{"id":984459,"date":"2021-03-22T11:00:31","date_gmt":"2021-03-22T15:00:31","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=984459&preview=true&preview_id=984459"},"modified":"2021-04-01T10:45:24","modified_gmt":"2021-04-01T14:45:24","slug":"maladie-de-charcot-marie-tooth-de-type-1a-un-traitement-a-base-darn-semble-prometteur-dans-les-modeles-de-souris","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2021\/03\/22\/maladie-de-charcot-marie-tooth-de-type-1a-un-traitement-a-base-darn-semble-prometteur-dans-les-modeles-de-souris\/","title":{"rendered":"Maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A : un traitement \u00e0 base d’ARN semble prometteur dans les mod\u00e8les de souris"},"content":{"rendered":"

Selon un article de Charcot-Marie-Tooth News<\/em><\/a>, une \u00e9tude r\u00e9cente a d\u00e9montr\u00e9 les impacts potentiels d’une th\u00e9rapie \u00e0 base d’ARN comme traitement de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A.<\/strong> Le traitement a pu normaliser les facult\u00e9s motrices et la force musculaire dans deux mod\u00e8les murins diff\u00e9rents de la maladie, y compris un mod\u00e8le destin\u00e9 \u00e0 repr\u00e9senter une maladie grave. De plus, le traitement a pu contr\u00f4ler les niveaux de PMP22, une prot\u00e9ine consid\u00e9r\u00e9e comme un biomarqueur cl\u00e9 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A).<\/strong><\/p>\n

\u00c0 propos de la maladie de Charcot-Marie-Tooth<\/span><\/h2>\n

La maladie de Charcot-Marie-Tooth est une maladie h\u00e9r\u00e9ditaire du syst\u00e8me nerveux p\u00e9riph\u00e9rique. Elle est caract\u00e9rise\u00e9 surtout par une perte progressive de la sensation tactile et du tissu musculaire dans plusieurs parties diff\u00e9rentes du corps.<\/strong> La cause de cette maladie est g\u00e9n\u00e9ralement li\u00e9e \u00e0 une mutation g\u00e9n\u00e9tique, mais la mutation impliqu\u00e9e varie en fonction de la variante de la maladie de Charcot-Marie-Tooth. Il existe plusieurs types de maladie de Charcot-Marie-Tooth, tous les types hormis le type 2 ayant un effet de d\u00e9my\u00e9linisation. Au lieu de cet effet, le type 2 endommage l’axone neuronal. Les sympt\u00f4mes comprennent des pieds creux, une fonte musculaire (g\u00e9n\u00e9ralement dans les bras, dans les jambes et dans les mains), des spasmes musculaires douloureux, une perte de sensation dans les membres, une scoliose, des difficult\u00e9s \u00e0 parler, \u00e0 m\u00e2cher et \u00e0 avaler, et des tremblements.<\/strong> Le traitement comprend g\u00e9n\u00e9ralement une th\u00e9rapie et une intervention chirurgicale afin de maintenir les fonctions. Il n’y a pas de rem\u00e8de. La maladie peut survenir t\u00f4t dans la vie ou aussi tard que la trentaine ou la quarantaine. Pour en savoir plus sur la maladie de Charcot-Marie-Tooth, cliquez ici.<\/a><\/p>\n

\u00c0 propos de l\u2019\u00e9tude<\/h2>\n

Ces r\u00e9sultats encourageants pourraient aboutir \u00e0 une approche plus pr\u00e9cise du traitement de cette forme de maladie et pourraient \u00e9galement avoir des implications pour d’autres troubles.<\/strong> L’\u00e9tude originale se trouve dans la revue Communications Biology.<\/em><\/a><\/span><\/p>\n

Le type 1A est la forme la plus r\u00e9pandue de la maladie de Charcot-Marie-Tooth et a \u00e9t\u00e9 li\u00e9 de mani\u00e8re d\u00e9cisive \u00e0 une duplication impactant le g\u00e8ne PMP22<\/em>, qui provoque la surproduction de cette prot\u00e9ine, d\u00e9clenchant la d\u00e9my\u00e9linisation.<\/strong> Une \u00e9quipe de scientifiques en France a travaill\u00e9 sur une th\u00e9rapie sp\u00e9ciale utilisant de petits ARN interf\u00e9rents (pARNi) afin de r\u00e9duire la PMP22.<\/span><\/p>\n

Les chercheurs ont test\u00e9 plusieurs pARNi et ils ont enfin trouv\u00e9 un pARNi qui pouvait entra\u00eener une r\u00e9duction d’environ 50 %.<\/strong> Cependant, le traitement n’a eu aucun effet dans le mod\u00e8le de souris jusqu’\u00e0 ce qu’il soit associ\u00e9 au squal\u00e8ne, qui a prot\u00e9g\u00e9 le pARNi de la d\u00e9gradation. Deux mod\u00e8les de souris ont \u00e9t\u00e9 test\u00e9s, recevant une dose de 0,5 mg \/ kg deux fois par semaine pendant une p\u00e9riode de 20 jours.<\/strong><\/p>\n

La th\u00e9rapie a sembl\u00e9 avoir des avantages \u00e0 long terme car les effets ont continu\u00e9 \u00e0 \u00eatre observ\u00e9s pendant trois semaines apr\u00e8s la dose finale. En fin de compte, cette approche semble \u00eatre un traitement prometteur de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A.<\/strong><\/p>\n

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