{"id":739047,"date":"2021-01-27T10:28:18","date_gmt":"2021-01-27T15:28:18","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=739047&#038;preview=true&#038;preview_id=739047"},"modified":"2021-01-27T10:28:18","modified_gmt":"2021-01-27T15:28:18","slug":"gsd1a-%d0%b1%d0%be%d0%bb%d0%b5%d0%b7%d0%bd%d1%8c-%d0%b2%d0%b8%d0%bb%d1%8c%d1%81%d0%be%d0%bd%d0%b0-%d0%be%d1%82%d1%81-%d0%b4%d0%b5%d1%84%d0%b8%d1%86%d0%b8%d1%82-%d0%b4%d0%b0%d0%bd%d0%bd%d1%8b%d0%b5","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/ru\/2021\/01\/27\/gsd1a-%d0%b1%d0%be%d0%bb%d0%b5%d0%b7%d0%bd%d1%8c-%d0%b2%d0%b8%d0%bb%d1%8c%d1%81%d0%be%d0%bd%d0%b0-%d0%be%d1%82%d1%81-%d0%b4%d0%b5%d1%84%d0%b8%d1%86%d0%b8%d1%82-%d0%b4%d0%b0%d0%bd%d0%bd%d1%8b%d0%b5\/","title":{"rendered":"\u0414\u043e\u0441\u0442\u0443\u043f\u043d\u044b \u041d\u043e\u0432\u044b\u0435 \u0414\u0430\u043d\u043d\u044b\u0435 \u0434\u043b\u044f \u0418\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u0439 GSD1a, \u043f\u0440\u0438 OTC \u0414\u0435\u0444\u0438\u0446\u0438\u0442\u0435 \u0438 \u0411\u043e\u043b\u0435\u0437\u043d\u0438 \u0412\u0438\u043b\u044c\u0441\u043e\u043d\u0430"},"content":{"rendered":"<p>\u0412 \u043d\u0435\u0434\u0430\u0432\u043d\u0435\u043c \u043f\u0440\u0435\u0441\u0441-\u0440\u0435\u043b\u0438\u0437\u0435 \u0431\u0438\u043e\u0444\u0430\u0440\u043c\u0430\u0446\u0435\u0432\u0442\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u0430\u044f \u043a\u043e\u043c\u043f\u0430\u043d\u0438\u044f Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (\u00abUltragenyx\u00bb) <a href=\"https:\/\/www.firstwordpharma.com\/node\/1789776\">\u043f\u043e\u0434\u0435\u043b\u0438\u043b\u0430\u0441\u044c<\/a> \u043f\u043e\u043b\u043e\u0436\u0438\u0442\u0435\u043b\u044c\u043d\u044b\u043c\u0438 \u0434\u0430\u043d\u043d\u044b\u043c\u0438 \u043f\u043e \u0431\u0435\u0437\u043e\u043f\u0430\u0441\u043d\u043e\u0441\u0442\u0438 \u0438 \u044d\u0444\u0444\u0435\u043a\u0442\u0438\u0432\u043d\u043e\u0441\u0442\u0438 \u043a\u043b\u0438\u043d\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u0438\u0445 \u0438\u0441\u043f\u044b\u0442\u0430\u043d\u0438\u0439 \u0444\u0430\u0437\u044b 1\/2 \u0433\u0435\u043d\u043d\u044b\u0445 \u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0435\u0432\u0442\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u0438\u0445 \u0440\u0430\u0441\u0442\u0432\u043e\u0440\u043e\u0432 \u0434\u043b\u044f \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u044f \u0434\u0435\u0444\u0438\u0446\u0438\u0442\u0430 \u043e\u0440\u043d\u0438\u0442\u0438\u043d\u0442\u0440\u0430\u043d\u0441\u043a\u0430\u0440\u0431\u0430\u043c\u0438\u043b\u0430\u0437\u044b (OTC) \u0438 \u0431\u043e\u043b\u0435\u0437\u043d\u0438 \u043d\u0430\u043a\u043e\u043f\u043b\u0435\u043d\u0438\u044f \u0433\u043b\u0438\u043a\u043e\u0433\u0435\u043d\u0430 \u0442\u0438\u043f\u0430 1a (GSD1a). . \u0412 \u043f\u0435\u0440\u0432\u043e\u043c \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u0438 \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u0442\u0435\u043b\u0438 \u043e\u0446\u0435\u043d\u0438\u043b\u0438 DTX301 \u043d\u0430 \u043f\u0430\u0446\u0438\u0435\u043d\u0442\u0430\u0445; \u0432\u043e \u0432\u0442\u043e\u0440\u043e\u043c \u0441\u043b\u0443\u0447\u0430\u0435 \u043e\u0446\u0435\u043d\u0438\u0432\u0430\u043b\u0430\u0441\u044c \u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0438\u044f DTX401. \u041f\u043e\u043c\u0438\u043c\u043e \u044d\u0442\u0438\u0445 \u0434\u0430\u043d\u043d\u044b\u0445, \u043a\u043e\u043c\u043f\u0430\u043d\u0438\u044f Ultragenyx \u0442\u0430\u043a\u0436\u0435 \u043d\u0430\u0434\u0435\u0435\u0442\u0441\u044f \u0432\u0441\u043a\u043e\u0440\u0435 \u043d\u0430\u0447\u0430\u0442\u044c \u043a\u043b\u0438\u043d\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u0438\u0435 \u0438\u0441\u043f\u044b\u0442\u0430\u043d\u0438\u044f \u0444\u0430\u0437\u044b 1\/2\/3 \u0434\u043b\u044f \u043e\u0446\u0435\u043d\u043a\u0438 UX701 \u0443 \u043f\u0430\u0446\u0438\u0435\u043d\u0442\u043e\u0432 \u0441 \u0431\u043e\u043b\u0435\u0437\u043d\u044c\u044e \u0412\u0438\u043b\u044c\u0441\u043e\u043d\u0430.<\/p>\n<h2>\u041f\u0440\u043e\u0433\u0440\u0430\u043c\u043c\u044b \u0413\u0435\u043d\u043d\u043e\u0439 \u0422\u0435\u0440\u0430\u043f\u0438\u0438<\/h2>\n<h3>DTX301 \u0434\u043b\u044f \u041e\u0422\u0421 \u0414\u0435\u0444\u0438\u0446\u0438\u0442\u0430<\/h3>\n<p>DTX301, \u0440\u0430\u0437\u0440\u0430\u0431\u043e\u0442\u0430\u043d\u043d\u044b\u0439 \u043a\u043e\u043c\u043f\u0430\u043d\u0438\u0435\u0439 Ultragenyx, \u043f\u0440\u0435\u0434\u0441\u0442\u0430\u0432\u043b\u044f\u0435\u0442 \u0441\u043e\u0431\u043e\u0439 \u044d\u043a\u0441\u043f\u0435\u0440\u0438\u043c\u0435\u043d\u0442\u0430\u043b\u044c\u043d\u0443\u044e \u0433\u0435\u043d\u043d\u0443\u044e \u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0438\u044e \u0441 \u0438\u0441\u043f\u043e\u043b\u044c\u0437\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u0435\u043c \u0430\u0434\u0435\u043d\u043e\u0430\u0441\u0441\u043e\u0446\u0438\u0438\u0440\u043e\u0432\u0430\u043d\u043d\u044b\u0445 \u0432\u0438\u0440\u0443\u0441\u043d\u044b\u0445 (AAV) \u0432\u0435\u043a\u0442\u043e\u0440\u043e\u0432. \u0412 \u0434\u0430\u043d\u043d\u043e\u043c \u0441\u043b\u0443\u0447\u0430\u0435 \u044d\u0442\u043e \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u0435 AAV8. DTX301 \u0432\u043d\u0443\u0442\u0440\u0438\u0432\u0435\u043d\u043d\u043e \u0434\u043e\u0441\u0442\u0430\u0432\u043b\u044f\u0435\u0442 \u043f\u0430\u0446\u0438\u0435\u043d\u0442\u0430\u043c \u0441\u0442\u0430\u0431\u0438\u043b\u044c\u043d\u0443\u044e \u0438 \u0444\u0443\u043d\u043a\u0446\u0438\u043e\u043d\u0430\u043b\u044c\u043d\u0443\u044e \u043a\u043e\u043f\u0438\u044e \u0433\u0435\u043d\u0430 <em>OTC<\/em>, \u043f\u043e\u043c\u043e\u0433\u0430\u044f \u043c\u0435\u0442\u0430\u0431\u043e\u043b\u0438\u0437\u0438\u0440\u043e\u0432\u0430\u0442\u044c \u0430\u043c\u043c\u0438\u0430\u043a \u0447\u0435\u0440\u0435\u0437 \u043e\u0440\u043e\u0442\u043e\u0432\u0443\u044e \u043a\u0438\u0441\u043b\u043e\u0442\u0443 \u0432 \u043c\u043e\u0447\u0435. \u0418 FDA, \u0438 EMA \u043f\u0440\u0438\u0441\u0432\u043e\u0438\u043b\u0438 DTX301 \u0441\u0442\u0430\u0442\u0443\u0441 \u041e\u0440\u0444\u0430\u043d\u043d\u043e\u0433\u043e \u041f\u0440\u0435\u043f\u0430\u0440\u0430\u0442\u0430.<\/p>\n<p>\u0412 \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u0435 \u0444\u0430\u0437\u044b 1\/2 \u0431\u044b\u043b\u043e \u0432\u043a\u043b\u044e\u0447\u0435\u043d\u043e 9 \u043f\u0430\u0446\u0438\u0435\u043d\u0442\u043e\u0432. \u0418\u0437 \u043d\u0438\u0445 \u043f\u0440\u0438\u043c\u0435\u0440\u043d\u043e 66% \u043f\u043e\u043b\u043e\u0436\u0438\u0442\u0435\u043b\u044c\u043d\u043e \u043e\u0442\u0432\u0435\u0442\u0438\u043b\u0438 \u043d\u0430 DTX301, \u043f\u0440\u0438 \u044d\u0442\u043e\u043c \u043d\u0435 \u043c\u0435\u043d\u0435\u0435 \u043f\u043e\u043b\u043e\u0432\u0438\u043d\u044b \u0438\u0437 \u043d\u0438\u0445 \u0434\u0430\u043b\u0438 \u0443\u0441\u0442\u043e\u0439\u0447\u0438\u0432\u044b\u0439 \u043e\u0442\u0432\u0435\u0442 \u043a\u0430\u043a \u043c\u0438\u043d\u0438\u043c\u0443\u043c \u0447\u0435\u0440\u0435\u0437 2-3 \u0433\u043e\u0434\u0430. DTX301 \u0431\u0435\u0437\u043e\u043f\u0430\u0441\u0435\u043d \u0438 \u0445\u043e\u0440\u043e\u0448\u043e \u043f\u0435\u0440\u0435\u043d\u043e\u0441\u0438\u0442\u0441\u044f. \u0412\u043e \u0432\u0440\u0435\u043c\u044f \u0438\u0441\u043f\u044b\u0442\u0430\u043d\u0438\u044f \u043d\u0438 \u0443 \u043e\u0434\u043d\u043e\u0433\u043e \u043f\u0430\u0446\u0438\u0435\u043d\u0442\u0430 \u043d\u0435 \u0431\u044b\u043b\u043e \u0441\u0435\u0440\u044c\u0435\u0437\u043d\u044b\u0445 \u043f\u043e\u0431\u043e\u0447\u043d\u044b\u0445 \u044d\u0444\u0444\u0435\u043a\u0442\u043e\u0432, \u0438 \u043d\u0438\u043a\u0442\u043e \u043d\u0435 \u0431\u044b\u043b \u0433\u043e\u0441\u043f\u0438\u0442\u0430\u043b\u0438\u0437\u0438\u0440\u043e\u0432\u0430\u043d \u0438\u0437-\u0437\u0430 \u0434\u0435\u0444\u0438\u0446\u0438\u0442\u0430 DTX301 \u0438\u043b\u0438 \u041e\u0422\u0421.<\/p>\n<p>\u0412 \u0433\u0440\u0443\u043f\u043f\u0435, \u043a\u043e\u0442\u043e\u0440\u0430\u044f \u0442\u0430\u043a\u0436\u0435 \u043f\u043e\u043b\u0443\u0447\u0430\u043b\u0430 \u043f\u0440\u043e\u0444\u0438\u043b\u0430\u043a\u0442\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u0438\u0435 \u0441\u0442\u0435\u0440\u043e\u0438\u0434\u044b, \u0434\u0432\u0430 \u043f\u0430\u0446\u0438\u0435\u043d\u0442\u0430 \u043f\u043e\u043b\u0443\u0447\u0430\u043b\u0438 \u0434\u043e\u0437\u0443. \u0423 \u043e\u0431\u043e\u0438\u0445 \u043d\u0435 \u0431\u044b\u043b\u043e \u043f\u0440\u043e\u0431\u043b\u0435\u043c \u0441 \u0431\u0435\u0437\u043e\u043f\u0430\u0441\u043d\u043e\u0441\u0442\u044c\u044e, \u0438 \u0443 \u043d\u0438\u0445 \u0431\u044b\u043b \u043d\u0430\u0434\u0435\u0436\u043d\u044b\u0439 \u043c\u0435\u0442\u0430\u0431\u043e\u043b\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u0438\u0439 \u043a\u043e\u043d\u0442\u0440\u043e\u043b\u044c. \u0422\u0440\u0435\u0442\u0438\u0439 \u043f\u0430\u0446\u0438\u0435\u043d\u0442 \u0438\u0437-\u0437\u0430 COVID-19 \u043d\u0435 \u043f\u043e\u043b\u0443\u0447\u0438\u043b \u0434\u043e\u0437\u0443. \u041e\u0434\u043d\u0430\u043a\u043e \u043a\u043e\u043c\u043f\u0430\u043d\u0438\u044f Ultragenyx \u043d\u0430\u0434\u0435\u0435\u0442\u0441\u044f \u0434\u043e\u0437\u0438\u0440\u043e\u0432\u0430\u0442\u044c \u044d\u0442\u043e\u0433\u043e \u043f\u0430\u0446\u0438\u0435\u043d\u0442\u0430 \u043a \u043a\u043e\u043d\u0446\u0443 \u044f\u043d\u0432\u0430\u0440\u044f 2021 \u0433\u043e\u0434\u0430.<\/p>\n<p>\u0414\u0432\u0438\u0433\u0430\u044f\u0441\u044c \u0432\u043f\u0435\u0440\u0435\u0434, \u043a\u043e\u043c\u043f\u0430\u043d\u0438\u044f Ultragenyx \u043d\u0430\u0434\u0435\u0435\u0442\u0441\u044f \u043f\u0440\u043e\u0432\u0435\u0441\u0442\u0438 \u043a\u043b\u0438\u043d\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u0438\u0435 \u0438\u0441\u043f\u044b\u0442\u0430\u043d\u0438\u044f \u0444\u0430\u0437\u044b 3 \u0432 \u043a\u0430\u043a\u043e\u0439-\u0442\u043e \u043c\u043e\u043c\u0435\u043d\u0442 \u0432 2021 \u0433\u043e\u0434\u0443. \u0412 \u043d\u0435\u0433\u043e \u0432\u043e\u0439\u0434\u0443\u0442 50 \u043f\u0430\u0446\u0438\u0435\u043d\u0442\u043e\u0432. \u041f\u043b\u0430\u043d\u0438\u0440\u0443\u0435\u043c\u0430\u044f \u0434\u043e\u0437\u0430 \u0441\u043e\u0441\u0442\u0430\u0432\u043b\u044f\u0435\u0442 1,7 \u0445 10 ^ 13 \u0413\u041a\/\u043a\u0433. \u041f\u0435\u0440\u0432\u0438\u0447\u043d\u0430\u044f \u043a\u043e\u043d\u0435\u0447\u043d\u0430\u044f \u0442\u043e\u0447\u043a\u0430 &#8212; \u043d\u0430\u0441\u043a\u043e\u043b\u044c\u043a\u043e \u0443\u0440\u043e\u0432\u0435\u043d\u044c \u0430\u043c\u043c\u0438\u0430\u043a\u0430 \u0438\u0437\u043c\u0435\u043d\u044f\u0435\u0442\u0441\u044f \u0437\u0430 24-\u0447\u0430\u0441\u043e\u0432\u043e\u0439 \u043f\u0435\u0440\u0438\u043e\u0434.