{"id":895453,"date":"2021-03-03T11:24:28","date_gmt":"2021-03-03T16:24:28","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=895453&preview=true&preview_id=895453"},"modified":"2021-03-08T14:53:50","modified_gmt":"2021-03-08T19:53:50","slug":"lamondys-45-a-ete-autorise-pour-le-traitement-de-la-myopathie-de-duchenne","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2021\/03\/03\/lamondys-45-a-ete-autorise-pour-le-traitement-de-la-myopathie-de-duchenne\/","title":{"rendered":"L\u2019Amondys 45 a \u00e9t\u00e9 autoris\u00e9 pour le traitement de la myopathie de Duchenne"},"content":{"rendered":"

Selon un communiqu\u00e9 de presse<\/a> du 25 f\u00e9vrier, l\u2019Amondys 45 (casimersen), une option th\u00e9rapeutique pour les patients atteints de myopathie de Duchenne, a r\u00e9cemment \u00e9t\u00e9 autoris\u00e9 par l\u2019Agence am\u00e9ricaine des produits alimentaires et m\u00e9dicamenteux (FDA). La th\u00e9rapie est sp\u00e9cifiquement con\u00e7ue pour les patients pr\u00e9sentant une mutation g\u00e9n\u00e9tique dispos\u00e9e \u00e0 sauter l’exon 45.<\/p>\n

Amondys 45<\/h2>\n

D\u00e9velopp\u00e9 par Sarepta Therapeutics (\u00ab Sarepta \u00bb), l’Amondys 45 est un oligonucl\u00e9otide antisens (ASO). Dans un extrait publi\u00e9 sur ScienceDirect<\/a><\/em>, les auteurs d\u00e9crivent les ASO comme :<\/p>\n

des acides nucl\u00e9iques d\u2019un brand de petite taille qui offrent un certain avantage par rapport aux siARN en mati\u00e8re de ciblage \u00e0 la fois des lncARN du nucl\u00e9us et du cytoplasme. Selon leur homologie de s\u00e9quence, les ASO se lient \u00e0 leur s\u00e9quence d’ARN cible \u00e0 l’int\u00e9rieur des cellules et provoquent l’extinction de g\u00e8ne.<\/p><\/blockquote>\n

Dans ce cas, l\u2019Amondys 45 se lie \u00e0 l’exon 45 et fait sauter le traitement de l’ARNm. La th\u00e9rapie utilise la technologie exclusive de phosphorodiamidate morpholino oligom\u00e8re (PMO) de Sarepta pour atteindre cet objectif. Comme les mutations g\u00e9n\u00e9tiques sont ignor\u00e9es et exclues, cela offre au corps la possibilit\u00e9 de fabriquer de la dystrophine tronqu\u00e9e \u00e0 l\u2019int\u00e9rieure. La dystrophine est la prot\u00e9ine manquante chez les patients atteints de myopathie de Duchenne, ce qui provoque finalement une faiblesse musculaire.<\/p>\n

Des \u00e9tudes ant\u00e9rieures ont montr\u00e9 que l’Amondys 45 provoquait une augmentation de la dystrophine chez les patients. Cependant, certains essais, tels que l’essai ESSENCE, sont toujours en cours. Ainsi, bien que le m\u00e9dicament soit actuellement autoris\u00e9, son statut peut changer en fonction des r\u00e9sultats des essais futurs. Bien que l’Amondys 45 soit relativement s\u00fbr et bien tol\u00e9r\u00e9, certains effets secondaires comprennent:<\/p>\n