{"id":829959,"date":"2021-02-17T09:03:50","date_gmt":"2021-02-17T14:03:50","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=829959&#038;preview=true&#038;preview_id=829959"},"modified":"2021-02-17T09:03:50","modified_gmt":"2021-02-17T14:03:50","slug":"des-donnees-preliminaires-sont-disponibles-sur-le-spk-8016-pour-lhemophilie-a","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2021\/02\/17\/des-donnees-preliminaires-sont-disponibles-sur-le-spk-8016-pour-lhemophilie-a\/","title":{"rendered":"Des Donn\u00e9es pr\u00e9liminaires sont disponibles sur le SPK-8016 pour l&rsquo;h\u00e9mophilie A"},"content":{"rendered":"<p>Selon <em><a href=\"https:\/\/forextv.com\/top-news\/spark-therapeutics-announces-preliminary-data-from-phase-1-2-clinical-trial-of-spk-8016-in-hemophilia-a-at-eahad-2021-virtual-congress\/\">ForexTV<\/a><\/em>, la soci\u00e9t\u00e9 commerciale de th\u00e9rapie g\u00e9nique Spark Therapeutics (\u00ab Spark\u00a0\u00bb) a r\u00e9cemment annonc\u00e9 les donn\u00e9es pr\u00e9liminaires d&rsquo;un essai clinique de phase 1\/2 \u00e9valuant le SPK-8016, une th\u00e9rapie g\u00e9nique exp\u00e9rimentale, chez les patients atteints d&rsquo;h\u00e9mophilie A. En plus de d\u00e9terminer la s\u00e9curit\u00e9, l&rsquo;efficacit\u00e9 et la tol\u00e9rance du SPK-8016, l&rsquo;essai cherche \u00e9galement \u00e0 identifier une dose appropri\u00e9e. Les patients inclus dans l&rsquo;essai sont des hommes adultes.<\/p>\n<h2>SPK-8016<\/h2>\n<p>D\u00e9velopp\u00e9 par Spark, le SPK-8016 est une nouvelle th\u00e9rapie g\u00e9nique pour aider les patients sans inhibiteur du FVIII ou sans ant\u00e9c\u00e9dents de ces inhibiteurs. Les donn\u00e9es, pr\u00e9sent\u00e9es pendant le congr\u00e8s virtuel EAHAD 2021, ont suivi 4 participants atteints d&rsquo;h\u00e9mophilie A. Les participants ont re\u00e7u une dose unique de 5X1011 vg \/ kg de SPK-8016. Les donn\u00e9es de l&rsquo;\u00e9tude comprennent :<\/p>\n<ul>\n<li>Le m\u00e9dicament \u00e9tait relativement s\u00fbr et bien tol\u00e9r\u00e9, sans effets secondaires ni complications graves signal\u00e9s.<\/li>\n<li>Aucun des 4 patients n&rsquo;a pr\u00e9sent\u00e9 de d\u00e9veloppement d&rsquo;inhibiteur pendant ou apr\u00e8s l&rsquo;essai.<\/li>\n<li>Le SPK-8016 a r\u00e9duit le taux de perfusion annuel de 98% et le taux de saignement annuel de 85%.<\/li>\n<li>Lors du suivi des patients, beaucoup ont pr\u00e9sent\u00e9 une activit\u00e9 du facteur VIII stable et durable.<\/li>\n<li>Les patients ne prenant aucun autre traitement ont connu la meilleure r\u00e9ponse au SPK-8016.<\/li>\n<li>Pendant le traitement, aucun patient n&rsquo;a pr\u00e9sent\u00e9 de taux \u00e9lev\u00e9s d&rsquo;ALAT ou d&rsquo;AST, ce qui sugg\u00e8re que le SPK-8016 n&rsquo;est pas h\u00e9patotoxique.<\/li>\n<\/ul>\n<h2>H\u00e9mophilie A<\/h2>\n<p>Aussi connue sous le nom de d\u00e9ficit en facteur VIII ou h\u00e9mophilie classique, l&rsquo;h\u00e9mophilie A est un trouble h\u00e9morragique h\u00e9r\u00e9ditaire caus\u00e9 par un d\u00e9ficit d\u2019une prot\u00e9ine de la coagulation de facteur VIII. Parce qu&rsquo;ils n&rsquo;ont pas ce facteur de la coagulation sanguine, les patients atteints d&rsquo;h\u00e9mophilie A n&rsquo;ont souvent pas de caillot sanguin efficace. Ainsi, les saignements sont souvent excessifs, intenses et durent longtemps. Puisque l&rsquo;h\u00e9mophilie A est r\u00e9cessive, elle touche principalement les hommes. On estime qu&rsquo;une naissance sur 5000 est atteinte d&rsquo;h\u00e9mophilie A. Les sympt\u00f4mes comprennent :<\/p>\n<ul>\n<li>Ecchymoses et saignements fr\u00e9quents<\/li>\n<li>Menstruations excessives ou saignements apr\u00e8s la naissance (chez les femmes)<\/li>\n<li>Douleur et inflammation aux articulations<\/li>\n<li>Saignements de nez fr\u00e9quents<\/li>\n<li>Irritabilit\u00e9 inexpliqu\u00e9e (chez les nourrissons)<\/li>\n<li>Du sang dans les urines ou les selles caus\u00e9es par des saignements digestifs et urinaires<\/li>\n<li>Saignement excessif apr\u00e8s un traumatisme, une blessure, un traitement dentaire ou une chirurgie<\/li>\n<li>Douleur musculaire<\/li>\n<\/ul>\n<p>Cliquez<a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/hemophilia-a\/\"> ici<\/a> pour en savoir plus sur l\u2019h\u00e9mophilie A.<\/p>\n<div class=\"elementor-element elementor-element-ace3425 elementor-widget elementor-widget-theme-post-content\" data-id=\"ace3425\" data-element_type=\"widget\" data-widget_type=\"theme-post-content.default\">\n<hr \/>\n<h4 class=\"p1\" style=\"text-align: center;\">C\u2019est notre meilleur essaie pour traduire des infos sur les maladies rares dans votre langue. Nous savons qu\u2019il est possible que cette traduction ne saisisse pas avec pr\u00e9cision toutes les nuances de votre langue maternelle, donc si vous avez des corrections ou des suggestions, veuillez nous les envoyer \u00e0 l\u2019adresse suivante : <a href=\"mailto:contribute@patientworthy.com\"><span class=\"s1\">contribute@patientworthy.com<\/span><\/a>.<\/h4>\n<\/div>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Selon ForexTV, la soci\u00e9t\u00e9 commerciale de th\u00e9rapie g\u00e9nique Spark Therapeutics (\u00ab Spark\u00a0\u00bb) a r\u00e9cemment annonc\u00e9 les donn\u00e9es pr\u00e9liminaires d&rsquo;un essai clinique de phase 1\/2 \u00e9valuant le SPK-8016, une th\u00e9rapie g\u00e9nique exp\u00e9rimentale, chez les patients atteints d&rsquo;h\u00e9mophilie A. 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