<\/p>\n<h3>DTX401 \u0434\u043b\u044f GSD1a<\/h3>\n<p>\u0414\u043b\u044f GSD1a \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u0442\u0435\u043b\u0438 \u043f\u0440\u043e\u0434\u0432\u0438\u0433\u0430\u044e\u0442 \u043f\u0440\u043e\u0433\u0440\u0430\u043c\u043c\u0443 \u0433\u0435\u043d\u043d\u043e\u0439 \u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0438\u0438 DTX401. \u0412\u0441\u0435\u0433\u043e \u0432 \u043a\u043b\u0438\u043d\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u043e\u0435 \u0438\u0441\u043f\u044b\u0442\u0430\u043d\u0438\u0435 \u0444\u0430\u0437\u044b 1\/2 \u0431\u044b\u043b\u043e \u0432\u043a\u043b\u044e\u0447\u0435\u043d\u043e 9 \u043f\u0430\u0446\u0438\u0435\u043d\u0442\u043e\u0432. DTX401 &#8212; \u044d\u0442\u043e \u044d\u043a\u0441\u043f\u0435\u0440\u0438\u043c\u0435\u043d\u0442\u0430\u043b\u044c\u043d\u0430\u044f \u0433\u0435\u043d\u043d\u0430\u044f \u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0438\u044f AAV8. \u0422\u0435\u0440\u0430\u043f\u0438\u044f \u043f\u0440\u043e\u0432\u043e\u0434\u0438\u0442\u0441\u044f \u0432\u043d\u0443\u0442\u0440\u0438\u0432\u0435\u043d\u043d\u043e. \u041e\u043d\u0430 \u0440\u0430\u0431\u043e\u0442\u0430\u0435\u0442 \u043f\u0443\u0442\u0435\u043c \u0434\u043e\u0441\u0442\u0430\u0432\u043a\u0438 \u0444\u0443\u043d\u043a\u0446\u0438\u043e\u043d\u0430\u043b\u044c\u043d\u043e\u0439 G6Pase-\u03b1 \u0438 \u0441\u043d\u0438\u0436\u0435\u043d\u0438\u044f \u0443\u0440\u043e\u0432\u043d\u044f \u0433\u043b\u0438\u043a\u043e\u0433\u0435\u043d\u0430 \u0432 \u043f\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438. \u0418 \u0432 \u0410\u043c\u0435\u0440\u0438\u043a\u0435, \u0438 \u0432 \u0415\u0432\u0440\u043e\u043f\u0435 DTX401 \u043f\u043e\u043b\u0443\u0447\u0438\u043b \u043e\u0431\u043e\u0437\u043d\u0430\u0447\u0435\u043d\u0438\u0435 \u041e\u0440\u0444\u0430\u043d\u043d\u043e\u0433\u043e \u041b\u0435\u043a\u0430\u0440\u0441\u0442\u0432\u0430. \u041e\u0434\u043d\u0430\u043a\u043e \u0432 \u0410\u043c\u0435\u0440\u0438\u043a\u0435 \u044d\u0442\u0430 \u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0438\u044f \u0442\u0430\u043a\u0436\u0435 \u043f\u043e\u043b\u0443\u0447\u0438\u043b\u0430 \u043e\u0431\u043e\u0437\u043d\u0430\u0447\u0435\u043d\u0438\u044f \u0423\u0441\u043a\u043e\u0440\u0435\u043d\u043d\u043e\u0439 \u0422\u0435\u0440\u0430\u043f\u0438\u0438 \u0438 \u041f\u0435\u0440\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u044f \u0422\u0435\u0440\u0430\u043f\u0438\u044f \u0420\u0435\u0433\u0435\u043d\u0435\u0440\u0430\u0442\u0438\u0432\u043d\u043e\u0439 \u041c\u0435\u0434\u0438\u0446\u0438\u043d\u044b.<\/p>\n<p>\u0412\u043e \u0432\u0440\u0435\u043c\u044f \u0438\u0441\u043f\u044b\u0442\u0430\u043d\u0438\u044f \u043f\u0430\u0446\u0438\u0435\u043d\u0442\u044b \u043c\u043e\u0433\u043b\u0438 \u0443\u043c\u0435\u043d\u044c\u0448\u0438\u0442\u044c \u0438\u043b\u0438 \u043f\u0440\u0435\u043a\u0440\u0430\u0442\u0438\u0442\u044c \u043f\u0435\u0440\u043e\u0440\u0430\u043b\u044c\u043d\u0443\u044e \u0437\u0430\u043c\u0435\u043d\u0443 \u0433\u043b\u044e\u043a\u043e\u0437\u044b \u043a\u0443\u043a\u0443\u0440\u0443\u0437\u043d\u044b\u043c \u043a\u0440\u0430\u0445\u043c\u0430\u043b\u043e\u043c \u0432\u043e \u0432\u0440\u0435\u043c\u044f \u043f\u0440\u0438\u0435\u043c\u0430 DTX401. \u0417\u0430 \u0433\u043e\u0434\u0438\u0447\u043d\u044b\u0439 \u043f\u0435\u0440\u0438\u043e\u0434 \u0441\u0440\u0435\u0434\u043d\u0435\u0435 \u0441\u043e\u043a\u0440\u0430\u0449\u0435\u043d\u0438\u0435 \u043a\u0443\u043a\u0443\u0440\u0443\u0437\u043d\u043e\u0433\u043e \u043a\u0440\u0430\u0445\u043c\u0430\u043b\u0430 \u0432\u043e \u0432\u0441\u0435\u0445 \u0442\u0440\u0435\u0445 \u043a\u043e\u0433\u043e\u0440\u0442\u0430\u0445 \u0441\u043e\u0441\u0442\u0430\u0432\u0438\u043b\u043e 77%. \u0412 \u0442\u043e \u0436\u0435 \u0432\u0440\u0435\u043c\u044f \u043f\u0430\u0446\u0438\u0435\u043d\u0442\u044b \u043c\u043e\u0433\u043b\u0438 \u043b\u0443\u0447\u0448\u0435 \u043c\u043e\u043d\u0438\u0442\u043e\u0440\u0438\u0442\u044c \u0438 \u043a\u043e\u043d\u0442\u0440\u043e\u043b\u0438\u0440\u043e\u0432\u0430\u0442\u044c \u0441\u0432\u043e\u0439 \u0443\u0440\u043e\u0432\u0435\u043d\u044c \u0433\u043b\u044e\u043a\u043e\u0437\u044b \u0438 \u0438\u0441\u043f\u044b\u0442\u044b\u0432\u0430\u043b\u0438 \u0431\u043e\u043b\u0435\u0435 \u0432\u044b\u0441\u043e\u043a\u0443\u044e \u044d\u043d\u0435\u0440\u0433\u0438\u044e. \u0414\u043b\u044f \u043f\u0430\u0446\u0438\u0435\u043d\u0442\u043e\u0432, \u043a\u043e\u0442\u043e\u0440\u044b\u0435 \u043f\u0440\u043e\u0434\u043e\u043b\u0436\u0430\u043b\u0438 \u043d\u0430\u0431\u043b\u044e\u0434\u0435\u043d\u0438\u0435 \u0432 \u0442\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u0435 2+ \u043b\u0435\u0442, \u0441\u0440\u0435\u0434\u043d\u0435\u0435 \u0441\u043d\u0438\u0436\u0435\u043d\u0438\u0435 \u0443\u0440\u043e\u0432\u043d\u044f \u043a\u0443\u043a\u0443\u0440\u0443\u0437\u043d\u043e\u0433\u043e \u043a\u0440\u0430\u0445\u043c\u0430\u043b\u0430 \u0441\u043e\u0441\u0442\u0430\u0432\u043b\u044f\u0435\u0442 91%. \u0412\u043e \u0432\u0440\u0435\u043c\u044f \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u044f \u0443 \u043f\u0430\u0446\u0438\u0435\u043d\u0442\u043e\u0432 \u043d\u0430\u0431\u043b\u044e\u0434\u0430\u043b\u0441\u044f \u043b\u0443\u0447\u0448\u0438\u0439 \u0433\u043b\u0438\u043a\u0435\u043c\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u0438\u0439 \u043a\u043e\u043d\u0442\u0440\u043e\u043b\u044c, \u0430 \u0442\u0430\u043a\u0436\u0435 \u043d\u0430\u0431\u043b\u044e\u0434\u0430\u043b\u043e\u0441\u044c \u0443\u043b\u0443\u0447\u0448\u0435\u043d\u0438\u0435 \u043f\u043e\u0442\u0435\u0440\u0438 \u0432\u0435\u0441\u0430. \u0414\u0430\u043d\u043d\u044b\u0435 \u0441\u0430\u043c\u043e\u043e\u0446\u0435\u043d\u043a\u0438 \u0441\u0432\u0438\u0434\u0435\u0442\u0435\u043b\u044c\u0441\u0442\u0432\u0443\u044e\u0442 \u043e \u0442\u043e\u043c, \u0447\u0442\u043e \u0443 \u043f\u0430\u0446\u0438\u0435\u043d\u0442\u043e\u0432 \u0442\u0430\u043a\u0436\u0435 \u0443\u043b\u0443\u0447\u0448\u0438\u043b\u043e\u0441\u044c \u043a\u0430\u0447\u0435\u0441\u0442\u0432\u043e \u0436\u0438\u0437\u043d\u0438 (\u041a\u0416) \u0438 \u0441\u043d\u0438\u0437\u0438\u043b\u0441\u044f \u0443\u0440\u043e\u0432\u0435\u043d\u044c \u0441\u0442\u0440\u0435\u0441\u0441\u0430.<\/p>\n<p>\u041a\u0440\u043e\u043c\u0435 \u0442\u043e\u0433\u043e, DTX401 \u0431\u044b\u043b \u043e\u0442\u043d\u043e\u0441\u0438\u0442\u0435\u043b\u044c\u043d\u043e \u0431\u0435\u0437\u043e\u043f\u0430\u0441\u043d\u044b\u043c \u0438 \u0445\u043e\u0440\u043e\u0448\u043e \u043f\u0435\u0440\u0435\u043d\u043e\u0441\u0438\u043c\u044b\u043c. \u042d\u0442\u0430 \u0431\u0435\u0437\u043e\u043f\u0430\u0441\u043d\u043e\u0441\u0442\u044c \u0441\u043e\u0445\u0440\u0430\u043d\u044f\u043b\u0430\u0441\u044c \u0434\u0430\u0436\u0435 \u0442\u043e\u0433\u0434\u0430, \u043a\u043e\u0433\u0434\u0430 \u043f\u0430\u0446\u0438\u0435\u043d\u0442\u044b \u0442\u0430\u043a\u0436\u0435 \u0438\u0441\u043f\u043e\u043b\u044c\u0437\u043e\u0432\u0430\u043b\u0438 \u0434\u0440\u0443\u0433\u0438\u0435 \u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0435\u0432\u0442\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u0438\u0435 \u043c\u0435\u0442\u043e\u0434\u044b, \u0442\u0430\u043a\u0438\u0435 \u043a\u0430\u043a \u043f\u0440\u043e\u0444\u0438\u043b\u0430\u043a\u0442\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u0438\u0435 \u0441\u0442\u0435\u0440\u043e\u0438\u0434\u044b. \u041f\u043e\u0441\u043b\u0435 \u0432\u0441\u0442\u0440\u0435\u0447 \u0441 FDA \u0438 EMA \u043a\u043e\u043c\u043f\u0430\u043d\u0438\u044f Ultragenyx \u0442\u0430\u043a\u0436\u0435 \u043d\u0430\u0434\u0435\u0435\u0442\u0441\u044f \u043f\u0440\u043e\u0432\u0435\u0441\u0442\u0438 3-\u044e \u0444\u0430\u0437\u0443 \u043a\u043b\u0438\u043d\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u0438\u0445 \u0438\u0441\u043f\u044b\u0442\u0430\u043d\u0438\u0439 DTX401 \u0432 \u0442\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u0435 2021 \u0433\u043e\u0434\u0430. \u0412 \u043d\u0435\u0433\u043e \u0432\u043e\u0439\u0434\u0443\u0442 50 \u043f\u0430\u0446\u0438\u0435\u043d\u0442\u043e\u0432. \u041f\u043b\u0430\u043d\u0438\u0440\u0443\u0435\u043c\u0430\u044f \u0434\u043e\u0437\u0430 &#8212; 1,0 \u0445 10 ^ 13 \u0413\u041a\/\u043a\u0433.<\/p>\n<h3>UTX701 \u0434\u043b\u044f \u0411\u043e\u043b\u0435\u0437\u043d\u0438 \u0412\u0438\u043b\u044c\u0441\u043e\u043d\u0430<\/h3>\n<p>UTX701 \u0431\u044b\u043b \u0440\u0430\u0437\u0440\u0430\u0431\u043e\u0442\u0430\u043d \u0441 \u0438\u0441\u043f\u043e\u043b\u044c\u0437\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u0435\u043c \u0441\u043e\u0431\u0441\u0442\u0432\u0435\u043d\u043d\u043e\u0439 \u043f\u043b\u0430\u0442\u0444\u043e\u0440\u043c\u044b \u043a\u043e\u043c\u043f\u0430\u043d\u0438\u0438 Ultragenyx \u0434\u043b\u044f \u043f\u0440\u043e\u0434\u0443\u0446\u0438\u0440\u0443\u044e\u0449\u0438\u0445 \u043a\u043b\u0435\u0442\u043e\u0447\u043d\u044b\u0445 \u043b\u0438\u043d\u0438\u0439 HeLa (PCL). \u042d\u0442\u043e \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u0443\u0435\u043c\u043e\u0435 \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u0435 AAV9 \u0431\u044b\u043b\u043e \u043f\u0440\u0438\u0437\u043d\u0430\u043d\u043e \u041e\u0440\u0444\u0430\u043d\u043d\u044b\u043c \u041b\u0435\u043a\u0430\u0440\u0441\u0442\u0432\u043e\u043c \u0432 \u0421\u0428\u0410 \u0438 \u0415\u0432\u0440\u043e\u043f\u0435. UTX701 \u0432\u043d\u0443\u0442\u0440\u0438\u0432\u0435\u043d\u043d\u043e \u0432\u0432\u043e\u0434\u0438\u0442 \u0444\u0443\u043d\u043a\u0446\u0438\u043e\u043d\u0430\u043b\u044c\u043d\u044b\u0439 \u043f\u0435\u0440\u0435\u043d\u043e\u0441\u0447\u0438\u043a \u043c\u0435\u0434\u0438 ATP7B, \u043f\u043e\u043c\u043e\u0433\u0430\u044f \u0443\u0434\u0430\u043b\u0438\u0442\u044c \u043c\u0435\u0434\u044c \u0438\u0437 \u043e\u0440\u0433\u0430\u043d\u0438\u0437\u043c\u0430. \u0425\u043e\u0442\u044f \u0432 \u043d\u0430\u0441\u0442\u043e\u044f\u0449\u0435\u0435 \u0432\u0440\u0435\u043c\u044f \u043d\u0435\u0442 \u043a\u043b\u0438\u043d\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u0438\u0445 \u0438\u0441\u043f\u044b\u0442\u0430\u043d\u0438\u0439, \u043f\u043e\u0441\u0432\u044f\u0449\u0435\u043d\u043d\u044b\u0445 UTX701, \u0437\u0430\u044f\u0432\u043a\u0430 \u043d\u0430 \u041d\u043e\u0432\u044b\u0439 \u0418\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u0443\u0435\u043c\u044b\u0439 \u041f\u0440\u0435\u043f\u0430\u0440\u0430\u0442 (IND) \u0431\u044b\u043b\u0430 \u043f\u043e\u0434\u0430\u043d\u0430 \u0432 FDA \u0432 \u0434\u0435\u043a\u0430\u0431\u0440\u0435 2020 \u0433\u043e\u0434\u0430. \u0415\u0441\u043b\u0438 \u0432\u0441\u0435 \u043f\u043e\u0439\u0434\u0435\u0442 \u0445\u043e\u0440\u043e\u0448\u043e, \u043a\u043e\u043c\u043f\u0430\u043d\u0438\u044f Ultragenyx \u0441\u043c\u043e\u0436\u0435\u0442 \u043d\u0430\u0447\u0430\u0442\u044c \u043a\u043b\u0438\u043d\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u0438\u0435 \u0438\u0441\u043f\u044b\u0442\u0430\u043d\u0438\u044f, \u043e\u0446\u0435\u043d\u0438\u0432\u0430\u044e\u0449\u0438\u0435 \u044d\u0442\u0443 \u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0438\u044e \u0434\u043b\u044f \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u044f \u0431\u043e\u043b\u0435\u0437\u043d\u0438 \u0412\u0438\u043b\u044c\u0441\u043e\u043d\u0430, \u043f\u043e\u0437\u0434\u043d\u0435\u0435 \u0432 2021 \u0433\u043e\u0434\u0443. .