В обнадеживающей статье, недавно опубликованной в Sickle Cell Anemia News было сказано, что по настоянию фармацевтических компаний и групп защиты интересов пациентов FDA выпустило обновленный проект «Руководства для промышленности» Большая часть обновления основана на отзывах, полученных после публикации предыдущего проекта.
В новом руководстве FDA обсуждаются вопросы, возникающие в связи с редкими заболеваниями. Они расширяет свою версию 2015 года, которая охватывает разработку лекарств, используемых для лечения редких заболеваний. Одна из целей — это повысить эффективность тестирования препаратов в клинических испытаниях.
Естественная История (ЕИ) и Биомаркеры
В руководстве предлагаются исправления в исследованиях естественной истории и обсуждаются способы её использования в качестве критерия того, что будет предполагать лечения, а что нет.
Проект FDA предполагает, что существует ограниченное понимание естественной истории редких заболеваний. Департамент рекомендует проводить эти исследования как можно раньше при разработки препарата.
Хотя исследования естественной истории, как правило, не требуются для клинических испытаний, FDA предлагает пересмотреть существующие исследования, чтобы увидеть, могут ли они быть применимы.
В связи с этим FDA имеет длинный список рекомендаций:
- Исследования ЕИ должны быть разумной продолжительности
- Данные должны быть собраны из разных источников
- Данные должны основываться на особенностях заболевания
- Пациентов следует отбирать с различными стадиями заболевания
- Выбирать пациентов с различными симптомами и признаками
- Стандартизировать медицинскую терминологию и методы сбора
FDA просит, чтобы данные исследований ЕИ были доступны для общественности. Также смотри Эту База Данных по Естествознанию NORD.
Информация о «конечных точках эффективности» также должна предоставляться. Конечные точки определяются как способность нового препарата, который проходит испытания, доказать свою существенную терапевтическую пользу.
А в другом разделе руководства обсуждается, как можно идентифицировать биомаркеры. Биомаркеры используются для анализа и прогнозирования влияния лечения на заболевание.
24 страницы Руководства включают в себя:
- Оценка лечебных препаратов в неклинических условиях
- Новый подход к вопросам безопасности
- Больше информации о процессе изготовления компаунда
- Вопросы качества, касающиеся фармацевтических препаратов
- Коммуникация с FDA
Проект выпустили два Центра FDA: CDER и CBER.
В новом Руководстве объясняется, что расширение знаний об этих редких заболеваниях позволит исследователям определить подтипы заболевания. Это также позволит исследователям и спонсорам создать более определенную группу пациентов и, таким образом, сможет сопоставить этих пациентов с целями исследования.
FDA и группы защиты пациентов работают вместе над созданием клинических испытаний редких заболеваний с улучшенными конечными точками, которые не зависят от групп с плацебо.
Проект будет внесен в Федеральный Реестр через NORD, после чего агентство примет публикацию комментариев.
