{"id":835833,"date":"2021-02-17T19:53:17","date_gmt":"2021-02-18T00:53:17","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=835833&preview=true&preview_id=835833"},"modified":"2021-02-19T09:03:44","modified_gmt":"2021-02-19T14:03:44","slug":"de-nouvelles-donnees-sur-la-therapie-genique-contre-la-maladie-de-hunter-ont-ete-presentees","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2021\/02\/17\/de-nouvelles-donnees-sur-la-therapie-genique-contre-la-maladie-de-hunter-ont-ete-presentees\/","title":{"rendered":"De Nouvelles donn\u00e9es sur la th\u00e9rapie g\u00e9nique contre la maladie de Hunter ont \u00e9t\u00e9 pr\u00e9sent\u00e9es"},"content":{"rendered":"

Selon BioSpace<\/em><\/a>, Homology Medicines a publi\u00e9 la premi\u00e8re s\u00e9rie de donn\u00e9es des essais cliniques de HMI-203, une th\u00e9rapie g\u00e9nique en cours de d\u00e9veloppement pour le traitement du syndrome de Hunter, \u00e9galement connu sous le nom de mucopolysaccharidose de type II (MPS II). Les premi\u00e8res donn\u00e9es sont positives, d\u00e9montrant que cette th\u00e9rapie peut traverser la barri\u00e8re h\u00e9mato-enc\u00e9phalique. Les r\u00e9sultats seront pr\u00e9sent\u00e9s lors de la 17e r\u00e9union annuelle WORLDSymposium<\/em> \u2122.<\/p>\n

\u00c0 propos de la maladie de Hunter<\/h2>\n

Le syndrome de Hunter<\/a>, \u00e9galement connu sous le nom de mucopolysaccharidose II (MPS II), est une maladie g\u00e9n\u00e9tique extr\u00eamement rare caus\u00e9e par un d\u00e9ficit de l’enzyme iduronate 2 sulfatase. Cette enzyme est responsable de la d\u00e9composition des mol\u00e9cules complexes, et sans elle, ces mol\u00e9cules s’accumulent et endommagent le corps. Ces l\u00e9sions s’aggravent progressivement avec le temps, et finissent par causer des l\u00e9sions permanentes qui affectent l’apparence, le d\u00e9veloppement mental, le fonctionnement des organes et les capacit\u00e9s physiques. Ce trouble est h\u00e9rit\u00e9 d’un chromosome de la m\u00e8re et est beaucoup plus fr\u00e9quent chez les hommes que chez les femmes.<\/p>\n

En raison de l’accumulation de mol\u00e9cules nocives, les sympt\u00f4mes ne commencent \u00e0 se manifester qu’\u00e0 l’\u00e2ge de deux \u00e0 quatre ans. Ils peuvent \u00eatre l\u00e9gers \u00e0 graves selon la personne qui en est atteinte. Les sympt\u00f4mes comprennent une grande t\u00eate, des l\u00e8vres plus \u00e9paisses, un nez large avec des narines dilat\u00e9es, une langue saillante, une voix grave ou enrou\u00e9e, des anomalies du syst\u00e8me squelettique, un abdomen distendu caus\u00e9 par une hypertrophie des organes internes, une diarrh\u00e9e chronique, un d\u00e9veloppement de peau blanche, une raideur articulaire, comportement agressif, retard de croissance et retard de d\u00e9veloppement. En plus de ces sympt\u00f4mes, la maladie de Hunter peut entra\u00eener d’autres complications en fonction de sa gravit\u00e9. Des complications respiratoires, cardiaques, c\u00e9r\u00e9brales, du syst\u00e8me nerveux, du squelette et du tissu conjonctif sont toutes possibles quand on a ce syndrome. Il n’existe actuellement aucun rem\u00e8de contre ce trouble et le traitement est symptomatique.<\/p>\n

Des Donn\u00e9es sur HMI-203<\/h2>\n

Gr\u00e2ce \u00e0 l’utilisation de leurs vecteurs AAVHSC, Homology est capable de cibler les syst\u00e8mes nerveux p\u00e9riph\u00e9rique et central, ainsi que les organes p\u00e9riph\u00e9riques. Cette avanc\u00e9e \u00e9tend non seulement la plate-forme CNS de l’entreprise, mais elle a \u00e9galement permis de traiter avec succ\u00e8s le syndrome de Hunter dans des mod\u00e8les pr\u00e9cliniques. D’autres r\u00e9sultats montrent qu’une dose unique de HMI-203 :<\/p>\n