<\/p>\n<h2>\u0411\u043e\u043b\u0435\u0437\u043d\u044c \u0412\u0438\u043b\u044c\u0441\u043e\u043d\u0430<\/h2>\n<p>\u0411\u043e\u043b\u0435\u0437\u043d\u044c \u0412\u0438\u043b\u044c\u0441\u043e\u043d\u0430, \u0432\u044b\u0437\u0432\u0430\u043d\u043d\u0430\u044f \u043c\u0443\u0442\u0430\u0446\u0438\u044f\u043c\u0438 \u0433\u0435\u043d\u0430 <em>ATP7B<\/em>, \u044f\u0432\u043b\u044f\u0435\u0442\u0441\u044f \u0440\u0435\u0434\u043a\u0438\u043c \u0433\u0435\u043d\u0435\u0442\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u0438\u043c \u0437\u0430\u0431\u043e\u043b\u0435\u0432\u0430\u043d\u0438\u0435\u043c, \u043f\u0440\u0438 \u043a\u043e\u0442\u043e\u0440\u043e\u043c \u043e\u0440\u0433\u0430\u043d\u0438\u0437\u043c \u043d\u0435 \u043c\u043e\u0436\u0435\u0442 \u043c\u0435\u0442\u0430\u0431\u043e\u043b\u0438\u0437\u0438\u0440\u043e\u0432\u0430\u0442\u044c \u0438\u043b\u0438 \u0432\u044b\u0432\u043e\u0434\u0438\u0442\u044c \u043c\u0435\u0434\u044c. \u0425\u043e\u0442\u044f \u043d\u0435\u043a\u043e\u0442\u043e\u0440\u043e\u0435 \u043a\u043e\u043b\u0438\u0447\u0435\u0441\u0442\u0432\u043e \u043c\u0435\u0434\u0438 \u0438\u0433\u0440\u0430\u0435\u0442 \u0432\u0430\u0436\u043d\u0443\u044e \u0440\u043e\u043b\u044c \u0432 \u043d\u0430\u0448\u0435\u043c \u0437\u0434\u043e\u0440\u043e\u0432\u044c\u0435, \u0447\u0440\u0435\u0437\u043c\u0435\u0440\u043d\u043e\u0435 \u043d\u0430\u043a\u043e\u043f\u043b\u0435\u043d\u0438\u0435 \u043c\u0435\u0434\u0438 \u0432 \u043c\u043e\u0437\u0433\u0435, \u043f\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438 \u0438 \u043e\u0440\u0433\u0430\u043d\u0430\u0445 \u043c\u043e\u0436\u0435\u0442 \u043f\u0440\u0438\u0432\u0435\u0441\u0442\u0438 \u043a \u0440\u0430\u0437\u043b\u0438\u0447\u043d\u044b\u043c \u043f\u0440\u043e\u0431\u043b\u0435\u043c\u0430\u043c \u0441\u043e \u0437\u0434\u043e\u0440\u043e\u0432\u044c\u0435\u043c. \u041f\u043e \u043e\u0446\u0435\u043d\u043a\u0430\u043c, \u043e\u0442 30 000 \u0434\u043e 50 000 \u0447\u0435\u043b\u043e\u0432\u0435\u043a \u0432\u043e \u0432\u0441\u0435\u043c \u043c\u0438\u0440\u0435 \u0441\u0442\u0440\u0430\u0434\u0430\u044e\u0442 \u0431\u043e\u043b\u0435\u0437\u043d\u044c\u044e \u0412\u0438\u043b\u044c\u0441\u043e\u043d\u0430. \u0411\u0435\u0437 \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u044f \u0431\u043e\u043b\u0435\u0437\u043d\u044c \u0412\u0438\u043b\u044c\u0441\u043e\u043d\u0430 \u0441\u043c\u0435\u0440\u0442\u0435\u043b\u044c\u043d\u0430. \u041e\u0431\u044b\u0447\u043d\u043e \u0441\u0438\u043c\u043f\u0442\u043e\u043c\u044b \u043f\u043e\u044f\u0432\u043b\u044f\u044e\u0442\u0441\u044f \u0432 \u0432\u043e\u0437\u0440\u0430\u0441\u0442\u0435 \u043e\u0442 6 \u0434\u043e 45 \u043b\u0435\u0442, \u0445\u043e\u0442\u044f \u0447\u0430\u0449\u0435 \u0432\u0441\u0435\u0433\u043e \u0441\u0438\u043c\u043f\u0442\u043e\u043c\u044b \u043f\u043e\u044f\u0432\u043b\u044f\u044e\u0442\u0441\u044f \u0432 \u0432\u043e\u0437\u0440\u0430\u0441\u0442\u0435 \u043e\u0442 13 \u0434\u043e 19 \u043b\u0435\u0442. \u0421\u0438\u043c\u043f\u0442\u043e\u043c\u044b \u0440\u0430\u0437\u043b\u0438\u0447\u0430\u044e\u0442\u0441\u044f, \u043d\u043e \u043c\u043e\u0433\u0443\u0442 \u0432\u043a\u043b\u044e\u0447\u0430\u0442\u044c:<\/p>\n<ul>\n<li>\u041a\u043e\u043b\u044c\u0446\u043e \u041a\u0430\u0439\u0437\u0435\u0440\u0430-\u0424\u043b\u0435\u0439\u0448\u0435\u0440\u0430 \u0438\u043b\u0438 \u043a\u043e\u0440\u0438\u0447\u043d\u0435\u0432\u043e\u0435 \u043a\u043e\u043b\u044c\u0446\u043e \u0432\u043e\u043a\u0440\u0443\u0433 \u0440\u0430\u0434\u0443\u0436\u043a\u0438<\/li>\n<li>\u0414\u0435\u043f\u0440\u0435\u0441\u0441\u0438\u044f<\/li>\n<li>\u041c\u044b\u0441\u043b\u0438 \u043e\u0431 \u0443\u0431\u0438\u0439\u0441\u0442\u0432\u0435 \u0438\u043b\u0438 \u0441\u0430\u043c\u043e\u0443\u0431\u0438\u0439\u0441\u0442\u0432\u0435<\/li>\n<li>\u0413\u0435\u043f\u0430\u0442\u0438\u0442<\/li>\n<li>\u0423\u0441\u0442\u0430\u043b\u043e\u0441\u0442\u044c<\/li>\n<li>\u041f\u043e\u0442\u0435\u0440\u044f \u0430\u043f\u043f\u0435\u0442\u0438\u0442\u0430<\/li>\n<li>\u0411\u043e\u043b\u044c \u0432 \u0436\u0438\u0432\u043e\u0442\u0435 \u0438 \u0432\u043e\u0441\u043f\u0430\u043b\u0435\u043d\u0438\u0435<\/li>\n<li>\u0416\u0435\u0441\u0442\u043a\u043e\u0441\u0442\u044c \u043c\u044b\u0448\u0446<\/li>\n<li>\u041f\u043e\u0442\u0435\u0440\u044f \u043a\u043e\u043e\u0440\u0434\u0438\u043d\u0430\u0446\u0438\u0438<\/li>\n<li>\u041d\u0435\u043f\u0440\u0435\u0434\u043d\u0430\u043c\u0435\u0440\u0435\u043d\u043d\u0430\u044f \u043f\u043e\u0442\u0435\u0440\u044f \u0432\u0435\u0441\u0430<\/li>\n<li>\u0416\u0435\u043b\u0442\u0443\u0445\u0430 (\u043f\u043e\u0436\u0435\u043b\u0442\u0435\u043d\u0438\u0435 \u043a\u043e\u0436\u0438 \u0438 \u0433\u043b\u0430\u0437)<\/li>\n<li>\u0417\u0430\u0442\u0440\u0443\u0434\u043d\u0435\u043d\u0438\u044f \u043f\u0440\u0438 \u0445\u043e\u0434\u044c\u0431\u0435 \u0438\u043b\u0438 \u0433\u043b\u043e\u0442\u0430\u043d\u0438\u0438<\/li>\n<li>\u0421\u043a\u043e\u043f\u043b\u0435\u043d\u0438\u0435 \u0436\u0438\u0434\u043a\u043e\u0441\u0442\u0438 \u0432 \u043a\u043e\u043d\u0435\u0447\u043d\u043e\u0441\u0442\u044f\u0445<\/li>\n<li>\u041b\u0435\u0433\u043a\u0438\u0435 \u0441\u0438\u043d\u044f\u043a\u0438 \u0438 \u043a\u0440\u043e\u0432\u043e\u0442\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u044f<\/li>\n<\/ul>\n<p>\u0423\u0437\u043d\u0430\u0439\u0442\u0435 \u0431\u043e\u043b\u044c\u0448\u0435 \u043e <a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/what-is-wilson-disease\/\">\u0431\u043e\u043b\u0435\u0437\u043d\u0438 \u0412\u0438\u043b\u044c\u0441\u043e\u043d\u0430 \u0437\u0434\u0435\u0441\u044c<\/a>.<\/p>\n<h2>OTC \u0414\u0435\u0444\u0438\u0446\u0438\u0442<\/h2>\n<p>\u041c\u0443\u0442\u0430\u0446\u0438\u0438 \u0433\u0435\u043d\u0430 <em>OTC<\/em> \u0432\u044b\u0437\u044b\u0432\u0430\u044e\u0442 \u0434\u0435\u0444\u0438\u0446\u0438\u0442 \u043e\u0440\u043d\u0438\u0442\u0438\u043d-\u0442\u0440\u0430\u043d\u0441\u043a\u0430\u0440\u0431\u0430\u043c\u0438\u043b\u0430\u0437\u044b (OTC), \u0433\u0435\u043d\u0435\u0442\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u043e\u0435 \u043d\u0430\u0440\u0443\u0448\u0435\u043d\u0438\u0435 \u0446\u0438\u043a\u043b\u0430 \u043c\u043e\u0447\u0435\u0432\u0438\u043d\u044b, \u0445\u0430\u0440\u0430\u043a\u0442\u0435\u0440\u0438\u0437\u0443\u044e\u0449\u0435\u0435\u0441\u044f \u043d\u0430\u043a\u043e\u043f\u043b\u0435\u043d\u0438\u0435\u043c \u0430\u043c\u043c\u0438\u0430\u043a\u0430 \u0432 \u043a\u0440\u043e\u0432\u0438. \u041e\u0431\u044b\u0447\u043d\u043e \u043e\u0440\u043d\u0438\u0442\u0438\u043d-\u0442\u0440\u0430\u043d\u0441\u043a\u0430\u0440\u0431\u0430\u043c\u0438\u043b\u0430\u0437\u0430 \u0438\u0433\u0440\u0430\u0435\u0442 \u0440\u043e\u043b\u044c \u0432 \u0446\u0438\u043a\u043b\u0435 \u043c\u043e\u0447\u0435\u0432\u0438\u043d\u044b. \u041a\u043e\u0433\u0434\u0430 \u044d\u0442\u043e \u043d\u0435 \u0440\u0430\u0431\u043e\u0442\u0430\u0435\u0442 \u0434\u043e\u043b\u0436\u043d\u044b\u043c \u043e\u0431\u0440\u0430\u0437\u043e\u043c, \u0430\u043c\u043c\u0438\u0430\u043a \u043d\u0430\u043a\u0430\u043f\u043b\u0438\u0432\u0430\u0435\u0442\u0441\u044f \u0434\u043e \u0442\u043e\u043a\u0441\u0438\u0447\u043d\u043e\u0433\u043e \u0443\u0440\u043e\u0432\u043d\u044f, \u043f\u043e\u0440\u0430\u0436\u0430\u044f \u043f\u0435\u0447\u0435\u043d\u044c \u0438 \u043d\u0435\u0440\u0432\u043d\u0443\u044e \u0441\u0438\u0441\u0442\u0435\u043c\u0443. \u041f\u043e\u0441\u043a\u043e\u043b\u044c\u043a\u0443 \u0434\u0435\u0444\u0438\u0446\u0438\u0442 \u0431\u0435\u0437\u0440\u0435\u0446\u0435\u043f\u0442\u0443\u0440\u043d\u043e\u0433\u043e \u043f\u0440\u0435\u043f\u0430\u0440\u0430\u0442\u0430 \u044f\u0432\u043b\u044f\u0435\u0442\u0441\u044f \u0425-\u0441\u0446\u0435\u043f\u043b\u0435\u043d\u043d\u044b\u043c \u0437\u0430\u0431\u043e\u043b\u0435\u0432\u0430\u043d\u0438\u0435\u043c, \u043c\u0443\u0436\u0447\u0438\u043d\u044b \u0441 \u0431\u043e\u043b\u044c\u0448\u0435\u0439 \u0432\u0435\u0440\u043e\u044f\u0442\u043d\u043e\u0441\u0442\u044c\u044e \u043d\u0430\u0441\u043b\u0435\u0434\u0443\u044e\u0442 \u0435\u0433\u043e, \u0447\u0435\u043c \u0436\u0435\u043d\u0449\u0438\u043d\u044b. \u0412 \u0442\u0435\u0445 \u0440\u0435\u0434\u043a\u0438\u0445 \u0441\u043b\u0443\u0447\u0430\u044f\u0445, \u043a\u043e\u0433\u0434\u0430 \u0434\u0435\u0444\u0438\u0446\u0438\u0442 \u0431\u0435\u0437\u0440\u0435\u0446\u0435\u043f\u0442\u0443\u0440\u043d\u044b\u0445 \u043f\u0440\u0435\u043f\u0430\u0440\u0430\u0442\u043e\u0432 \u0443 \u0436\u0435\u043d\u0449\u0438\u043d \u0431\u044b\u0432\u0430\u0435\u0442 \u043e\u0442\u043d\u043e\u0441\u0438\u0442\u0435\u043b\u044c\u043d\u043e \u043b\u0435\u0433\u043a\u0438\u043c. \u041d\u0435\u043e\u043d\u0430\u0442\u0430\u043b\u044c\u043d\u0430\u044f \u0444\u043e\u0440\u043c\u0430 \u0434\u0435\u0444\u0438\u0446\u0438\u0442\u0430 \u041e\u0422\u0421 \u0431\u043e\u043b\u0435\u0435 \u0441\u0435\u0440\u044c\u0435\u0437\u043d\u0430, \u0447\u0435\u043c \u0444\u043e\u0440\u043c\u0430 \u0441 \u043f\u043e\u0437\u0434\u043d\u0438\u043c \u043d\u0430\u0447\u0430\u043b\u043e\u043c.<\/p>\n<p>\u0421\u0438\u043c\u043f\u0442\u043e\u043c\u044b \u043d\u0435\u043e\u043d\u0430\u0442\u0430\u043b\u044c\u043d\u043e\u0433\u043e \u0434\u0435\u0444\u0438\u0446\u0438\u0442\u0430 \u041e\u0422\u0421 \u0432\u043a\u043b\u044e\u0447\u0430\u044e\u0442:<\/p>\n<ul>\n<li>\u0423\u0432\u0435\u043b\u0438\u0447\u0435\u043d\u0438\u0435 \u043f\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438<\/li>\n<li>\u041f\u043b\u043e\u0445\u043e\u0439 \u043c\u044b\u0448\u0435\u0447\u043d\u044b\u0439 \u0442\u043e\u043d\u0443\u0441<\/li>\n<li>\u0420\u0430\u0437\u0434\u0440\u0430\u0436\u0438\u0442\u0435\u043b\u044c\u043d\u043e\u0441\u0442\u044c<\/li>\n<li>\u0420\u0432\u043e\u0442\u0430<\/li>\n<li>\u0412\u044f\u043b\u043e\u0441\u0442\u044c<\/li>\n<li>\u041e\u0442\u043a\u0430\u0437 \u043e\u0442 \u0435\u0434\u044b<\/li>\n<li>\u0421\u0443\u0434\u043e\u0440\u043e\u0433\u0438<\/li>\n<li>\u0417\u0430\u0442\u0440\u0443\u0434\u043d\u0435\u043d\u043d\u043e\u0435 \u0434\u044b\u0445\u0430\u043d\u0438\u0435<\/li>\n<li>\u0417\u0430\u0434\u0435\u0440\u0436\u043a\u0430 \u0432 \u0440\u0430\u0437\u0432\u0438\u0442\u0438\u0438 \u0438 \u0438\u043d\u0442\u0435\u043b\u043b\u0435\u043a\u0442\u0443\u0430\u043b\u044c\u043d\u0430\u044f \u0437\u0430\u0434\u0435\u0440\u0436\u043a\u0430<\/li>\n<li>\u0426\u0435\u0440\u0435\u0431\u0440\u0430\u043b\u044c\u043d\u044b\u0439 \u043f\u0430\u0440\u0430\u043b\u0438\u0447<\/li>\n<\/ul>\n<p>\u0421\u0438\u043c\u043f\u0442\u043e\u043c\u044b \u0434\u0435\u0444\u0438\u0446\u0438\u0442\u0430 \u041e\u0422\u0421 \u0441 \u043f\u043e\u0437\u0434\u043d\u0438\u043c \u043d\u0430\u0447\u0430\u043b\u043e\u043c \u043f\u0440\u043e\u044f\u0432\u043b\u044f\u044e\u0442\u0441\u044f \u0432 \u0432\u0438\u0434\u0435 \u043f\u0435\u0440\u0438\u043e\u0434\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u0438\u0445 \u044d\u043f\u0438\u0437\u043e\u0434\u043e\u0432, \u0447\u0430\u0441\u0442\u043e \u043f\u043e\u0441\u043b\u0435 \u0434\u0440\u0443\u0433\u043e\u0433\u043e \u0437\u0430\u0431\u043e\u043b\u0435\u0432\u0430\u043d\u0438\u044f. \u041a \u043d\u0438\u043c \u043e\u0442\u043d\u043e\u0441\u044f\u0442\u0441\u044f:<\/p>\n<ul>\n<li>\u0420\u0430\u0437\u0434\u0440\u0430\u0436\u0438\u0442\u0435\u043b\u044c\u043d\u043e\u0441\u0442\u044c<\/li>\n<li>\u0412\u044f\u043b\u043e\u0441\u0442\u044c<\/li>\n<li>\u0422\u043e\u0448\u043d\u043e\u0442\u0430 \u0438 \u0440\u0432\u043e\u0442\u0430<\/li>\n<li>\u0413\u0438\u043f\u0435\u0440\u0430\u043a\u0442\u0438\u0432\u043d\u043e\u0441\u0442\u044c<\/li>\n<li>\u0421\u043f\u0443\u0442\u0430\u043d\u043d\u043e\u0441\u0442\u044c \u0441\u043e\u0437\u043d\u0430\u043d\u0438\u044f<\/li>\n<li>\u041d\u0430\u0440\u0443\u0448\u0435\u043d\u0438\u0435 \u043a\u043e\u043e\u0440\u0434\u0438\u043d\u0430\u0446\u0438\u0438<\/li>\n<li>\u041d\u0435\u0432\u043d\u044f\u0442\u043d\u0430\u044f \u0440\u0435\u0447\u044c<\/li>\n<li>\u0421\u0430\u043c\u043e\u043f\u043e\u0432\u0440\u0435\u0436\u0434\u0430\u044e\u0449\u0435\u0435 \u043f\u043e\u0432\u0435\u0434\u0435\u043d\u0438\u0435<\/li>\n<\/ul>\n<p>\u0411\u0435\u0437 \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u044f \u0434\u0435\u0444\u0438\u0446\u0438\u0442 \u041e\u0422\u0421 \u043c\u043e\u0436\u0435\u0442 \u0431\u044b\u0442\u044c \u0444\u0430\u0442\u0430\u043b\u044c\u043d\u044b\u043c. \u0423\u0437\u043d\u0430\u0439\u0442\u0435 \u0431\u043e\u043b\u044c\u0448\u0435 \u043e <a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/ornithine-transcarbamylase-deficiency\/\">\u0434\u0435\u0444\u0438\u0446\u0438\u0442\u0435 \u041e\u0422\u0421 \u0437\u0434\u0435\u0441\u044c<\/a>.<\/p>\n<h2>\u0417\u0430\u0431\u043e\u043b\u0435\u0432\u0430\u043d\u0438\u0435 \u041d\u0430\u043a\u043e\u043f\u043b\u0435\u043d\u0438\u044f \u0413\u043b\u0438\u043a\u043e\u0433\u0435\u043d\u0430 \u0422\u0438\u043f\u0430 1 (GSD1a)<\/h2>\n<p>\u041c\u0443\u0442\u0438\u0440\u043e\u0432\u0430\u0432\u0448\u0438\u0435 \u0433\u0435\u043d\u044b <em>G6PC<\/em> \u0438\u043b\u0438 <em>SLC37A4<\/em> \u0432\u044b\u0437\u044b\u0432\u0430\u044e\u0442 \u0431\u043e\u043b\u0435\u0437\u043d\u044c \u043d\u0430\u043a\u043e\u043f\u043b\u0435\u043d\u0438\u044f \u0433\u043b\u0438\u043a\u043e\u0433\u0435\u043d\u0430 \u0442\u0438\u043f\u0430 1 (GSD1a) \u0438\u043b\u0438 \u0431\u043e\u043b\u0435\u0437\u043d\u044c \u0444\u043e\u043d \u0413\u0438\u0440\u043a\u0435, \u043a\u043e\u0442\u043e\u0440\u0430\u044f \u0445\u0430\u0440\u0430\u043a\u0442\u0435\u0440\u0438\u0437\u0443\u0435\u0442\u0441\u044f \u043d\u0430\u043a\u043e\u043f\u043b\u0435\u043d\u0438\u0435\u043c \u0433\u043b\u0438\u043a\u043e\u0433\u0435\u043d\u0430 \u0432\u043d\u0443\u0442\u0440\u0438 \u043a\u043b\u0435\u0442\u043e\u043a. \u042d\u0442\u043e \u0440\u0435\u0434\u043a\u043e\u0435 \u0438 \u0442\u044f\u0436\u0435\u043b\u043e\u0435 \u0437\u0430\u0431\u043e\u043b\u0435\u0432\u0430\u043d\u0438\u0435 \u043d\u0430\u043a\u043e\u043f\u043b\u0435\u043d\u0438\u044f \u0433\u043b\u0438\u043a\u043e\u0433\u0435\u043d\u0430 \u043c\u043e\u0436\u0435\u0442 \u043f\u043e\u0440\u0430\u0436\u0430\u0442\u044c \u043d\u0435\u0441\u043a\u043e\u043b\u044c\u043a\u043e \u043e\u0440\u0433\u0430\u043d\u043e\u0432 \u043f\u043e \u0432\u0441\u0435\u043c\u0443 \u0442\u0435\u043b\u0443. \u041f\u043e \u043e\u0446\u0435\u043d\u043a\u0430\u043c, 1 \u0438\u0437 100 000 \u0447\u0435\u043b\u043e\u0432\u0435\u043a \u0438\u043c\u0435\u0435\u0442 GSD1a. \u0412 \u043d\u0430\u0441\u0442\u043e\u044f\u0449\u0435\u0435 \u0432\u0440\u0435\u043c\u044f \u043d\u0435\u0442 \u043e\u0434\u043e\u0431\u0440\u0435\u043d\u043d\u044b\u0445 \u043c\u0435\u0442\u043e\u0434\u043e\u0432 \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u044f GSD1a.