{"id":839054,"date":"2021-02-18T14:10:45","date_gmt":"2021-02-18T19:10:45","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=839054&preview=true&preview_id=839054"},"modified":"2021-02-25T09:49:02","modified_gmt":"2021-02-25T14:49:02","slug":"des-resultats-de-letude-gs030-sur-les-retinites-pigmentaires-chez-les-primates-non-humains-sont-disponibles","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2021\/02\/18\/des-resultats-de-letude-gs030-sur-les-retinites-pigmentaires-chez-les-primates-non-humains-sont-disponibles\/","title":{"rendered":"Des R\u00e9sultats de l\u2019\u00e9tude GS030 sur les r\u00e9tinites pigmentaires chez les primates non-humains sont disponibles"},"content":{"rendered":"

R\u00e9cemment, la soci\u00e9t\u00e9 biopharmaceutique GenSight Biologics (\u00ab\u00a0GenSight\u00a0\u00bb) a annonc\u00e9<\/a> la publication des donn\u00e9es d’une \u00e9tude \u00e9valuant GS030-Drug Products<\/em> (GS030-DP ou \u00ab\u00a0GS030\u00a0\u00bb) comme une option de traitement potentielle contre la r\u00e9tinite pigmentaire (RP). Bien que l’\u00e9tude ait concern\u00e9 le m\u00e9dicament chez les primates non-humains (PNH), GS030 fait partie de la mission globale de GenSight de d\u00e9velopper des solutions de th\u00e9rapie g\u00e9nique pour le syst\u00e8me nerveux central (SNC) ou les affections neurod\u00e9g\u00e9n\u00e9ratives r\u00e9tiniennes. Vous pouvez lire l’\u00e9tude compl\u00e8te<\/a>, sur l’optog\u00e9n\u00e9tique dans les PNH, dans Communications Biology.<\/em><\/p>\n

GS030<\/h2>\n

GenSight utilise un syst\u00e8me d’optog\u00e9n\u00e9tique sp\u00e9cialis\u00e9e, exploit\u00e9e par GS030 pour traiter la neurod\u00e9g\u00e9n\u00e9rescence r\u00e9tinienne. Selon Nature<\/em><\/a> :<\/p>\n

L’optog\u00e9n\u00e9tique est une m\u00e9thode qui utilise la lumi\u00e8re pour moduler les \u00e9v\u00e9nements mol\u00e9culaires de mani\u00e8re cibl\u00e9e dans des cellules ou des organismes vivants. Elle repose sur l’utilisation de prot\u00e9ines g\u00e9n\u00e9tiquement cod\u00e9es qui changent de conformation en pr\u00e9sence de lumi\u00e8re pour modifier le comportement cellulaire, par exemple, en modifiant le potentiel de tension membranaire des cellules excitables.<\/p><\/blockquote>\n

Essentiellement, les chercheurs transf\u00e8rent un g\u00e8ne aux patients, qui code pour une prot\u00e9ine sensible \u00e0 la lumi\u00e8re sp\u00e9cifique. Cela incite les cellules \u00e0 r\u00e9pondre \u00e0 la stimulation lumineuse qui, \u00e0 son tour, aide les patients \u00e0 retrouver certaines capacit\u00e9s visuelles. Dans ce cas, GS030 utilise l’optog\u00e9n\u00e9tique pour fournir ce g\u00e8ne aux cellules ganglionnaires r\u00e9tiniennes, qui deviendront plus tard des cellules photosensibles. Les patients portent des lunettes qui promeuvent le traitement directement de la r\u00e9tine. Il est int\u00e9ressant de noter que le traitement de la r\u00e9tinite pigmentaire n\u2019est pas la seule utilit\u00e9 de GS030. En fait, il pourrait \u00e9galement \u00eatre utilis\u00e9 pour traiter d’autres affections neurod\u00e9g\u00e9n\u00e9ratives de la r\u00e9tine, offrant une option de traitement plus compl\u00e8te et accessible aux patients.<\/p>\n

Les Recherches<\/h3>\n

Dans les recherches r\u00e9cemment publi\u00e9es, GenSight a r\u00e9v\u00e9l\u00e9 des donn\u00e9es de validation de principe concernant l’optog\u00e9n\u00e9tique, GS030 et l’am\u00e9lioration des cellules ganglionnaires r\u00e9tiniennes chez les PNH. En utilisant le traitement, les chercheurs ont am\u00e9lior\u00e9 la vision, permettant aux PNH de mieux voir. GenSight a utilis\u00e9 ces donn\u00e9es pour sa demande de nouveau m\u00e9dicament exp\u00e9rimental (IND pour l\u2019anglais Investigational New Drug<\/em>), qui a \u00e9t\u00e9 autoris\u00e9e. D\u00e9sormais, GenSight sera en mesure de r\u00e9aliser l’essai PIONEER de phase 1\/2 pour analyser l’innocuit\u00e9, l’efficacit\u00e9 et la tol\u00e9rance de GS030 chez les patients humains atteints de r\u00e9tinite pigmentaire. Les donn\u00e9es devraient \u00eatre publi\u00e9es d’ici le milieu de 2021. Les r\u00e9sultats suppl\u00e9mentaires de l’\u00e9tude de validation de principe comprennent :<\/p>\n