До 1983 года было мало средств для лечения редких заболеваний. На этом пути стояли различные препятствия, в том числе слабое представительство пациентов, мало стимулов и недостаток ресурсов. К счастью, в 1983 году был принят Закон об Орфанных Препаратах, который стимулировал фармацевтические и биотехнологические компании к разработке средств лечения редких заболеваний. Хотя с тех пор произошли улучшения, организации все еще работают над улучшением схемы лечения пациентов с редкими заболеваниями.
Что Изменилось
С момента принятия Закона об Орфанных Лекарствах количество одобренных лекарств от редких заболеваний резко выросло. Льготы, которые предлагает закон, составляют большую часть этого: гранты, налоговые льготы, исключительность рынка и многое другое. Они привели к одобрению 373 лекарств для 468 наименований по состоянию на 2014 год, что можно сравнить только с 38 лекарствами в 1983 году.
Америка — не единственная страна, которая приняла законы, стимулирующие исследования и разработку методов лечения редких заболеваний. Фактически, клинические испытания, посвященные редким заболеваниям, увеличились на 88% за последнее десятилетие в Европе из-за изменений в законодательстве.
Хотя законодательство сыграло большую роль в расширении и улучшении разработки лекарств от редких заболеваний, это не единственный фактор. Новые знания в области геномики позволили медицинским работникам значительно улучшить методы лечения, особенно потому, что 80% редких заболеваний имеют генетическую причину. Ученые проделали инновационную и упорную работу, чтобы увидеть эти улучшения.
Взгляд в Будущее
Академические учреждения, наряду с крупными фармацевтическими компаниями, играют большую роль в инновационном процессе лечения. Хотя небольшие компании часто пытаются участвовать в этом процессе, они сталкиваются с такими проблемами, как нехватка ресурсов и опыта. Поскольку исследования редких заболеваний часто требуют больших денег и знаний, становится ясно, что небольшие компании могут испытывать трудности.
PharmaMedic Consultancy (PMC) стремится помочь этим компаниям. Они поддерживают их усилия, чтобы помочь им войти в сферу редких заболеваний. Одна из их основных услуг — преодоление разрыва между заинтересованными сторонами, как научными, так и коммерческими, и установление отношений с пациентами, регулирующими органами, медицинскими работниками и лидерами общественного мнения. По сути, они заботятся о медицинских делах, чтобы эти компании могли сосредоточиться на самих исследованиях.
Улучшение научных знаний, развитие технологий и законодательные изменения позволили проводить более редкие исследования и изучать методы лечения. Будем надеяться, что PMC и другие компании приведут к еще большему.
Здесь можно найти исходную статью.
