Заявка IND (Программа исследований новых лекарств) для Экспериментального Препарата Дефицита PGM1 была Принята

Согласно пресс-релизу биофармацевтической компании Cerecor, Inc., Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) недавно согласилось принять заявку компании Программа исследований новых лекарств (IND) на исследовательский продукт CERC-801. Этот экспериментальный препарат разрабатывается для лечения дефицита фосфоглюкомутазы 1 (PGM1). Компания Cerecor занимается разработкой методов лечения редких детских неврологических заболеваний.

О Дефиците PGM1

Дефицит PGM1, который также известен как врожденное нарушение гликозилирования PGM1, является генетическим метаболическим нарушением, при котором процесс гликозилирования ряда липидов и белков ткани не происходит должным образом. Дефицит PGM1 и связанные с ним нарушения часто имеют смертельный исход в молодом возрасте и не имеют утвержденного лечения. Дефицит PGM1 вызван мутациями гена PGM1. Это нарушение вызывает широкий спектр серьезных системных симптомов, таких как иммунодефицит, атаксия, нарушения свертываемости крови, нарушения развития нервной системы и психомоторного развития, дисфункция органов, гипотония и физические деформации. Существует острая необходимость в утвержденных вариантах лечения для этих малоизученных метаболических нарушений. На данном этапе дефицит PGM1 и связанные с ним врожденные нарушения гликозилирования, в конечном итоге приводят к летальному исходу. Чтобы больше узнать о дефиците PGM1, нажмите здесь.

О препарате CERC-801

CERC-801 представляет собой очищенную форму D-галактозы. Это вещество встречается в природе во фруктах и ​​молочных продуктах, и ​​играет роль в облегчении гликозилирования белка, процесс, который является дисфункциональным у пациентов с дефицитом PGM1. Гликозилирование — это процесс, в котором углеводы используются для модификации белков с целью изменения их функции. FDA представил препарат CERC-801 под названием «Препарат для лечения редких заболеваний» в группе «Редкая детская болезнь».

Прежде чем разработчик лекарства сможет начать проведение клинических испытаний для проверки безопасности и эффективности экспериментального препарата, ему необходимо заполнить заявку на исследование нового лекарственного средства и получить одобрение FDA. Этот процесс тестирования для CERC-801 начнется с проверки на здоровых добровольцах, чтобы выяснить переносимость однократной дозы. Компания Cerecor надеется использовать предыдущие данные и данные исследования первой фазы, для ускорения разработки CERC-801.


Share this post

We believe rare disease patients are people, not a diagnosis. Through education, awareness and some humor, we help patients, caregivers and support persons by providing relevant and often inspirational news and stories.
Our goals are to share stories, cultivate strong community, provide the latest medical findings, connect people and pioneer production of patient worthy information. Help us attain these goals by telling us a little bit about yourself!

© Copyright Patient Worthy

Закрыть меню