Investigadores de la Universidad Northwestern han descubierto un compuesto con la capacidad de detener la degeneración progresiva de las neuronas motoras en personas con esclerosis lateral amiotrófica (ELA). La degradación…
Recientemente, la empresa de biotecnología en etapa clínica Prilenia Therapeutics B.V. ("Prilenia") anunció que el primer paciente ha sido inscrito en un ensayo clínico de Fase 2/3 que evalúa…
Según European Pharmaceutical Review, los resultados de un ensayo clínico de Fase 1/2a respaldan el uso de AstroRx en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA). El ensayo clínico, dirigido por…
La miocardiopatía dilatada es una afección cardíaca causada por una mutación en el gen RBM20. Esta afección cardíaca es única porque puede afectar a los adultos jóvenes. Estas personas tienen…
De acuerdo a una historia de globenewswire.com, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) aceptó recientemente la Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) para arimoclomol. Esta aplicación…
De acuerdo a una historia de BioSpace, la compañía biofarmacéutica Clene Nanomedicine, Inc., ha anunciado recientemente que ha completado el proceso de inscripción de pacientes participantes en su próximo ensayo…
En el último mes, BrainStorm Cell Therapeutics Inc. anunció la publicación de datos preclínicos en el sistema NurOwn. La tecnología NurOwn produce células madre mesenquimales (MSC) autólogas derivadas de…
El Ensayo de la Plataforma HEALY ALS, que lleva a cabo Biohaven Pharma, ha comenzado a inscribir pacientes. Este estudio está destinado a probar la eficacia de tres tratamientos en…
Los científicos e investigadores saben desde hace tiempo la importancia de las células gliales para el sistema nervioso. Estas células no solo constituyen la mayoría de las células dentro del…
Según una historia de globenewswire.com, la compañía biofarmacéutica Orphazyme A/S ha anunciado recientemente que ha presentado su Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA, por sus siglas en Inglés) para su tratamiento…
Seneca Biopharma, Germantown, Maryland, emitió un comunicado de prensa anunciando su reciente reunión con la FDA para discutir los elementos de un diseño final y protocolo para un ensayo de…
Como se informó en Chicago Reader; a veces, la única forma de lidiar con horrores de salud insuperables es reír. Al menos así es como lo manejó Ben Byer, ya…
Si ha leído las noticias últimamente, sabe que los ventiladores son un equipo médico muy solicitado. Con hospitales que buscan tratar grandes cantidades de pacientes con COVID-19, los ventiladores…
Un estudio reciente, realizado por mi Melinda Kavanaugh de la Universidad de Wisconsin, Milwaukee, examinó el papel de los niños que actúan como cuidadores de aquellos diagnosticados con esclerosis lateral…
For rare disease patients who face physical disabilities, even seemingly simple tasks can pose extreme difficulties. For instance, changing the channel on the television. Comcast Corp. previously created a voice…
Según una historia de EurekAlert !, un equipo de científicos ha descubierto una variación genética que puede causar esclerosis lateral amiotrófica. Esta variante actúa sobre una vía biológica que nunca…
La importancia del Habla La capacidad de hablar brinda a las personas no solo la oportunidad de comunicarse entre sí, sino que también proporciona una salida para la expresión, la…
Según una historia de labiotech.eu,la compañía de biotecnología Orphazyme ha estado desarrollando una terapia experimental para la enfermedad de Niemann-Pick tipo C. En un ensayo clínico reciente de fase 2/3,…
La enfermedad de Niemann-Pick es una enfermedad de almacenamiento lisosomal genética. Los lípidos se acumulan en los lisosomas de las células, causando síntomas debilitantes. Hay tres formas de la enfermedad:…
De acuerdo a una historia de brightsurf.com, un equipo de la Escuela de Medicina de la Universidad de Washington, con sede en St. Louis, ha desarrollado con éxito una terapia…
Quizás lo más difícil de la investigación de enfermedades raras es que las condiciones no solo afectan a una pequeña porción de la población, sino que, como todo diagnóstico, afectan…
Según una historia de king5.com, la sonrisa de Taylor Futch, de nueve años, siempre ha podido cautivar a quienes la rodean. Desafortunadamente, la sonrisa de Taylor es a menudo el…
Según un artículo publicado por R&D, los científicos de Harvard han identificado una nueva pista genética que sospechan que podría estar relacionada con el desarrollo de la esclerosis lateral amiotrófica…
De acuerdo a una historia de la USC News, un equipo de médicos de la Clínica ELA de la Universidad del Sur de California (USC) está haciendo todo lo posible…
Según un artículo en UIC Today, los científicos de la Universidad de Illinois en Chicago realizaron experimentos que sugieren que el grafeno podría ser útil para diagnosticar laesclerosis lateral amiotrófica…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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