retards de d\u00e9veloppement, de l’irritabilit\u00e9, des pleurs inexpliqu\u00e9s, des spasmes musculaires et une diminution de la vivacit\u00e9 d\u2019esprit. Ces effets sont tous le r\u00e9sultat d’un g\u00e8ne mut\u00e9 qui est h\u00e9rit\u00e9 d\u2019une transmission autosomique r\u00e9cessive. Ce g\u00e8ne est responsable d’une enzyme appel\u00e9e galactoc\u00e9r\u00e9brosidase (GALC), et quand il n’y en a pas assez, il permet aux graisses de s’accumuler. Cette accumulation entra\u00eene alors la destruction de la my\u00e9line. Malheureusement, il n’existe aucun rem\u00e8de contre cette maladie. Le traitement est symptomatique.<\/p>\n

\u00c0 propos de FBX-101<\/span><\/h2>\n

FBX-101 est une th\u00e9rapie g\u00e9nique virale ad\u00e9no-associ\u00e9e (AAV), et il est le r\u00e9sultat de pr\u00e8s de 20 ans de recherche sur la maladie de Krabbe. Gr\u00e2ce \u00e0 une greffe de cellules souches h\u00e9matopo\u00ef\u00e9tiques, ce m\u00e9dicament donne au corps une copie fonctionnelle du g\u00e8ne GALC, augmentant ainsi la dur\u00e9e de vie, traitant la neuropathie p\u00e9riph\u00e9rique et centrale et corrigeant les troubles du comportement.<\/p>\n

\u00c0 l\u2019avenir<\/h2>\n

L’autorisation de cette demande de nouveau m\u00e9dicament exp\u00e9rimental est intervenue apr\u00e8s l’autorisation par le comit\u00e9 d’examen institutionnel et du comit\u00e9 institutionnel de bios\u00e9curit\u00e9. Non seulement cela signifie que les essais cliniques de FBX-101 peuvent avancer, mais cela signifie \u00e9galement que Forge Biologics peut passer du d\u00e9veloppement \u00e0 la fabrication de la th\u00e9rapie g\u00e9nique.<\/p>\n

Cette autorisation est \u00e9galement int\u00e9ressante pour les patients atteints de la maladie de Krabbe et leurs familles, car elle peut conduire \u00e0 une option de traitement viable. Vous pouvez en savoir plus sur FBX-101 et sur sa demande de nouveau m\u00e9dicament exp\u00e9rimental en cliquant ici.<\/a><\/p>\n

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C\u2019est notre meilleur essaie pour traduire des infos sur les maladies rares dans votre langue. Nous savons qu\u2019il est possible que cette traduction ne saisisse pas avec pr\u00e9cision toutes les nuances de votre langue maternelle, donc si vous avez des corrections ou des suggestions, veuillez nous les envoyer \u00e0 l\u2019adresse suivante : contribute@patientworthy.com<\/span><\/a>.<\/h4>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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