{"id":904918,"date":"2021-03-05T14:00:51","date_gmt":"2021-03-05T19:00:51","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=904918&preview=true&preview_id=904918"},"modified":"2021-03-08T14:53:43","modified_gmt":"2021-03-08T19:53:43","slug":"chmp-releases-positive-opinion-evrysdi-sma-treatment","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2021\/03\/05\/chmp-releases-positive-opinion-evrysdi-sma-treatment\/","title":{"rendered":"Le CHMP a annonc\u00e9 un avis positif sur Evrysdi, un traitement de l\u2019amyotrophie spinale"},"content":{"rendered":"

Il y a de bonnes nouvelles pour Evrysdi, un traitement contre l\u2019amyotrophie spinale (AS). Le Comit\u00e9 des m\u00e9dicaments \u00e0 usage humain (CHMP pour l\u2019anglais Committee for Medicinal Products for Human Use<\/em>) de l’AEM a recommand\u00e9 l’autorisation du m\u00e9dicament dans le cadre de la proc\u00e9dure d’\u00e9valuation acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e. Roche, le d\u00e9veloppeur d’Evrysdi, s’attend \u00e0 recevoir une d\u00e9cision finale d’autorisation dans les deux prochains mois.<\/p>\n

\u00c0 propos de l\u2019amyotrophie spinale<\/span><\/h2>\n

L’amyotrophie spinale (AS)<\/a> est un trouble g\u00e9n\u00e9tique rare qui se caract\u00e9rise par une faiblesse et une d\u00e9g\u00e9n\u00e9rescence musculaire. Elle affecte une personne sur 10 000, mais sa gravit\u00e9 peut varier d’une personne \u00e0 l’autre. Une mutation dans le SMN1 provoque cette affection, et elle provoque la perte de motoneurones dans la moelle \u00e9pini\u00e8re et dans le tronc c\u00e9r\u00e9bral. En raison de cette perte, les muscles s’affaiblissent et s’atrophient, en particulier les muscles utilis\u00e9s pour marcher, respirer, avaler, ramper, s’asseoir et bouger la t\u00eate.<\/p>\n

Les sympt\u00f4mes de cette maladie d\u00e9pendent de la gravit\u00e9 et du type d\u2019AS. Le type I est le plus grave et le diagnostic est \u00e9tabli apr\u00e8s la naissance. Les sympt\u00f4mes de ce type comprennent un retard de d\u00e9veloppement, l’incapacit\u00e9 de se tenir droite ou de bouger la t\u00eate et des difficult\u00e9s \u00e0 respirer et \u00e0 avaler. Le type II survient chez les enfants entre l\u2019\u00e2ge de six \u00e0 douze mois, et ils \u00e9prouvent des difficult\u00e9s \u00e0 se tenir debout et \u00e0 marcher. Ceux qui ont le type III re\u00e7oivent un diagnostic entre la petite enfance et l’adolescence et ne peuvent ni marcher ni monter les escaliers de mani\u00e8re autonome. Le type IV survient chez les adultes de plus de 30 ans et est le type le moins grave. Les personnes atteintes de cette forme d\u2019AS ont g\u00e9n\u00e9ralement une l\u00e9g\u00e8re faiblesse musculaire, des probl\u00e8mes de respiration, des contractions ou des tremblements.<\/p>\n

Une fois ces sympt\u00f4mes remarqu\u00e9s, un diagnostic est \u00e9tabli par un examen neurologique et par des tests g\u00e9n\u00e9tiques. Bien qu’il n’y ait pas de rem\u00e8de contre l\u2019AS, il existe des traitements disponibles. La kin\u00e9sith\u00e9rapie, les appareils orthop\u00e9diques et la chirurgie peuvent tous aider \u00e0 am\u00e9liorer le mouvement. Les respirateurs artificiels non invasifs et les trach\u00e9ostomies peuvent r\u00e9soudre les probl\u00e8mes de respiration, tandis que la gastrostomie peut faciliter l\u2019alimentation. Spinraza est le premier traitement autoris\u00e9 par la FDA pour le traitement de l\u2019AS, et Zolgensma et Evrysdi ont \u00e9galement \u00e9t\u00e9 r\u00e9cemment autoris\u00e9s.<\/p>\n

Un Avis positif d\u2019Evrysdi<\/h2>\n

En examinant les donn\u00e9es des deux essais de Roche sur Evrysdi, SUNFISH et FIREFISH, le CHMP a recommand\u00e9 que le traitement soit autoris\u00e9 par la Commission europ\u00e9enne. Selon la d\u00e9claration du CHMP, ils sugg\u00e8rent l’autorisation de ce m\u00e9dicament pour les patients \u00e2g\u00e9s de deux mois et plus \u00e0 qui on a diagnostiqu\u00e9 une \u00e0 quatre copies de SMN2 ou le type 1, 2 ou 3 d\u2019AS.<\/p>\n

La Commission europ\u00e9enne prendra en compte cette recommandation et prendra une d\u00e9cision finale dans les deux prochains mois. Cette d\u00e9cision aura un impact sur les 27 pays qui composent l’Union europ\u00e9enne, ainsi que sur la Norv\u00e8ge, le Liechtenstein et l’Islande. \u00c9tant donn\u00e9 qu’Evrysdi a \u00e9t\u00e9 plac\u00e9 dans la proc\u00e9dure d’\u00e9valuation acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e, la d\u00e9cision pourrait \u00eatre prise d’ici la fin du mois de mars au plus t\u00f4t.<\/p>\n

Evrysdi au Royaume Uni<\/h3>\n

\u00c9tant donn\u00e9 que le Royaume-Uni a quitt\u00e9 l’UE, Roche doit soumettre des demandes distinctes \u00e0 la MHRA dans le cadre de la proc\u00e9dure de d\u00e9pendance de d\u00e9cision de la CE. Ce processus d’autorisation transitoire est nouveau et Evrysdi sera l’un des premiers m\u00e9dicaments \u00e0 y passer. Malgr\u00e9 cette inqui\u00e9tude, Roche s’attend \u00e0 une autorisation de mise sur le march\u00e9 au Royaume-Uni dans les prochains mois.<\/p>\n

\u00c0 l\u2019avenir<\/h2>\n

Roche a bon espoir que cet avis positif m\u00e8nera \u00e0 l’autorisation par m\u2019AEM pour Evrysdi. Car les patients de toute l’UE b\u00e9n\u00e9ficieront de ce m\u00e9dicament, ils attendent avec impatience son autorisation dans un avenir tr\u00e8s proche.<\/p>\n

Vous pouvez lire l’article source en cliquant ici.<\/a><\/p>\n

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