{"id":738895,"date":"2021-01-25T12:21:54","date_gmt":"2021-01-25T17:21:54","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=738895&#038;preview=true&#038;preview_id=738895"},"modified":"2021-01-27T10:27:02","modified_gmt":"2021-01-27T15:27:02","slug":"des-donnees-positives-de-lessai-gener8-1-pour-lhemophilie-a-sont-disponibles","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2021\/01\/25\/des-donnees-positives-de-lessai-gener8-1-pour-lhemophilie-a-sont-disponibles\/","title":{"rendered":"Des Donn\u00e9es positives de l\u2019essai GENEr8-1 pour l\u2019h\u00e9mophilie A sont disponibles"},"content":{"rendered":"<p>&nbsp;<\/p>\n<p>Le 10 janvier 2021, la soci\u00e9t\u00e9 de biotechnologie BioMarin Pharmaceutical Inc. (\u00ab BioMarin \u00bb) a <a href=\"https:\/\/www.biospace.com\/article\/releases\/biomarin-announces-positive-phase-3-gene-therapy-trial-results-in-adults-with-severe-hemophilia-a-study-met-all-primary-and-secondary-efficacy-endpoints-in-one-year-data-set\/?s=86\">r\u00e9v\u00e9l\u00e9<\/a> des donn\u00e9es positives de son essai clinique de phase 3 GENEr8-1. L&rsquo;essai clinique \u00e9value une th\u00e9rapie g\u00e9nique exp\u00e9rimentale appel\u00e9e valoctocogene roxaparvovec pour les patients adultes atteints d&rsquo;h\u00e9mophilie A.<\/p>\n<h2>L\u2019Essai GENEr8-1<\/h2>\n<p><span lang=\"FR\">Au total, 134 patients ont particip\u00e9 \u00e0 l&rsquo;essai clinique GENEr8-1. Au cours de l&rsquo;\u00e9tude, tous les participants ont re\u00e7u une dose de 6e13 vg \/ kg de valoctocog\u00e8ne roxaparvovec. Ensuite, les donn\u00e9es de suivi ont \u00e9t\u00e9 ramass\u00e9es sur une p\u00e9riode d&rsquo;un an et plus, avec un temps de suivi moyen d&rsquo;environ 71,6 semaines. Les chercheurs ont cherch\u00e9 \u00e0 comprendre si cette th\u00e9rapie g\u00e9nique exp\u00e9rimentale AAV5 \u00e9tait plus s\u00fbre, plus efficace et mieux tol\u00e9r\u00e9e que la th\u00e9rapie prophylactique FVIII, la norme actuelle de soins pour l&rsquo;h\u00e9mophilie A. <em><a href=\"https:\/\/www.askbio.com\/aav-gene-therapy\/\">AskBio<\/a><\/em> d\u00e9crit comment fonctionne la th\u00e9rapie g\u00e9nique AAV :<\/span><\/p>\n<blockquote><p>L&rsquo;ADN viral est remplac\u00e9 par un nouvel ADN, et il devient un vecteur cod\u00e9 avec pr\u00e9cision et n&rsquo;est plus consid\u00e9r\u00e9 comme un virus, car la plupart des composants viraux ont \u00e9t\u00e9 remplac\u00e9s. Le vecteur AAV est ensuite utilis\u00e9 pour transmettre des copies normales de g\u00e8nes aux bons tissus ou organes du corps, mais il transmet maintenant la th\u00e9rapie que les scientifiques ont con\u00e7u.<\/p><\/blockquote>\n<p>Au cours de l&rsquo;essai GENEr8-1, les chercheurs ont constat\u00e9 que :<\/p>\n<ul>\n<li>107 patients n\u2019ont eu aucun \u00e9v\u00e8nement h\u00e9morragique dans les 5 semaines suivant l&rsquo;administration du valoctocogene roxaparvovec.<\/li>\n<li>Une dose de cette th\u00e9rapie g\u00e9nique a r\u00e9duit le taux de saignement annualis\u00e9 de 84%.