{"id":955367,"date":"2021-03-16T12:51:40","date_gmt":"2021-03-16T16:51:40","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=955367&preview=true&preview_id=955367"},"modified":"2021-03-22T10:18:26","modified_gmt":"2021-03-22T14:18:26","slug":"une-premiere-mondiale-les-candiens-ont-utilise-la-therapie-genique-pour-traiter-avec-succes-la-maladie-de-fabry","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2021\/03\/16\/une-premiere-mondiale-les-candiens-ont-utilise-la-therapie-genique-pour-traiter-avec-succes-la-maladie-de-fabry\/","title":{"rendered":"Une Premi\u00e8re mondiale : les Canadiens ont utilis\u00e9 la th\u00e9rapie g\u00e9nique pour traiter avec succ\u00e8s la maladie de Fabry"},"content":{"rendered":"

On estime qu’une personne sur quarante \u00e0 soixante mille est atteinte de la maladie de Fabry. On sait qu’environ cinq cents Canadiens sont atteints de la maladie de Fabry.<\/span><\/p>\n

Newswise<\/em><\/a> a r\u00e9cemment publi\u00e9 l’histoire de l’\u00e9tude canadienne, qui a \u00e9galement \u00e9t\u00e9 publi\u00e9e dans la revue Nature Communications.<\/em><\/a><\/span><\/p>\n

L’\u00e9tude pilote est la premi\u00e8re au monde \u00e0 traiter avec succ\u00e8s des patients atteints de la maladie de Fabry par th\u00e9rapie g\u00e9nique.<\/span><\/p>\n

Le Dr Jeffrey Medin du Wisconsin Medical College, a dirig\u00e9 le projet. Le Dr Medin a fait remarquer qu’apr\u00e8s avoir travaill\u00e9 sur le traitement pendant vingt ans, voir maintenant que le traitement est efficace est extr\u00eamement gratifiant. Il a dit que les scientifiques \u00e9taient \u00ab ravis \u00bb.<\/span><\/p>\n

\u00c0 propos de la maladie de Fabry<\/span><\/h3>\n

Le d\u00e9ficit enzymatique de l\u2019alpha-galactosidase-A (maladie de Fabry<\/a>) r\u00e9sulte de faibles niveaux d’enzymes ou d’enzymes d\u00e9fectueuses n\u00e9cessaires pour m\u00e9taboliser les lipides. Les lipides sont des corps gras tels que les cires, les huiles ou les acides gras.<\/span><\/p>\n

Les patients atteints de la maladie de Fabry sont affect\u00e9s par un g\u00e8ne GLA qui ne fonctionne pas bien. Leur syst\u00e8me ne peut pas produire le type appropri\u00e9 d’enzyme n\u00e9cessaire pour d\u00e9composer les graisses. Le g\u00e8ne d\u00e9fectueux provoque une accumulation de graisse qui peut endommager le c\u0153ur et le cerveau. De plus, les patients \u00e9prouvent des probl\u00e8mes gastro-intestinaux. Les reins sont \u00e9galement touch\u00e9s menant \u00e0 une insuffisance r\u00e9nale.<\/span><\/p>\n

Les sympt\u00f4mes, qui apparaissent g\u00e9n\u00e9ralement pendant l\u2019enfance, peuvent comprendre des sensations de br\u00fblure dans les jambes et dans les bras du patient qui augmentent pendant l\u2019exercice ou par temps chaud.<\/span><\/p>\n

\u00c0 propos du traitement<\/h3>\n

Le traitement impliquait le pr\u00e9l\u00e8vement des cellules souches sanguines du patient atteint de la maladie de Fabry. Ensuite, des copies des g\u00e8nes normaux du patient ont \u00e9t\u00e9 inject\u00e9es dans les cellules souches sanguines \u00e0 l\u2019aide d\u2019un virus modifi\u00e9. \u00c0 ce stade, les cellules modifi\u00e9es ont \u00e9t\u00e9 r\u00e9inject\u00e9es dans le patient.<\/p>\n

Le traitement actuel n\u00e9cessite des perfusions d’enzymes \u00e0 intervalles de deux semaines. La nouvelle th\u00e9rapie g\u00e9nique ne n\u00e9cessite qu’un seul traitement. Ce traitement peut s’av\u00e9rer plus efficace du fait que les cellules souches modifi\u00e9es offrent une production continue des formes nouvellement corrig\u00e9es d’enzymes d\u00e9fectueuses.<\/p>\n

