Los Resultados del Ensayo de Fase II/III Traen Esperanza para la Aprobación de la FDA para el Tratamiento de la Nueva Enfermedad de Niemann-Pick tipo C

La enfermedad de Niemann-Pick es una enfermedad de almacenamiento lisosomal genética. Los lípidos se acumulan en los lisosomas de las células, causando síntomas debilitantes. Hay tres formas de la enfermedad:…

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