Según una historia de PR Newswire, la empresa de biotecnología INOVIO acaba de anunciar que el producto en investigación candidato INO-3107 de la empresa ha obtenido la designación de Fármaco Huérfano de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA). Este medicamento de ADN experimental se está desarrollando como tratamiento para la papilomatosis respiratoria recurrente, una enfermedad rara. El fármaco se está probando actualmente en un ensayo clínico de fase 1/2. INOVIO se centra en el desarrollo de medicamentos basados en ADN para tratar el cáncer y las enfermedades infecciosas.
Acerca de la Papilomatosis Respiratoria Recurrente (PRR)
La papilomatosis respiratoria recurrente, también conocida como papilomatosis laríngea, es una enfermedad rara en la que se forman tumores en la laringe o laringe. Estos tumores, llamados papilomas, se producen debido a una infección causada por el virus del papiloma humano (VPH). Si bien estos tumores no son cancerosos, pueden reaparecer fácilmente. Es más probable que ocurra en personas inmunodeprimidas y junto con otras infecciones virales. Hay formas juveniles y adultas de papilomatosis respiratoria recurrente. Los síntomas incluyen un cambio en la calidad vocal, ronquera, dificultad para respirar, estrechamiento de las vías respiratorias, tos, neumonía, problemas para tragar y síndrome de dificultad respiratoria aguda. Los tumores se pueden diseminar a los pulmones en casos graves. No existe cura para la enfermedad y generalmente es necesario un tratamiento repetido. La intervención primaria es la cirugía para extirpar los tumores, pero existe el riesgo de complicaciones.. Otras opciones incluyen terapia de voz, medicamentos antivirales y vacunas contra el VPH. Para obtener más información sobre la papilomatosis respiratoria recurrente, haga clic aquí.
Acerca de la Designación de Medicamento Huérfano
La designación de Medicamento Huérfano generalmente se reserva para las terapias destinadas a tratar enfermedades que se consideran raras. Esto se define como cualquier enfermedad que afecta a menos de 200,000 personas en los Estados Unidos. Para calificar para esta designación, un medicamento debe tener el potencial de satisfacer una necesidad médica crítica insatisfecha o mostrar ventajas en seguridad o eficacia sobre las terapias disponibles actualmente. La designación de Medicamento Huérfano confiere varios beneficios a la empresa receptora, como exenciones de impuestos, la exención de ciertas tarifas y un período de exclusividad de mercado que dura siete años si el medicamento es finalmente aprobado por la FDA.
Acerca del Estudio
El ensayo en curso para INO-3107 actualmente está inscribiendo a un total de 63 pacientes. Se espera que estos pacientes tengan una enfermedad relacionada con el VPH 6 o el VPH 11, los genotipos más comunes de VPH relacionados con la papilomatosis respiratoria recurrente. Además, estos pacientes deben requerir cirugías al menos dos veces al año para extirpar tumores durante tres años seguidos. Los pacientes adultos se someterán a una cirugía para extirpar tumores y luego serán tratados con cuatro dosis del fármaco, una vez cada tres semanas.