Cinq hommes ont particip\u00e9 \u00e0 l’\u00e9tude. L\u2019\u00e9tude pilote a \u00e9t\u00e9 men\u00e9e au Foothills Medical Centre<\/em> \u00e0 Calgary, en Alberta, au Princess Margaret Center<\/em>\u00a0de Toronto et \u00e0 Halifax au Queen Elizabeth II Center.<\/em><\/p>\n

\u00c0 propos des r\u00e9sultats de l\u2019\u00e9tude<\/span><\/h3>\n

En une semaine, les cinq patients qui ont re\u00e7u une th\u00e9rapie g\u00e9nique produisaient une forme corrig\u00e9e de l’enzyme qui a atteint des niveaux presque normaux.<\/p>\n

En raison des r\u00e9sultats positifs de l’\u00e9tude, Sant\u00e9 Canada a autoris\u00e9 les cinq patients \u00e0 interrompre leur traitement enzymatique actuel. Trois des cinq patients de l’\u00e9tude ont accept\u00e9 d’arr\u00eater leur traitement.<\/p>\n

La p\u00e9riode de suivi a dur\u00e9 de janvier 2017 \u00e0 f\u00e9vrier 2020 avec une p\u00e9riode prolong\u00e9e jusqu’en f\u00e9vrier 2024.<\/p>\n

\u00c0 propos du premier patient<\/span><\/h3>\n

Le 11 janvier 2017, Darren Bidulka, 52 ans, est devenu le premier patient atteint de la maladie de Fabry \u00e0 recevoir ce traitement. Darren avait re\u00e7u une th\u00e9rapie enzymatique toutes les deux semaines depuis son diagnostic en 2005. Le traitement a \u00e9t\u00e9 administr\u00e9 au Foothills Medical Center en Alberta, au Canada.<\/p>\n

Les r\u00e9sultats pour Darren et les quatre autres participants ont montr\u00e9 qu’avec une injection de cette th\u00e9rapie g\u00e9nique, leurs niveaux d’enzymes \u00e9taient r\u00e9tablis. Leurs niveaux n’\u00e9taient plus consid\u00e9r\u00e9s comme insuffisants.<\/p>\n

Maintenant, le prochain test pour le traitement est de voir si la dose unique continuera \u00e0 \u00eatre efficace \u00e0 long terme. Cependant, les patients \u00e9prouvent des effets positifs plusieurs ann\u00e9es apr\u00e8s la fin de leur traitement.<\/p>\n

\u00c0 propos du lentivirus<\/span><\/h3>\n

Sant\u00e9 Canada a autoris\u00e9 l’utilisation du lentivirus modifi\u00e9 dans les essais exp\u00e9rimentaux. C’est la premi\u00e8re fois qu’il est utilis\u00e9 en tant que th\u00e9rapie g\u00e9nique. Le virus a \u00e9t\u00e9 rendu inoffensif et d\u00e9velopp\u00e9 avec un g\u00e8ne normalement associ\u00e9 \u00e0 l’enzyme manquante.<\/span><\/p>\n

Le lentivirus et d’autres virus similaires sont responsables du SIDA et d’autres troubles similaires. Ils sont utilis\u00e9s universellement dans les essais cliniques car ils peuvent facilement ins\u00e9rer des substances g\u00e9n\u00e9tiques dans les cellules. Les lentivirus sont \u00e9galement faciles \u00e0 fabriquer en grandes quantit\u00e9s.<\/span><\/p>\n

Les Hommes sont plus touch\u00e9s<\/h3>\n

Le g\u00e8ne de la maladie de Fabry est h\u00e9rit\u00e9 comme un trouble li\u00e9 au chromosome X. Par cons\u00e9quent, les hommes sont touch\u00e9s en plus grand nombre que les femmes et ont une vie plus courte et beaucoup plus de sympt\u00f4mes.<\/p>\n

Les sympt\u00f4mes peuvent comprendre une insuffisance r\u00e9nale, des sensations de br\u00fblure dans les \u00a0pieds et \/ ou dans les mains ou divers sympt\u00f4mes gastro-intestinaux. Ces sympt\u00f4mes comprennent des selles fr\u00e9quentes, des crampes abdominales, de la diarrh\u00e9e, des vomissements et des naus\u00e9es.<\/p>\n

Si on n\u2019est pas trait\u00e9, les hommes ont une dur\u00e9e de vie de cinquante-huit ans. La dur\u00e9e de vie des femmes peut s’\u00e9tendre jusqu’\u00e0 soixante-quinze ans.<\/p>\n

Les chercheurs participants reconnaissent qu’il peut prendre plusieurs ann\u00e9es de tests continus avant que le traitement ne soit accept\u00e9 comme norme de soins.<\/p>\n

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