Скоро Мы Увидим Прогресс в Исследованиях Острой Печеночной Порфирии

По данным BioSpace, консалтинговая фирма Fact.MR провела исследование рынка острой печеночной порфирии (APH). Целью этого исследования было понять будущее лечения APH и других метаболических заболеваний. К счастью, Fact.MR обнаружил, что это заболевание в 2021 году и в будущем имеет положительный прогноз.

Об Острой Печеночной Порфирии

APH попадает в большую группу порфирии и возникает, когда в организме не хватает фермента, необходимого для производства гема, части гемоглобина. Это приводит к накоплению порфиринов и предшественников порфиринов, что приводит к истощению запасов кислорода. Если говорить более конкретно о APH, это заболевание относится к печени, и его также можно разделить на подкатегории. Для него характерны атаки на органы в большой полости туловища и части нервной системы. Эти приступы вызывают такие симптомы, как мышечная слабость, судороги, беспокойство, раздражительность, спазмы в животе, спутанность сознания, потеря чувствительности и слуховые или зрительные галлюцинации. Что касается триггеров, то стресс, лекарства, алкоголь, гормональные изменения, низкокалорийная диета и инфекции могут спровоцировать приступ. Для лечения этих симптомов врачи сосредотачиваются на обезболивании, устранении приступов и предотвращении любых неврологических симптомов. Гемин (Hemin) часто вводят внутривенно, при необходимости также вводят глюкозу. В тяжелых случаях может потребоваться пересадка печени.

Fact.MR Исследование

Одна из первых вещей, на которой фокусируется исследование, — это заболеваемость APH. Национальный Центр Биотехнологической Информации оценивает заболеваемость в мире от одного из 500 до одного из 50 000 человек. В связи с такой высокой заболеваемостью, Fact.MR утверждает, что в ближайшие годы будет более высокий спрос на лечение и исследования.

Мы уже наблюдаем разработку и одобрение методов лечения APH, и Гивосиран (Givosiran) получил одобрение FDA еще в 2019 году. Ожидается, что эта тенденция сохранится, поскольку производители видят ценность в разработке лекарств от метаболических заболеваний, таких как острая печеночная порфирия. Другие результаты исследования включают:

  • Внутривенное введение гемина будет продолжаться как основной вариант лечения.
  • Быстрое одобрение FDA дает Соединенным Штатам шанс стать рынком сбыта для лечения AHP.
  • Больничные аптеки станут одними из крупнейших дистрибьюторов лечебных средств.
  • Предполагается, что острая перемежающаяся порфирия будет наиболее часто диагностируемым подтипом AHP.
  • Германия и Франция увеличили расходы на здравоохранение, что дало им возможность расширить свой рынок для лечения AHP.
  • В Великобритании следует провести больше исследований по диагностике бессимптомных проявлений болезни.
  • Государственное финансирование исследований будет способствовать развитию изучения AHP
  • Улучшения в диагностике метаболических заболеваний будут стимулировать дальнейшие исследования AHP.
  • Больше разрешений регулирующих органов — хороший знак для будущего лекарств

Исследование также выявило ряд ограничений на рынке AHP, одним из которых была ограниченная осведомленность о AHP. Другой — ограниченный доступ к здравоохранению, который не позволяет поставить правильный диагноз и лечение. Третьим препятствием, которое они выявили, было бессимптомное проявление болезни, что часто приводит к поздней диагностике.

Взгляд в Будущее

Ряд компаний уже вышли на рынок AHP, а именно Alleviare Life Sciences, Recordati Rare Diseases, Alnylam Pharmaceuticals и Lundbeck Inc. Эти компании сосредоточены на улучшении понимания и жизни людей с AHP, от создания методов лечения до платформ, которые улучшают понимание. Кроме того, некоторые из этих компаний участвуют в государственных инициативах по оказанию помощи пациентам.

Share this post

Поделиться в facebook
Поделиться в google
Поделиться в twitter
Поделиться в linkedin
Поделиться в pinterest
Поделиться в print
Поделиться в email