{"id":797705,"date":"2021-02-08T12:01:28","date_gmt":"2021-02-08T17:01:28","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=797705&preview=true&preview_id=797705"},"modified":"2021-02-11T09:13:27","modified_gmt":"2021-02-11T14:13:27","slug":"le-premier-patient-atteint-de-myopathie-de-duchenne-a-recu-un-traitement-de-therapie-genique","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2021\/02\/08\/le-premier-patient-atteint-de-myopathie-de-duchenne-a-recu-un-traitement-de-therapie-genique\/","title":{"rendered":"Le Premier patient atteint de myopathie de Duchenne a re\u00e7u un traitement de th\u00e9rapie g\u00e9nique"},"content":{"rendered":"

Le tout premier patient vient de recevoir une dose dans l’essai clinique de phase 3 de Pfizer pour la myopathie de Duchenne<\/a>. L’essai s’appelle CIFFREO<\/a>. Ce patient a re\u00e7u la th\u00e9rapie sur un site d’essai en Espagne le 29 d\u00e9cembre 2020.<\/span><\/p>\n

\u00c9tant donn\u00e9 que la myopathie de Duchenne est une maladie \u00e9volutive, si le traitement est administr\u00e9 t\u00f4t, les r\u00e9sultats du patient seront meilleurs. Malheureusement, il n’y a pas encore de traitements autoris\u00e9s qui peuvent modifier la maladie. Pfizer esp\u00e8re changer cela.<\/span><\/p>\n

CIFFREO<\/h2>\n

L’essai CIFFREO inclura 99 patients atteints de myopathie de Duchenne dans 15 pays diff\u00e9rents. Tous les patients de cet essai seront des gar\u00e7ons \u00e2g\u00e9s de 4 \u00e0 7 ans. Il existe 55 sites d’essai au total. L’essai est randomis\u00e9, contr\u00f4l\u00e9 contre placebo et en double aveugle. Cependant, tous les patients \u00ab trait\u00e9s \u00bb par placebo pourront recevoir le traitement un an apr\u00e8s la fin de l’essai.<\/p>\n

Cet essai vise \u00e0 d\u00e9couvrir \u00e0 la fois l’innocuit\u00e9 et l’efficacit\u00e9 d’une th\u00e9rapie g\u00e9nique contre la myopathie de Duchenne appel\u00e9e PF-06939926. Son crit\u00e8re d’\u00e9valuation principal est le changement de NSAA, ou l’\u00e9valuation ambulatoire North Star. La NSAA sera analys\u00e9e un an apr\u00e8s la dose de la th\u00e9rapie. Cette \u00e9valuation utilise 17 fa\u00e7ons diff\u00e9rentes pour mesurer la motricit\u00e9 des patients.<\/p>\n

Tous les patients de l’essai seront suivis pendant 5 ans apr\u00e8s l’\u00e9tude.<\/p>\n

\u00c0 l\u2019avenir<\/h2>\n

Cette th\u00e9rapie g\u00e9nique a d\u00e9j\u00e0 re\u00e7u la d\u00e9signation de voie acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e de la FDA, la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin, ainsi que la d\u00e9signation de maladie p\u00e9diatrique rare. Ces d\u00e9signations repr\u00e9sentent non seulement la valeur potentielle de cette th\u00e9rapie, mais la n\u00e9cessit\u00e9 d’un traitement pour ce groupe de patients.<\/p>\n

Si cet essai de phase 3 r\u00e9ussit, cette th\u00e9rapie pourrait changer la vie des patients atteints de myopathie de Duchenne.<\/p>\n

Pfizer travaille d\u00e9j\u00e0 avec des organismes de r\u00e9glementation \u00e0 travers le monde pour tenter de rendre cette th\u00e9rapie aussi largement disponible que possible, d\u00e8s que possible.<\/span><\/p>\n

Vous pouvez en savoir plus sur cet essai clinique et sur le traitement de th\u00e9rapie g\u00e9nique en cliquant ici.<\/a><\/span><\/p>\n

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