<\/p>\n<p>\u041e\u0431\u044b\u0447\u043d\u043e \u0441\u0438\u043c\u043f\u0442\u043e\u043c\u044b GSD1a \u043f\u043e\u044f\u0432\u043b\u044f\u044e\u0442\u0441\u044f \u0432 \u0442\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u0435 6 \u043c\u0435\u0441\u044f\u0446\u0435\u0432 \u043f\u043e\u0441\u043b\u0435 \u0440\u043e\u0436\u0434\u0435\u043d\u0438\u044f. \u0421\u0438\u043c\u043f\u0442\u043e\u043c\u044b \u043c\u043e\u0433\u0443\u0442 \u0438\u0437\u043c\u0435\u043d\u044f\u0442\u044c\u0441\u044f \u0438\u043b\u0438 \u043f\u0440\u043e\u0433\u0440\u0435\u0441\u0441\u0438\u0440\u043e\u0432\u0430\u0442\u044c \u0441 \u0432\u043e\u0437\u0440\u0430\u0441\u0442\u043e\u043c \u0434\u0435\u0442\u0435\u0439. \u042d\u0442\u0438 \u0441\u0438\u043c\u043f\u0442\u043e\u043c\u044b \u0432\u043a\u043b\u044e\u0447\u0430\u044e\u0442:<\/p>\n<ul>\n<li>\u0411\u0435\u0441\u0441\u043e\u043d\u043d\u0438\u0446\u0430 \u0438\u043b\u0438 \u043f\u0440\u043e\u0431\u043b\u0435\u043c\u044b \u0441\u043e \u0441\u043d\u043e\u043c \u043f\u043e \u043d\u043e\u0447\u0430\u043c<\/li>\n<li>\u041f\u043e\u0442\u0435\u0440\u044f \u0430\u043f\u043f\u0435\u0442\u0438\u0442\u0430<\/li>\n<li>\u041d\u0438\u0437\u043a\u0438\u0439 \u0443\u0440\u043e\u0432\u0435\u043d\u044c \u0441\u0430\u0445\u0430\u0440\u0430 \u0432 \u043a\u0440\u043e\u0432\u0438<\/li>\n<li>\u0418\u0437\u0431\u044b\u0442\u043e\u043a \u0436\u0438\u0440\u0430 \u0438 \u043c\u043e\u0447\u0435\u0432\u043e\u0439 \u043a\u0438\u0441\u043b\u043e\u0442\u044b \u0432 \u043a\u0440\u043e\u0432\u0438<\/li>\n<li>\u0421\u0443\u0434\u043e\u0440\u043e\u0433\u0438<\/li>\n<li>\u0423\u0432\u0435\u043b\u0438\u0447\u0435\u043d\u0438\u0435 \u0441\u0435\u043b\u0435\u0437\u0435\u043d\u043a\u0438 \u0438 \u043f\u043e\u0447\u0435\u043a<\/li>\n<li>\u0414\u0438\u0430\u0440\u0435\u044f<\/li>\n<li>\u0417\u0430\u0434\u0435\u0440\u0436\u043a\u0430 \u043f\u043e\u043b\u043e\u0432\u043e\u0433\u043e \u0441\u043e\u0437\u0440\u0435\u0432\u0430\u043d\u0438\u044f<\/li>\n<li>\u041e\u0441\u0442\u0435\u043e\u043f\u043e\u0440\u043e\u0437<\/li>\n<li>\u041f\u043e\u0434\u0430\u0433\u0440\u0430<\/li>\n<li>\u041f\u043e\u043b\u0438\u043a\u0438\u0441\u0442\u043e\u0437 \u044f\u0438\u0447\u043d\u0438\u043a\u043e\u0432<\/li>\n<li>\u0411\u043e\u043b\u0435\u0437\u043d\u044c \u043f\u043e\u0447\u0435\u043a<\/li>\n<\/ul>\n<p>\u0423\u0437\u043d\u0430\u0439\u0442\u0435 \u0431\u043e\u043b\u044c\u0448\u0435 \u043e <a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/glycogen-storage-disease-type-1\/\">GSDIa \u0437\u0434\u0435\u0441\u044c<\/a>.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>\u0412 \u043d\u0435\u0434\u0430\u0432\u043d\u0435\u043c \u043f\u0440\u0435\u0441\u0441-\u0440\u0435\u043b\u0438\u0437\u0435 \u0431\u0438\u043e\u0444\u0430\u0440\u043c\u0430\u0446\u0435\u0432\u0442\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u0430\u044f \u043a\u043e\u043c\u043f\u0430\u043d\u0438\u044f Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (\u00abUltragenyx\u00bb) \u043f\u043e\u0434\u0435\u043b\u0438\u043b\u0430\u0441\u044c \u043f\u043e\u043b\u043e\u0436\u0438\u0442\u0435\u043b\u044c\u043d\u044b\u043c\u0438 \u0434\u0430\u043d\u043d\u044b\u043c\u0438 \u043f\u043e \u0431\u0435\u0437\u043e\u043f\u0430\u0441\u043d\u043e\u0441\u0442\u0438 \u0438 \u044d\u0444\u0444\u0435\u043a\u0442\u0438\u0432\u043d\u043e\u0441\u0442\u0438 \u043a\u043b\u0438\u043d\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u0438\u0445 \u0438\u0441\u043f\u044b\u0442\u0430\u043d\u0438\u0439 \u0444\u0430\u0437\u044b 1\/2 \u0433\u0435\u043d\u043d\u044b\u0445 \u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0435\u0432\u0442\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u0438\u0445 \u0440\u0430\u0441\u0442\u0432\u043e\u0440\u043e\u0432 \u0434\u043b\u044f \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u044f \u0434\u0435\u0444\u0438\u0446\u0438\u0442\u0430 \u043e\u0440\u043d\u0438\u0442\u0438\u043d\u0442\u0440\u0430\u043d\u0441\u043a\u0430\u0440\u0431\u0430\u043c\u0438\u043b\u0430\u0437\u044b (OTC) \u0438 \u0431\u043e\u043b\u0435\u0437\u043d\u0438 \u043d\u0430\u043a\u043e\u043f\u043b\u0435\u043d\u0438\u044f \u0433\u043b\u0438\u043a\u043e\u0433\u0435\u043d\u0430 \u0442\u0438\u043f\u0430 1a (GSD1a). . \u0412 \u043f\u0435\u0440\u0432\u043e\u043c \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u0438 \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u0442\u0435\u043b\u0438 \u043e\u0446\u0435\u043d\u0438\u043b\u0438 DTX301 \u043d\u0430 \u043f\u0430\u0446\u0438\u0435\u043d\u0442\u0430\u0445; \u0432\u043e \u0432\u0442\u043e\u0440\u043e\u043c \u0441\u043b\u0443\u0447\u0430\u0435 \u043e\u0446\u0435\u043d\u0438\u0432\u0430\u043b\u0430\u0441\u044c \u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0438\u044f DTX401. \u041f\u043e\u043c\u0438\u043c\u043e \u044d\u0442\u0438\u0445 \u0434\u0430\u043d\u043d\u044b\u0445, \u043a\u043e\u043c\u043f\u0430\u043d\u0438\u044f Ultragenyx [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":700,"featured_media":144694,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[13043],"tags":[20596,21134,14691,21135],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/ru\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/739047"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/ru\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/ru\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/ru\/wp-json\/wp\/v2\/users\/700"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/ru\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=739047"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/ru\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/739047\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/ru\/wp-json\/wp\/v2\/media\/144694"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/ru\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=739047"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/ru\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=739047"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/ru\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=739047"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}