FDA Предоставляет Одобрение JELMYTO для Уротелиального Рака Верхних Отделов

Согласно недавнему пресс-релизу FDA, агентство впервые одобрило лекарство, разработанное специально для взрослых пациентов с диагнозом: рак верхних отделов, рак уротелия.

Алкилирующий гель, митомицин (JELMYTO), был разработан компанией UroGen Pharma. Он функционирует, воздействуя на ДНК в клетке и подавляя рост раковых клеток.

Гель митомицин ингибирует транскрипцию ДНК в РНК путем копирования последовательности ДНК гена для создания молекулы РНК.

Альтернатива

В случае успеха гель митомицин может стать альтернативой для пациентов вместо радикальных операций. Существуют серьезные проблемы при лечении пациентов с раком уротелия из-за сложности верхних мочевых путей. Пациенты сталкиваются с удалением пораженного мочеточника, манжеты мочевого пузыря и пораженной почки.

Об Исследовании OLYMPUS

Недавнее одобрение геля было основано на испытании OLYMPUS (NCT02793128). Исследование продолжается. В нем участвуют семьдесят один пациент, у которых недавно было диагностировано одна или несколько папиллярных опухолей расположенных над областью, где мочеточник встречается с мочевым пузырем (мочеточниковое соединение).

Гель JELMYTO вводили в течении шести недель инстилляций с использованием мочеточникового катетера или нефростомической трубки, которая представляет собой небольшую трубку, помещенную через нижнюю часть спины в почку.

Результаты Исследования

Если пациенты покажут полный ответ через три месяца, то инстилляции будут проводиться ежемесячно в течение еще 11 месяцев.

Исследователи судили об эффективности JELMYTO по количеству пациентов, у которых был полный ответ в сочетании со стабильностью этих ответов.

Если у пациентов не было опухолей в течение трех месяцев после лечения JELMYTO, считалось, что они полностью выздоравливают. Два теста, уретероскопия и цитология, были использованы для этих определений.

Пятьдесят восемь процентов или сорок один пациент выздоровели через три месяца. Эти пациенты продолжали находиться под наблюдением. Двадцать девять пациентов получали одну или несколько доз терапии в качестве поддерживающей терапии.

Продолжительность ответа оценивалась с трехмесячным интервалом. Были рецидивы у семи пациентов, но девятнадцать пациентов все еще находились в здоровом состоянии к двенадцатимесячной отметке.

Обратите внимание, что медиана продолжительности цели для ответа не была достигнута.

Побочные Эффекты

Приблизительно у двадцати процентов пациентов, получающих JELMYTO, были некоторые, но не все, из следующих симптомов:

  • Обструкции мочеточника
  • Инфекция мочевыводящих путей
  • Боль в боку
  • Почечная дисфункция
  • Усталость, боль в животе, тошнота или рвота

Пятьдесят восемь процентов пациентов с JELMYTO испытывали непроходимость мочеточника, требующую установки мочеточникового стента у восьмидесяти восьми процентов этих пациентов.

FDA предоставило три обозначения JELMYTO:

  • Приоритетная проверка: FDA рассматривает заявку в течение 6 месяцев
  • Ускоренная процедура: FDA попытается принять решение в течение 60 дней
  • Прорывная терапия: FDA предоставляет приоритетный обзор, если клинические испытания показывают, что препарат предлагает существенные преимущества по сравнению с аналогичными препаратами, которые в настоящее время существуют на рынке

О Компании UroGen Pharma

Компания UroGen, базирующаяся в Нью-Йорке, штат Нью-Йорк, является биофармацевтической компанией, занимающейся разработкой продуктов и решений, предназначенных для революционного лечения урологических заболеваний и рака.


Что вы думаете о JELMYTO как альтернативе хирургии? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!

Share this post