{"id":984442,"date":"2021-03-22T10:57:31","date_gmt":"2021-03-22T14:57:31","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=984442&#038;preview=true&#038;preview_id=984442"},"modified":"2021-04-01T10:45:29","modified_gmt":"2021-04-01T14:45:29","slug":"le-premier-patient-enfant-dans-lessai-clinique-sur-lavatrombopag-atteint-de-pti-a-recu-sa-dose","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2021\/03\/22\/le-premier-patient-enfant-dans-lessai-clinique-sur-lavatrombopag-atteint-de-pti-a-recu-sa-dose\/","title":{"rendered":"Le Premier enfant dans l&rsquo;essai clinique sur l\u2019avatrombopag atteint de PTI a re\u00e7u sa dose"},"content":{"rendered":"<p>Dans un r\u00e9cent communiqu\u00e9 de presse, la soci\u00e9t\u00e9 biopharmaceutique su\u00e9doise Orphan Biovitrum AB (\u00ab Sobi \u00bb) a <a href=\"https:\/\/markets.businessinsider.com\/news\/stocks\/first-patient-dosed-in-phase-3-study-with-avatrombopag-for-treatment-of-itp-in-children-1030176868\">annonc\u00e9<\/a> que le premier patient avait re\u00e7u sa dose dans un essai clinique de phase 3 \u00e9valuant l&rsquo;avatrombopag chez des enfants atteints de thrombocytop\u00e9nie immunologique (PTI). La thrombocytop\u00e9nie immunologique est \u00e9galement connue sous le nom de purpura thrombop\u00e9nique idiopathique. Au cours de l&rsquo;essai, les chercheurs analyseront l&rsquo;innocuit\u00e9, l&rsquo;efficacit\u00e9, la tol\u00e9rance et les propri\u00e9t\u00e9s pharmacocin\u00e9tiques de l&rsquo;avatrombopag.<\/p>\n<h2>Le Purpura thrombop\u00e9nique idiopathique (<a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/idiopathic-thrombocytopenic-purpura\/\">PTI<\/a>)<\/h2>\n<p>La thrombocytop\u00e9nie immunologique, ou purpura thrombop\u00e9nique idiopathique (PTI), est un syndrome h\u00e9morragique dont la cause est inconnue (\u00ab idiopathique \u00bb). Le PTI survient apr\u00e8s que le syst\u00e8me immunitaire a d\u00e9velopp\u00e9 des anticorps contre les plaquettes, g\u00e9n\u00e9ralement utilis\u00e9s pour la coagulation normale du sang. Dans certains cas, les chercheurs pensent qu&rsquo;il pourrait se d\u00e9velopper chez les enfants \u00e0 la suite d&rsquo;une infection virale. 80 % des enfants atteints de cette maladie pr\u00e9sentent g\u00e9n\u00e9ralement une r\u00e9mission spontan\u00e9e. Cependant, les 20 % restants (une estimation) d\u00e9velopperont un PTI chronique.<\/p>\n<p>Bien que le PTI puisse causer de l&rsquo;anxi\u00e9t\u00e9 et des saignements sporadiques, il a un faible taux de mortalit\u00e9 et les patients sont capables de maintenir une moelle osseuse normale. Les patients atteints de PTI peuvent pr\u00e9senter des sympt\u00f4mes ou non. Si des sympt\u00f4mes apparaissent, ils peuvent comprendre :<\/p>\n<ul>\n<li>Taches rouges ou violettes sous la peau qui apparaissent apr\u00e8s un saignement superficiel<\/li>\n<li>Ecchymoses fr\u00e9quentes ou excessives<\/li>\n<li>Du sang dans les urines ou les selles (caus\u00e9es par des saignements gastro-intestinaux)<\/li>\n<li>Saignements s\u00e9v\u00e8res de la bouche ou de nez<\/li>\n<li>Flux menstruel excessivement abondant (chez les femmes)<\/li>\n<li>Fatigue<\/li>\n<\/ul>\n<p><span lang=\"FR\">Dans de rares cas, le PTI peut provoquer des saignements intracr\u00e2niens. Si on pr\u00e9sente des sympt\u00f4mes semblables \u00e0 ceux d&rsquo;un accident vasculaire c\u00e9r\u00e9bral, veuillez consulter imm\u00e9diatement un m\u00e9decin.<\/span><\/p>\n<h2>Avatrombopag<\/h2>\n<p><span lang=\"FR\">Aussi connu sous le nom de Doptelet, l&rsquo;avatrombopag est un agoniste des r\u00e9cepteurs de la thrombopo\u00ef\u00e9tine. Selon <a href=\"https:\/\/www.sciencedirect.com\/topics\/medicine-and-dentistry\/thrombopoietin\"><em>ScienceDirect<\/em><\/a>, la thrombopo\u00ef\u00e9tine (TPO ):<\/span><\/p>\n<blockquote><p>joue plusieurs r\u00f4les importants dans la formation du m\u00e9gacaryocyte, notamment l&rsquo;augmentation de la production de pr\u00e9curseurs de m\u00e9gacaryocytes, l&rsquo;inhibition de l&rsquo;apoptose des m\u00e9gacaryocytes et la promotion du d\u00e9veloppement des m\u00e9gacaryocytes<\/p><\/blockquote>\n<p>Les m\u00e9gacaryocytes sont une grande cellule de moelle osseuse qui aide \u00e0 produire des plaquettes. Actuellement, l&rsquo;avatrombopag est autoris\u00e9 par la FDA et par l&rsquo;AEM pour les patients adultes atteints de thrombocytop\u00e9nie et de maladie h\u00e9patique chronique qui sont sur le point de subir une sorte d\u2019intervention chirurgicale invasive. Il est \u00e9galement autoris\u00e9 pour les patients adultes atteints de PTI dont l&rsquo;\u00e9tat est oppos\u00e9 au traitement.<\/p>\n<p>Dans l&rsquo;essai clinique de phase 3 AVA-PED-301, les chercheurs \u00e9valueront l&rsquo;avatrombopag pour les enfants atteints de PTI. La p\u00e9riode initiale en double aveugle durera environ 12 semaines, avec une prolongation en ouvert jusqu&rsquo;\u00e0 2 ans. 72 patients s&rsquo;inscriront. Tout au long de l&rsquo;essai, les chercheurs \u00e9valueront l&rsquo;impact de l&rsquo;avatrombopag par rapport \u00e0 un placebo.<\/p>\n<hr \/>\n<h4 class=\"p1\" style=\"text-align: center;\">C\u2019est notre meilleur essaie pour traduire des infos sur les maladies rares dans votre langue. Nous savons qu\u2019il est possible que cette traduction ne saisisse pas avec pr\u00e9cision toutes les nuances de votre langue maternelle, donc si vous avez des corrections ou des suggestions, veuillez nous les envoyer \u00e0 l\u2019adresse suivante : <a href=\"mailto:contribute@patientworthy.com\"><span class=\"s1\">contribute@patientworthy.com<\/span><\/a>.<\/h4>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Dans un r\u00e9cent communiqu\u00e9 de presse, la soci\u00e9t\u00e9 biopharmaceutique su\u00e9doise Orphan Biovitrum AB (\u00ab Sobi \u00bb) a annonc\u00e9 que le premier patient avait re\u00e7u sa dose dans un essai clinique de phase 3 \u00e9valuant l&rsquo;avatrombopag chez des enfants atteints de thrombocytop\u00e9nie immunologique (PTI). 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