Como se informó recientemente en CheckOrphan, un nuevo medicamento para la enfermedad de células falciformes ha ascendido rápidamente a través de los procesos de aprobación de la FDA en una revisión acelerada.

Una Nueva Droga de Células Falciformes

Con el respaldo de las altas expectativas, el productor de drogas Novartis cree que la droga será un éxito de ventas. El medicamento ‘crizanlizumabh’ es un anticuerpo anti-P-selectina que evita que las células de la sangre se agrupen y creen obstrucciones. Estos bloqueos son la causa de las crisis vasooclusivas (COV), uno de los efectos más frecuentes y desagradables de la enfermedad. Los COV son potencialmente fatales, pero desafortunadamente son comunes, y como resultado, la mayoría de las personas con la enfermedad en los EE. UU. Visitan el hospital varias veces al año. Dicha complicación médica común es un costo costoso para el sistema de atención médica, con un estimado de 1.100 billones de dólares por año a pesar de que solo afecta a unos 100.000 Estadounidenses.

Resultados Prometedores

El nuevo medicamento ha mostrado resultados muy prometedores en los últimos ensayos, con una dosis del medicamento cada mes que reduce significativamente la cantidad de COV que sufrieron los pacientes, la cantidad de visitas de atención médica y la cantidad de días hospitalizados. Estos resultados han sido extremadamente emocionantes para las comunidades médicas y afectadas, y el medicamento promete el potencial de alterar la vida diaria al minimizar uno de los síntomas más aburridos de los afectados.

La comunidad médica tiene algunas pistas potencialmente interesantes para el tratamiento de la enfermedad de células falciformes, y se examinan diversas vías. Global Blood Therapeutics también ha anunciado un medicamento que ayuda a la producción de glóbulos rojos en la sangre. Otras personas que parecen más previsoras ven un potencial aún mayor en la terapia génica, con nuevas tecnologías como CRISPR pensadas para curar la enfermedad y no solo los síntomas.

Por ahora, las drogas como el crizanlizumabh son muy prometedoras. La FDA ha tenido esto en cuenta y el medicamento está recibiendo una revisión prioritaria, y los partidarios esperan que pueda recibir la aprobación en los próximos meses. Si se aprueba el medicamento, se espera que las personas con enfermedades de células falciformes alivien uno de los aspectos más limitantes de la enfermedad.

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