Завершена Разработка NDA: Мараликсибат для Лечения Синдрома Алажиля

В недавнем пресс-релизе биофармацевтическая компания Mirum Pharmaceuticals, Inc. («Mirum») сообщила, что компания завершила процесс подачи новой заявки на лекарство (NDA). NDA сосредотачивается на мараликсибате, исследовательской терапии холестатического зуда (сильного зуда, вызванного заболеванием или повреждением печени) у пациентов с синдромом Алажиля. В настоящее время не существует одобренных методов лечения синдрома Алажиля. Таким образом, если NDA будет принято, оно удовлетворит огромную неудовлетворенную потребность пациентов.

Мараликсибат

Мараликсибат, разработанный Mirum, представляет собой исследуемый препарат, предназначенный для лечения различных холестатических заболеваний печени. Medscape описывает холестаз как:

уменьшение или остановка оттока желчи.

Таким образом, холестатические заболевания печени — это заболевания, характеризующиеся проблемами с желчными протоками или оттоком желчи. Препарат, принимаемый внутрь, действует как ингибитор АСБТ. В результате желчные кислоты все больше выводятся из организма со стулом, снижая уровень желчных кислот во всем организме. Мараликсибат предназначен для пациентов в возрасте от 1 года.

NDA подтверждается данными клинического испытания ICONIC фазы 2b, а также данными, полученными из дополнительных исследований. В ходе исследования ICONIC исследователи обнаружили, что мараликсибат помогает уменьшить количество желчных кислот, зуд и ксантомы, поражения кожи, содержащие жир и холестерин. Кроме того, мараликсибат стимулировал рост пациентов. Хотя он довольно хорошо переносился, некоторые побочные эффекты включали боль в животе и диарею.

Мараликсибат получил обозначения «Прорыв в Терапии», «Орфанное Лекарство» и «Редкое Детское Заболевание». Хотя в настоящее время мараликсибат нельзя использовать в качестве лекарственного средства, отпускаемого по рецепту, он доступен в рамках Программы Расширенного Доступа. Тем не менее, ожидая одобрения FDA, Mirum надеется, что к концу 2021 года сможет предоставлять мараликсибат пациентам в более широком масштабе.

Синдром Алажиля

Мутации генов NOTCH2 и JAG1 вызывают синдром Алажиля, редкое мультисистемное заболевание. У пациентов с синдромом Алажиля обычно узкие, деформированные или недостаточные желчные протоки, вызывающие накопление желчи в печени. До 75% пациентов нуждаются в трансплантации печени до достижения зрелого возраста. Симптомы обычно появляются в течение первых трех месяцев жизни. К ним относятся:

  • Пороки сердца и врожденные пороки сердца
  • Болезнь печени
  • Бледный жидкий стул
  • Сильный зуд
  • Неспособность к развитию
  • Желтуха (пожелтение кожи и глаз)
  • Холестаз
  • Глубоко посаженные и широко расставленные глаза
  • Ксантомы
  • Темная моча
  • Увеличенная печень и селезенка

Узнайте больше о синдроме Алажиля здесь.

Share this post

Поделиться в facebook
Поделиться в google
Поделиться в twitter
Поделиться в linkedin
Поделиться в pinterest
Поделиться в print
Поделиться в email