<\/li>\n<li>Le valoctocogene roxaparvovec \u00e9tait relativement s\u00fbr et bien tol\u00e9r\u00e9. Cependant, environ 16,5 % des participants ont ressenti des effets secondaires. Ceux-ci comprenaient :\n<ul>\n<li>R\u00e9actions \u00e0 la perfusion<\/li>\n<li>Mal de t\u00eate<\/li>\n<li>Naus\u00e9e<\/li>\n<li>Fatigue<\/li>\n<li>Douleur articulaire<\/li>\n<li>Augmentation des taux d&rsquo;alanine aminotransf\u00e9rase et d&rsquo;aspartate aminotransf\u00e9rase<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<\/ul>\n<p>Cette th\u00e9rapie g\u00e9nique a re\u00e7u les d\u00e9signations de th\u00e9rapie r\u00e9volutionnaire et de m\u00e9dicament orphelin aux \u00c9tats-Unis, ainsi que la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin en Europe. Cependant, BioMarin travaille toujours pour obtenir l&rsquo;autorisation de mise sur le march\u00e9.<\/p>\n<h2>L\u2019H\u00e9mophilie A<\/h2>\n<p>Aussi connue sous le nom de d\u00e9ficit en facteur VIII, l&rsquo;h\u00e9mophilie A est un trouble g\u00e9n\u00e9tique h\u00e9r\u00e9ditaire de la coagulation caus\u00e9 par une prot\u00e9ine de coagulation insuffisante ou d\u00e9fectueuse. En raison du mode de transmission autosomique r\u00e9cessif, l&rsquo;h\u00e9mophilie A ne se trouve g\u00e9n\u00e9ralement que chez les patients de sexe masculin. Cependant, dans de rares cas, il peut \u00eatre trouv\u00e9 chez les femmes. On estime que 20000 Am\u00e9ricains sont atteints d&rsquo;h\u00e9mophilie A. Les sympt\u00f4mes et la gravit\u00e9 des sympt\u00f4mes varient et peuvent comprendre :<\/p>\n<ul>\n<li>Ecchymoses et saignements fr\u00e9quents<\/li>\n<li>Douleur et gonflement articulaires<\/li>\n<li>Saignement des appareils digestifs et urinaires, entra\u00eenant du sang dans les selles ou les urines<\/li>\n<li>Saignements excessifs apr\u00e8s une chirurgie, des soins dentaires, des coupures, des vaccinations ou toute autre activit\u00e9 similaire<\/li>\n<li>Saignements de nez fr\u00e9quents et intenses<\/li>\n<li>Irritabilit\u00e9 (chez les nourrissons)<\/li>\n<li>Menstruations excessives ou saignements apr\u00e8s l&rsquo;accouchement<\/li>\n<li>Saignement des gencives<\/li>\n<\/ul>\n<p><span lang=\"FR\">Pour en savoir plus sur <a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/hemophilia-a\/\">l\u2019h\u00e9mophilie A, cliquez ici.<\/a><\/span><\/p>\n<div class=\"elementor-element elementor-element-ace3425 elementor-widget elementor-widget-theme-post-content\" data-id=\"ace3425\" data-element_type=\"widget\" data-widget_type=\"theme-post-content.default\">\n<hr \/>\n<h4 class=\"p1\" style=\"text-align: center;\">C\u2019est notre meilleur essaie pour traduire des infos sur les maladies rares dans votre langue. Nous savons qu\u2019il est possible que cette traduction ne saisisse pas avec pr\u00e9cision toutes les nuances de votre langue maternelle, donc si vous avez des corrections ou des suggestions, veuillez nous les envoyer \u00e0 l\u2019adresse suivante : <a href=\"mailto:contribute@patientworthy.com\"><span class=\"s1\">contribute@patientworthy.com<\/span><\/a>.<\/h4>\n<\/div>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>&nbsp; Le 10 janvier 2021, la soci\u00e9t\u00e9 de biotechnologie BioMarin Pharmaceutical Inc. (\u00ab BioMarin \u00bb) a r\u00e9v\u00e9l\u00e9 des donn\u00e9es positives de son essai clinique de phase 3 GENEr8-1. L&rsquo;essai clinique \u00e9value une th\u00e9rapie g\u00e9nique exp\u00e9rimentale appel\u00e9e valoctocogene roxaparvovec pour les patients adultes atteints d&rsquo;h\u00e9mophilie A. 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