Согласно пресс-релизу биофармацевтической компании Cerecor, Inc., Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) недавно согласилось принять заявку компании Программа исследований новых лекарств (IND) на исследовательский продукт CERC-801. Этот экспериментальный препарат разрабатывается для лечения дефицита фосфоглюкомутазы 1 (PGM1). Компания Cerecor занимается разработкой методов лечения редких детских неврологических заболеваний.
О Дефиците PGM1
Дефицит PGM1, который также известен как врожденное нарушение гликозилирования PGM1, является генетическим метаболическим нарушением, при котором процесс гликозилирования ряда липидов и белков ткани не происходит должным образом. Дефицит PGM1 и связанные с ним нарушения часто имеют смертельный исход в молодом возрасте и не имеют утвержденного лечения. Дефицит PGM1 вызван мутациями гена PGM1. Это нарушение вызывает широкий спектр серьезных системных симптомов, таких как иммунодефицит, атаксия, нарушения свертываемости крови, нарушения развития нервной системы и психомоторного развития, дисфункция органов, гипотония и физические деформации. Существует острая необходимость в утвержденных вариантах лечения для этих малоизученных метаболических нарушений. На данном этапе дефицит PGM1 и связанные с ним врожденные нарушения гликозилирования, в конечном итоге приводят к летальному исходу. Чтобы больше узнать о дефиците PGM1, нажмите здесь.
О препарате CERC-801
CERC-801 представляет собой очищенную форму D-галактозы. Это вещество встречается в природе во фруктах и молочных продуктах, и играет роль в облегчении гликозилирования белка, процесс, который является дисфункциональным у пациентов с дефицитом PGM1. Гликозилирование — это процесс, в котором углеводы используются для модификации белков с целью изменения их функции. FDA представил препарат CERC-801 под названием «Препарат для лечения редких заболеваний» в группе «Редкая детская болезнь».
Прежде чем разработчик лекарства сможет начать проведение клинических испытаний для проверки безопасности и эффективности экспериментального препарата, ему необходимо заполнить заявку на исследование нового лекарственного средства и получить одобрение FDA. Этот процесс тестирования для CERC-801 начнется с проверки на здоровых добровольцах, чтобы выяснить переносимость однократной дозы. Компания Cerecor надеется использовать предыдущие данные и данные исследования первой фазы, для ускорения разработки CERC-801.
