La Terapia Génica Bloqueadora de Daño Nervioso Podría Ser Útil en una Variedad de Enfermedades Raras

De acuerdo a una historia de brightsurf.com, un equipo de la Escuela de Medicina de la Universidad de Washington, con sede en St. Louis, ha desarrollado con éxito una terapia genética que parece prevenir el daño al sistema nervioso periférico en ratones. La neuropatía periférica, o daño a los nervios periféricos, es un componente importante de muchas enfermedades neurodegenerativas graves, como la enfermedad de Parkinson y la esclerosis lateral amiotrófica.

El Proceso de Neurodegeneración.

Esta terapia génica podría potencialmente desempeñar un papel importante en la desaceleración o incluso en la prevención de la progresión de enfermedades de este tipo. La porción de la neurona llamada axón es responsable de enviar mensajes eléctricos que controlan la sensación y los movimientos. Cualquier tipo de daño a estos axones en última instancia desencadena un proceso que hace que se destruyan a sí mismos.

La neuropatía periférica también es un efecto secundario común del tratamiento del cáncer con quimioterapia. En esta junta, muchas enfermedades neurodegenerativas carecen de terapias que puedan detener el proceso de degradación de las fibras nerviosas. En una prueba de la terapia génica en ratones, fue capaz de evitar que los ratones experimenten neurodegeneración. Estos hallazgos son innegablemente significativos y el siguiente paso será probar esta terapia génica en pacientes humanos para ver si estos resultados alentadores pueden replicarse de manera efectiva.

SARM1: El Punto de Intervención

El proceso genético que desencadena la destrucción de los axones, independientemente de la causa, implica una proteína llamada SARM1. Cuando los nervios no están dañados, esta proteína no se expresa. Una investigación anterior confirmó que la proteína SARM1 era responsable de desencadenar el proceso de autodestrucción en los axones dañados.

En efecto, esta terapia génica funciona de manera opuesta a la mayoría de las terapias genéticas que se conocen. Normalmente, la terapia génica se usa para tratar un trastorno genético mediante el uso de un sistema de administración de vectores virales para implantar una versión corregida, no mutada del gen afectado. En este caso, una versión mutada del gen SARM1, que no desencadena la destrucción del axón, se implanta para reemplazar la versión no mutada. Esta forma mutada también puede bloquear la actividad de las proteínas SARM1 regulares.

Sin embargo, lo importante es el hecho de que, en teoría, esta terapia podría ser útil en un gran número de enfermedades neurodegenerativas. Si los ensayos en humanos son favorables, las situaciones para pacientes con enfermedades devastadoras como la esclerosis lateral amiotrófica o el Parkinson podrían transformarse para mejor.

Puede ver el resumen de este estudio aquí en el Journal of Experimental Medicine.

 


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