El Presidente de MassBio Conoce la Dificultad de Vivir con Fibrosis Quística

Según el Boston Globe, el presidente del Consejo de Biotecnología de Massachusetts tiene un interés personal en su continuo apoyo al desarrollo farmacéutico en su estado natal.

Robert Coughlin ha sido una figura pública en Massachusetts por algún tiempo, habiendo servido previamente en la legislatura estatal desde 2003 hasta 2007. En la época de la campaña de Robert, nació su hijo Bobby.

Bobby tiene 16 años ahora, y un estudiante de segundo año en la escuela secundaria. Equilibra a los amigos, el baloncesto y la tarea como cualquier otra persona de su edad, además de las dosis diarias de docenas de píldoras y sesiones de terapia de una hora de duración.

Bobby tiene fibrosis quística (FQ), un trastorno genético hereditario que hace que la mucosidad producida por su cuerpo sea espesa y viscosa. Debe tratarse diariamente, o pueden surgir complicaciones de salud. Todos los días, Bobby dedica cuarenta y cinco minutos a usar un nebulizador, al que sigue con poco menos de media hora de uso de un emisor de sonido para aflojar la mucosidad de sus pulmones. Aunque es manejable a diario, el pronóstico para la mayoría de los pacientes con FQ es grave: la esperanza de vida promedio es de alrededor de 37 años. Un paciente particularmente afortunado podría vivir en sus cincuenta años. Puede ser un diagnóstico sombrío y, a pesar de los avances médicos, es probable que afecte a más de 30,000 Estadounidenses.

Consejo de Biotecnología de Massachusetts

Los desafíos médicos de Bobby rápidamente inspiraron la línea de trabajo de su padre. En 2007, Robert dejó la política para dirigir la organización sin fines de lucro Massachusetts Biotechnology Council, o MassBio. Su trabajo allí lo encuentra cabildeando para desarrolladores farmacéuticos, en su mayoría. Su pedigrí político fue bien recibido por la organización sin fines de lucro, que brindó una comprensión más íntima de las características legales que constituyen una buena parte de cualquier empresa farmacéutica. Sin embargo, fueron las experiencias con su hijo las que finalmente convencieron a la junta directiva para que contratara a Coughlin en 2007, reconoció el ex presidente de la junta directiva de MassBio, Mark Leuchtenberger. Leuchtenberger ofreció que alguien personalmente afectado por tal condición tiene un entendimiento más profundo de los costos personales involucrados, y declaró que sigue siendo una «fuente de energía [de Coughlin]».

Fomento del Desarrollo Farmacéutico

La fibrosis quística es más manejable ahora que nunca, aunque ciertos casos eluden un tratamiento farmacéutico efectivo. En 2012, la FDA aprobó su primer medicamento diseñado para tratar pacientes con FQ: Kalydeco, de Vertex Pharmaceuticals Incorporated. Sin embargo, hay cientos y cientos de posibles mutaciones que pueden llevar a que una persona nazca con fibrosis quística: ningún medicamento es suficiente para tratar a todos. Durante los siguientes años, Vertex tuvo otros dos medicamentos para la FQ aprobados por la FDA. Según la estimación de Vertex, más de la mitad de los 30,000 pacientes de fibrosis quística conocidos en los Estados Unidos son elegibles para al menos uno de sus tres medicamentos.

Bobby Coughlin, sin embargo, no es uno de ellos. Pero gracias al trabajo de su padre, eso podría estar cambiando.

Vertex está realizando pruebas clínicas para un nuevo medicamento que esperan comercializar, y se espera que trate a las personas con la misma mutación genética que Bobby. Los Coughlins, y miles de otros, esperan ansiosamente que se anuncien otros resultados, que se espera que lleguen en algún momento a principios de este año.

A pesar de la emoción, el alto precio de las drogas de Vertex tiene algunas cabezas girando. El suministro de un año de cada uno de sus tres medicamentos para la FQ alcanza un promedio de alrededor de $ 292,500. Muchos han criticado la figura por la desesperación de los precios, a pesar de que Robert Coughlin y la organización sin fines de lucro que lidera defienden con firmeza tales figuras tan altas. Robert afirma que dichos precios son necesarios para financiar las próximas etapas del desarrollo de medicamentos, una empresa notoriamente costosa.

Argumenta que esos ingresos son una inversión en medicamentos que aún están por venir, como aquellos que espera puedan tratar a su hijo.


Aunque los altos precios de este tipo de medicamentos a veces están cubiertos por el seguro, para algunos pacientes la presión financiera sigue siendo demasiado grande. ¿Se requieren mejores incentivos para los fabricantes farmacéuticos para el desarrollo? ¿O crees que las etiquetas de alto precio tienen más que ver con los beneficios que con la investigación? ¡Comparta sus anécdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este artículo ha sido traducido al español lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su región, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, envíe un correo electrónico a ideas@patientworthy.com.

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