Генная терапия, Блокирующая Повреждения Нервов, Может Быть Полезна при Различных Редких Заболеваниях

Согласно истории от brightsurf.com, команда из Медицинской школы Вашингтонского университета, расположенной в Сент-Луисе, успешно разработала генную терапию, которая, по-видимому, предотвращает повреждение периферической нервной системы у мышей. Периферическая невропатия, или повреждение периферических нервов, является основным компонентом многих серьезных нейродегенеративных заболеваний, таких как болезнь Паркинсона и боковой амиотрофический склероз.

Процесс Нейродегенерации

Эта генная терапия потенциально может сыграть важную роль в замедлении или даже предотвращении прогрессирования заболеваний этого типа. Часть нейрона, называемая аксоном, отвечает за передачу электрических сообщений, которые контролируют ощущения и движения. Любое повреждение этих аксонов в конечном счете запускает процесс, который заставляет их разрушать себя.

Периферическая невропатия также часто встречается после лечения рака химиотерапией. На сегодня многие нейродегенеративные заболевания испытывают недостаток в способах лечения, которое может остановить процесс распада нервных волокон. При тестировании на мышах, генная терапия была способна предотвратить мышечную дегенерацию. Эти данные, несомненно, являются существенными и следующим шагом будет проверка этой генной терапии на пациентах, чтобы увидеть подтверждение этих обнадеживающих результатов.

SARM1: Основная Цель

Генетический процесс, который запускает разрушение аксонов, независимо от причины, включает белок, называемый SARM1. Когда нервы не повреждены, этот белок не экспрессируется. Предыдущие исследования подтвердили, что белок SARM1 ответственен за запуск процесса самоуничтожения в поврежденных аксонах.

По сути, эта генная терапия работает противоположным образом большинству генных терапий, о которых вы слышали. Как правило, генная терапия используется для лечения генетического нарушения с использованием системы доставки вирусного вектора для имплантации исправленной, не мутированной версии пораженного гена. В этом же случае мутантная версия гена SARM1, которая не вызывает разрушение аксона, имплантируется для замены немутантной версии. Эта мутированная форма также может блокировать активность обычных белков SARM1.

Главный вывод, однако, заключается в том, что эта терапия чисто теоретически, может быть полезна при большем количестве нейродегенеративных заболеваний. Если испытания на людях дадут хороший результат, то ситуации для пациентов с такими разрушительными заболеваниями, как боковой амиотрофический склероз или болезнь Паркинсона, могут быть изменены в лучшую сторону.

Вы можете просмотреть аннотацию этого исследования здесь, в Журнале Экспериментальной Медицины.

 


Share this post

We believe rare disease patients are people, not a diagnosis. Through education, awareness and some humor, we help patients, caregivers and support persons by providing relevant and often inspirational news and stories.
Our goals are to share stories, cultivate strong community, provide the latest medical findings, connect people and pioneer production of patient worthy information. Help us attain these goals by telling us a little bit about yourself!

© Copyright Patient Worthy

Закрыть меню