Как недавно сообщалось в Medscape, 48 пациентов с миотонической дистрофией типа 1 (DM1) были идентифицированы с помощью реестра DM-Scope, который является крупнейшим сборником данных для популяции DM. В качестве исследуемого…
Согласно пресс-релизу от конца июля 2021 года, LX1004, средство для лечения пациентов с болезнью Баттена CLN2, было признано FDA как Орфанное Лекарство, так и Редкое Детское Заболевание. Генная терапия, разработанная…
Согласно пресс-релизу, опубликованному в Globe Newswire, биофармацевтическая компания Saniona недавно объявила, что ее исследовательская терапия Tesomet недавно получила статус Орфанного Лекарства от Управления по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов…
По мере того как мы узнаем больше о людях, которые сталкиваются с хроническими симптомами COVID-19, мы все больше и больше слышим о том, как он имитирует другие хронические заболевания. Например,…
Выражение признательности: Эта история спонсируется компанией Takeda и продвигается через программу совместных материалов нашей компании «Patient Worthy». Мы публикуем только тот контент, который воплощает нашу миссию по предоставлению актуальной, проверенной…
33-летняя Эмили Хелм из Брэндона, штат Миссисипи, всегда знала, что многие из членов ее семьи по отцу имели дело со слабостью костей, проблемами с суставами и болями. Это просто считалось…
Несмотря на то, что некоторые виды лечения полезны для пациентов, эти же методы лечения также могут вызывать побочные реакции. По данным Cushing's Disease News, это похоже на Истуриса (Isturisa) (осилодростат).…
Компания Salarius Pharmaceuticals только что объявила о добавлении нового центра клинических испытаний для своего исследования, посвященного секлидемстату (seclidemstat) в качестве средства лечения саркомы Юинга (рецидивирующей или рефрактерной), а также сарком…
Доктор Джерри Вокли из детской больницы UPMC в Питтсбурге уже много лет изучает редкое заболевание VLCAD. Его работа привела к созданию двух методов лечения двух самых опасных симптомов этого заболевания.…
Амилоидоз - редкое заболевание, которое может вызывать недостаточность органов. Это результат аномального накопления амилоидных белков в крови. Затем эти белки откладываются в организме. Они укрепляют ткани, органы, мышцы и нервы.…
Клинические испытания могут иметь решающее значение для определения возможных вариантов лечения различных заболеваний. Согласно данным от Pharma Biz, биофармацевтическая компания Nordic Nanovector («Nordic») недавно поделилась многообещающими данными фазы 1 клинического…
Самый первый симптом НАО, который привел меня к операционному столу. Напрасно. Это было летом, с праздниками и бабушкиным днем рождения - воссоединение большой семьи в саду. Мы, дети, играли с…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
Вы когда-нибудь слышали о синдроме Бахмана-Буппа (BABS)? Если нет, не волнуйтесь, вы не одиноки. Фактически, BABS был впервые обнаружен за последние несколько лет. По данным Medical XPress, одним из пациентов,…
В видео-беседе, записанной для Cancer Network, Кристи Л. Каль и Хавьер Л. Муньос, доктор медицины, магистр медицины, FACP обсудили лечение рецидивирующей / ремиттирующей фолликулярной лимфомы и важность последовательности различных методов…
Как сообщает World Pharmaa Today, Valneva SE - специализированная компания по производству вакцин, занимающаяся созданием и распространением профилактических вакцин, которые лечат инфекционные заболевания с серьезными неудовлетворенными потребностями. Теперь их одноразовая…
Европейская Комиссия недавно одобрила применение Enspryng для лечения нейромиелита зрительного нерва со спектральным расстройством (NMOSD). Теперь у европейских пациентов появился новый вариант лечения. Этот особенно полезен, так как его можно…
Основная причина смерти пациентов с меланомой - широко распространенные метастазы. В настоящее время нет лекарства от рецидива или на поздних стадиях. В недавней статье в Science Daily ингибиторы BRAF признаны…
Многим людям в наше время трудно заснуть. Хотя первые люди просыпались с солнцем и засыпали с луной, мы больше так не поступаем. Теперь мы позволяем экрану телефона быть последним, что…
Этот вопрос пытались определить врачи Кембриджской больницы штата Массачусетс. Согласно недавней статье в New York Times, двадцатидвухлетний мужчина был доставлен в неотложную помощь с тяжелыми гриппоподобными симптомами, но результаты анализов…
В прошлом Crysvita был одобрен для подкожного введения врачом пациентам с Х-сцепленной гипофосфатемией (XLH). Эта инъекция может быть как инвазивной, так и трудоемкой. Однако, согласно Pharma Times, Европейский Союз (ЕС)…
В рамках Фазы 2 клинического испытания, подтверждающего концепцию, биофармацевтическая компания Harbour BioMed («Harbour») стремилась понять влияние батоклимаба (batoclimab) (HBM9161) на пациентов с генерализованной миастенией (gMG). Исследование, которое проводилось в Китае,…
Хотя миастению (MG), аутоиммунное нервно-мышечное заболевание можно лечить, существует меньшая подгруппа пациентов, которые не поддаются лечению. Считается, что те, чье заболевание нелегко вылечить, страдают генерализованной миастенией (gMG). Однако в недавнем…
Исследователи из Бостонского Университета и Бостонского Медицинского Центра недавно обнаружили, что редактирование базы может исправить мутацию гена, которая вызывает дефицит антитрипсина альфа-1 (A1AD). Это заболевание влияет как на легкие, так…
Согласно пресс-релизу от конца июня 2021 года, биофармацевтическая компания Pharming Group NV («Pharming») завершила регистрацию для фазы 2/3 клинического исследования по оценке лениолисиба (leniolisib) у пациентов с синдромом активированной фосфоинозитид-3-киназы…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
