{"id":720378,"date":"2021-01-21T12:33:41","date_gmt":"2021-01-21T17:33:41","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=720378&preview=true&preview_id=720378"},"modified":"2021-01-25T10:30:36","modified_gmt":"2021-01-25T15:30:36","slug":"da01-ind-a-ete-autorise-comme-traitement-de-la-maladie-de-parkinson","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2021\/01\/21\/da01-ind-a-ete-autorise-comme-traitement-de-la-maladie-de-parkinson\/","title":{"rendered":"DA01 IND a \u00e9t\u00e9 autoris\u00e9 comme traitement de la maladie de Parkinson"},"content":{"rendered":"

D\u00e9but janvier 2021, la soci\u00e9t\u00e9 biopharmaceutique BlueRock Therapeutics (\u00ab BlueRock \u00bb), en collaboration avec le Memorial Sloan Kettering Cancer Center<\/em>, a annonc\u00e9 par communiqu\u00e9 de presse<\/a> que sa demande de nouveau m\u00e9dicament exp\u00e9rimental (ou IND pour l\u2019anglais Investigational New Drug)) pour DA01 \u00e9tait autoris\u00e9e par l\u2019Agence am\u00e9ricaine des produits alimentaires et m\u00e9dicamenteux (FDA). D\u00e9sormais, BlueRock, une filiale de Bayer AG, sera en mesure d’\u00e9valuer l’innocuit\u00e9, l’efficacit\u00e9 et la tol\u00e9rance de DA01 pour la maladie de Parkinson. L’autorisation de l\u2019IND permettra \u00e0 BlueRock de mener un essai clinique de phase 1.<\/p>\n

DA01<\/h2>\n

DA01 propose aux patients atteints de la maladie de Parkinson des neurones dopaminergiques d\u00e9riv\u00e9s de cellules souches pluripotentes. Selon le Boston Children’s Hospital<\/em><\/a>, des cellules souches pluripotentes sont des cellules qui peuvent tout faire, ce qui signifie que :<\/span><\/p>\n

Ils sont capables de fabriquer des cellules \u00e0 partir des trois couches corporelles de base, de sorte qu’ils peuvent potentiellement produire n’importe quelle cellule ou tissu dont le corps a besoin pour se r\u00e9parer. Comme toutes les cellules souches, les cellules souches pluripotentes sont \u00e9galement capables de s’auto-renouveler, ce qui signifie qu’elles peuvent perp\u00e9tuellement cr\u00e9er plus de copies d’elles-m\u00eames.<\/p><\/blockquote>\n

Dans ce cas, DA01 se procure des neurones dopaminergiques (producteurs de dopamine) \u00e0 partir de ces cellules souches pluripotentes et les transmet aux patients. Selon un article<\/a> publi\u00e9 dans Nature<\/em>, qui traite de l’utilisation pr\u00e9clinique de neurones dopaminergiques d\u00e9riv\u00e9s de cellules souches pluripotentes chez les primates, les auteurs constatent que :<\/p>\n

les prog\u00e9niteurs dopaminergiques d\u00e9riv\u00e9s de cellules iPS humaines sont cliniquement applicables au traitement des patients atteints de la maladie de Parkinson.<\/p><\/blockquote>\n

Au total, 10 patients s’inscriront \u00e0 l’essai. L’objectif principal sera d’analyser la s\u00e9curit\u00e9 et la tol\u00e9rance de DA01. Pour cela, les patients seront suivis pendant au moins un an apr\u00e8s la greffe de cellules souches. Pour les crit\u00e8res d\u2019\u00e9valuation secondaires, les chercheurs chercheront \u00e0 \u00e9valuer comment les cellules souches transplant\u00e9es ont surv\u00e9cu et ont am\u00e9lior\u00e9 la motricit\u00e9, pendant un et deux ans, et \u00e0 d\u00e9terminer comment l’innocuit\u00e9 et la tol\u00e9rance apr\u00e8s un an sont li\u00e9es aux m\u00eames \u00e9l\u00e9ments apr\u00e8s deux ans.<\/p>\n

La Maladie de Parkinson<\/span><\/a><\/h2>\n

La maladie de Parkinson est un trouble \u00e9volutif du syst\u00e8me nerveux central (SNC) qui affecte le mouvement. Normalement, la maladie se d\u00e9veloppe lentement, en commen\u00e7ant uniquement par un bredouillement et un tremblement. Ceci est g\u00e9n\u00e9ralement ressenti \u00e0 la premi\u00e8re phase de la maladie de Parkinson, bien qu’il y ait cinq phases au total. Au milieu de l\u2019\u00e9volution de la maladie de Parkinson, de nombreux patients commencent \u00e0 souffrir de bradykin\u00e9sie (ralentissement des mouvements) et de perte d’\u00e9quilibre. \u00c0 la cinqui\u00e8me et derni\u00e8re phase, les patients sont incapables de marcher, de se tenir debout ou de vivre de mani\u00e8re autonome et peuvent ressentir des hallucinations. G\u00e9n\u00e9ralement, les sympt\u00f4mes de la maladie de Parkinson apparaissent apr\u00e8s l\u2019\u00e2ge de 50 ans.<\/span><\/p>\n

Dans l’ensemble, la mort des neurones dopaminergiques provoque la maladie de Parkinson. \u00c0 mesure que les neurones producteurs de dopamine meurent, les niveaux de dopamine dans le corps sont r\u00e9duits, ce qui a un impact sur les fonctions motrices. Bien que les m\u00e9decins ne sachent pas exactement ce qui cause cette mort nerveuse, on pense que les facteurs comprennent la g\u00e9n\u00e9tique, les prot\u00e9ines microscopiques ou les d\u00e9clencheurs environnementaux. Les sympt\u00f4mes comprennent :<\/span><\/p>\n