{"id":720353,"date":"2021-01-22T10:35:07","date_gmt":"2021-01-22T15:35:07","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=720353&preview=true&preview_id=720353"},"modified":"2021-01-22T10:35:07","modified_gmt":"2021-01-22T15:35:07","slug":"une-therapie-genique-contre-la-myopathie-de-duchenne-vacille-pendant-son-essai-clinique","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2021\/01\/22\/une-therapie-genique-contre-la-myopathie-de-duchenne-vacille-pendant-son-essai-clinique\/","title":{"rendered":"Une Th\u00e9rapie g\u00e9nique contre la myopathie de Duchenne vacille pendant son essai clinique"},"content":{"rendered":"

Selon un article de Globe Newswire<\/em><\/a>, la soci\u00e9t\u00e9 de m\u00e9dicaments g\u00e9n\u00e9tiques Sarepta Therapeutics a annonc\u00e9 les principales donn\u00e9es de la premi\u00e8re partie de son essai clinique. Cet essai \u00e9tudie sa th\u00e9rapie exp\u00e9rimentale de transfert de g\u00e8ne, SRP-9001, en tant que traitement potentiel pour les enfants atteints de myopathie de Duchenne, une maladie g\u00e9n\u00e9tique rare.<\/strong> Malheureusement, le traitement n’a pas r\u00e9ussi \u00e0 atteindre un crit\u00e8re d’\u00e9valuation fonctionnel principal statistiquement important.<\/p>\n

\u00c0 propos de la myopathie de Duchenne<\/span><\/h2>\n

La myopathie de Duchenne est une maladie neuromusculaire, et c’est l’un des types les plus graves de dystrophie musculaire. Elle se caract\u00e9rise par une faiblesse musculaire progressive qui commence g\u00e9n\u00e9ralement vers l’\u00e2ge de quatre ans et s’aggrave rapidement.<\/strong> En tant que maladie g\u00e9n\u00e9tique li\u00e9e au chromosome X, les gar\u00e7ons sont principalement touch\u00e9s, les filles ne pr\u00e9sentant qu’occasionnellement des sympt\u00f4mes b\u00e9nins. La maladie est caus\u00e9e par des mutations sur le g\u00e8ne de la dystrophine. Les sympt\u00f4mes de la myopathie de Duchenne comprennent des chutes, une position de marche anormale, une perte \u00e9ventuelle de la capacit\u00e9 de marche, des d\u00e9formations des fibres musculaires, une d\u00e9ficience intellectuelle (pas dans tous les cas), une hypertrophie des muscles de la langue et du mollet, des d\u00e9formations squelettiques, une atrophie musculaire, des anomalies cardiaques et des difficult\u00e9s \u00e0 respirer. Le traitement comprend une vari\u00e9t\u00e9 de m\u00e9dicaments et de th\u00e9rapies qui peuvent aider \u00e0 soulager les sympt\u00f4mes et \u00e0 ralentir la progression de la maladie. La dur\u00e9e de vie est g\u00e9n\u00e9ralement dans les ann\u00e9es trente avec de bons soins. De meilleurs traitements contre cette maladie sont n\u00e9cessaires de toute urgence.<\/strong> Pour en savoir plus sur la myopathie de Duchenne, cliquez ici.<\/a><\/span><\/p>\n

Les R\u00e9sultats de l\u2019essai<\/span><\/h2>\n

L’\u00e9tude a atteint son objectif biologique principal 12 semaines apr\u00e8s l’administration du traitement.<\/strong> Ce crit\u00e8re \u00e9tait l’expression de la prot\u00e9ine de micro-dystrophine, qui \u00e9tait une moyenne de 28,1 pour cent chez les patients trait\u00e9s. 41 patients \u00e2g\u00e9s de quatre \u00e0 sept ans ont particip\u00e9 \u00e0 cet essai. De nombreux de crit\u00e8res secondaires ont \u00e9galement \u00e9t\u00e9 atteints, tels que la r\u00e9duction de la cr\u00e9atine kinase, les copieurs de g\u00e9nome de vecteur par noyau et le pourcentage de fibres positives.<\/strong><\/p>\n

Le crit\u00e8re d’\u00e9valuation fonctionnel principal de cette \u00e9tude \u00e9tait l’augmentation du score NSAA, qui est une \u00e9chelle de notation compos\u00e9e de 17 \u00e9l\u00e9ments destin\u00e9s \u00e0 \u00e9valuer les capacit\u00e9s fonctionnelles des enfants atteints de myopathie de Duchenne.<\/strong> Les patients ont montr\u00e9 des scores accrus, mais l’augmentation n’\u00e9tait pas statistiquement importante pour l’ensemble du groupe ; cependant, la signification statistique a \u00e9t\u00e9 atteinte dans le groupe d’\u00e2ge de 4 \u00e0 5 ans. Le profil d’innocuit\u00e9 du SRP-9001 \u00e9tait g\u00e9n\u00e9ralement consid\u00e9r\u00e9 comme acceptable, bien que 85 pour cent de personnes trait\u00e9es aient connu un \u00e9v\u00e9nement ind\u00e9sirable,<\/strong> la plupart \u00e9tant de gravit\u00e9 faible ou mod\u00e9r\u00e9e.<\/p>\n

Bien que les r\u00e9sultats n’aient pas \u00e9t\u00e9 compl\u00e8tement satisfaisants, Sarepta pr\u00e9voit de poursuivre son enqu\u00eate sur SRP-9001 dans l’essai en cours et dans un futur essai clinique \u00e9galement.<\/strong><\/p>\n

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