De acuerdo a una historia de GlobeNewswire, la compañía biofarmacéutica X4 Pharmaceuticals, Inc. acaba de anunciar que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado a su producto en investigación candidato mavorixa para la designación Vía Rápida. Esta designación es para el uso del fármaco como tratamiento para Síndrome WHIM en pacientes adultos. X4 se enfoca en desarrollar terapias para enfermedades desencadenadas por problemas con la vía CXCR4.
Acerca del Síndrome WHIM
El síndrome WHIM, que significa verrugas, hipogammaglobulinemia, inmunodeficiencia y mielocatexis, es un síndrome congénito poco común que causa inmunodeficiencia que se caracteriza por neutropenia crónica o niveles bajos de neutrófilos en la sangre. Este síndrome es causado por mutaciones que afectan al gen CXCR4 . La actividad del gen GRK3 también se ha asociado con el síndrome. Los signos y síntomas del síndrome WHIM incluyen retención de neutrófilos en la médula ósea, mayor vulnerabilidad a infecciones bacterianas y virales (especialmente VPH), deficiencias en anticuerpos IgG y linfocitos, y verrugas en manos y pies. El tratamiento es principalmente sintomático e incluye terapias para reducir las infecciones bacterianas y mejorar el recuento de neutrófilos en la sangre. Actualmente no existe una cura conocida. Los estudios de investigación han sugerido que los antagonistas CXCR4 podrían ser un enfoque efectivo. Para obtener más información sobre el síndrome WHIM, haga clic aquí.
Acerca de la Designación de Vía Rápida
La designación de Vía Rápida está reservada para terapias que han demostrado el potencial de satisfacer una necesidad médica no satisfecha en enfermedades graves que amenazan la vida. La designación está destinada a acelerar el proceso de desarrollo y se le permitirá a X4 tener más reuniones y colaboración con la FDA para facilitar su aprobación.
Sobre Mavorixafor
Mavorixafor es el primer antagonista de su clase del receptor de quimiocina CXCR4. El fármaco se está evaluando actualmente en un ensayo clínico de fase 3 que se espera que incluya un total de 28 pacientes adultos. La terapia ha demostrado un beneficio terapéutico potencial en evaluaciones anteriores. Mavorixafor también ha obtenido la designación de Terapia Avanzada en los EE. UU., Así como la designación de Medicamento Huérfano en los EE. UU. Y la UE.
Los pacientes que viven con el síndrome WHIM se ven obligados actualmente a controlar su enfermedad sin acceso a un tratamiento que aborde la causa raíz. Mavorixafor tiene el potencial de ser un verdadero cambio de juego en el tratamiento de esta enfermedad si continúa siendo eficaz en los ensayos.
