{"id":984383,"date":"2021-03-22T10:44:34","date_gmt":"2021-03-22T14:44:34","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=984383&preview=true&preview_id=984383"},"modified":"2021-04-01T10:45:38","modified_gmt":"2021-04-01T14:45:38","slug":"cette-etude-de-phase-3-evaluera-le-pamrevlumab-comme-traitement-de-la-myopathie-de-duchenne","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2021\/03\/22\/cette-etude-de-phase-3-evaluera-le-pamrevlumab-comme-traitement-de-la-myopathie-de-duchenne\/","title":{"rendered":"Cette \u00e9tude de phase 3 \u00e9valuera le pamrevlumab comme traitement de la myopathie de Duchenne"},"content":{"rendered":"

Le pamrevlumab est un anticorps de premier plan qui traite la myopathie de Duchenne (ou DMD pour l\u2019anglais Duchenne muscular dystrophy<\/i>) en inhibant les effets et l’activit\u00e9 du facteur de croissance des troubles du tissu conjonctif. Il est d\u00e9velopp\u00e9 par FibroGen et la soci\u00e9t\u00e9 biopharmaceutique a r\u00e9cemment lanc\u00e9 un essai de phase 3 appel\u00e9 LELANTOS-2. L’\u00e9tude examinera l’effet du pamrevlumab sur les fonctions musculaires.<\/span><\/p>\n

\u00c0 propos de l\u2019essai<\/span><\/h2>\n

LELANTOS-2 sera en double aveugle, randomis\u00e9 et contr\u00f4l\u00e9 contre placebo dans le but d’\u00e9valuer l’effet du pamrevlumab sur les fonctions musculaires. Environ 70 participants, tous \u00e2g\u00e9s de six \u00e0 douze ans, recevront soit du pamrevlumab, soit un placebo en association avec des corticost\u00e9ro\u00efdes syst\u00e9miques. Ils seront randomis\u00e9s avec un ratio de 1\u00a0: 1 et trait\u00e9s toutes les deux semaines.<\/p>\n

Les chercheurs utiliseront le North Star Ambulatory Assessment (NSAA) pour juger des effets du pamrevlumab sur les fonctions musculaires. Les crit\u00e8res d’\u00e9valuation secondaires de l’essai n’ont pas encore \u00e9t\u00e9 publi\u00e9s.<\/p>\n

Si les participants ach\u00e8vent cette \u00e9tude, qui durera 52 semaines, ils seront invit\u00e9s \u00e0 rejoindre une \u00e9tude ouverte de prolongation et trait\u00e9s par corticost\u00e9ro\u00efdes syst\u00e9miques en association avec le pamrevlumab.<\/p>\n

\u00c0 propos du pamrevlumab<\/span><\/h3>\n

Cet anticorps de premier plan est capable de traiter la DMD en arr\u00eatant l’activit\u00e9 du facteur de croissance des troubles du tissu conjonctif. Ce facteur de croissance joue souvent un r\u00f4le dans les troubles prolif\u00e9ratifs et fibrotiques, en particulier ceux qui voient des cicatrices s\u00e9v\u00e8res entra\u00eenant un dysfonctionnement et une insuffisance \u00e9ventuelle des organes. En emp\u00eachant son expression, le pamrevlumab est capable de traiter la myopathie de Duchenne.<\/p>\n

\u00c0 propos de la myopathie de Duchenne<\/span><\/h2>\n

La myopathie de Duchenne<\/a> est l’une des neuf formes de dystrophie musculaire. Les personnes touch\u00e9es pr\u00e9sentent une faiblesse musculaire progressive et une d\u00e9g\u00e9n\u00e9rescence en raison d\u2019un manque de dystrophine. Les sympt\u00f4mes comprennent des probl\u00e8mes de motricit\u00e9, une faiblesse musculaire, des chutes, de la fatigue, des difficult\u00e9s \u00e0 bouger, des probl\u00e8mes de marche, des troubles d’apprentissage et \u00e9ventuellement des maladies cardiaques et une insuffisance respiratoire. Tous ces effets sont caus\u00e9s par une mutation transmise sur le chromosome X par une transmission r\u00e9cessive. C’est la raison pour laquelle les hommes sont plus susceptibles d’\u00eatre affect\u00e9s que les femmes. Il n’existe actuellement aucun rem\u00e8de contre cette maladie, mais les traitements peuvent aider \u00e0 soulager les sympt\u00f4mes.<\/p>\n

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