El Fracaso de la Prometedora Investigación del Medicamento Contra el Lupus Provoca una Discusión para Mejorar los Ensayos Clínicos

Según una publicación de The Rheumatologist, el reciente fracaso de un tratamiento de lupus aparentemente prometedor en un estudio de fase 2 ha llevado a una discusión a nivel de disciplina sobre nuevas investigaciones y las mejoras necesarias a los estándares de investigación.

Sobre el Lupus

El lupus es una enfermedad autoinmune que tiene una variedad increíblemente diversa de signos y síntomas. Muchos de estos síntomas se parecen mucho a los de otras condiciones, lo que se suma a la dificultad ya significativa que los médicos pueden tener para diagnosticar la enfermedad.

Al igual que otras enfermedades autoinmunes, el lupus es causado por una respuesta inmune defectuosa que hace que el cuerpo ataque por error los tejidos y órganos sanos como si fueran cuerpos extraños. Los investigadores creen que el lupus puede ser provocado por una variedad de factores ambientales que están influenciados por ciertas predisposiciones genéticas. La luz solar, las infecciones y ciertos medicamentos se han identificado previamente como algunos de los muchos desencadenantes posibles del lupus.

El lupus parece ser más común en Africanos y Asiáticoamericanos, Hispanos y mujeres. Aunque es raro, el lupus puede ser fatal debido a complicaciones graves como insuficiencia renal, anemia e incluso accidente cerebrovascular. La mayoría de las personas que desarrollan lupus tienen expectativas de vida completamente normales. Sin embargo, no hay cura y el tratamiento se limita a controlar el peor de los síntomas. Es necesario un tratamiento más directo para garantizar el bienestar de los pacientes con lupus, que suman 1.5 millones solo en los Estados Unidos.

Fracaso de Anifrolumab, TULIP-1 y el futuro de los Medicamentos para el Lupus

TULIP-1 fue un estudio clínico de fase 2 del potencial de anifrolumab para ayudar a los pacientes con lupus al actuar sobre los receptores de interferón tipo 1. Este objetivo es especialmente atractivo para los investigadores porque los cinco subtipos de interferón 1 se unen al mismo tipo de receptor, lo que teóricamente permite un bloqueo de espectro más amplio de la actividad de interferón 1 en los pacientes.

Los interferones son proteínas de señalización que estimulan la respuesta inmune en una determinada célula o área. Al bloquear la actividad de los interferones tipo 1, los investigadores esperaban que la respuesta inmune hiperactiva que impulsa las condiciones autoinmunes como el lupus disminuya.

Sin embargo, TULIP-1 fue un fracaso que sorprendió a los expertos de la industria. «Se han realizado muchos análisis para averiguar por qué [el estudio] fracasó», dijo sobre el ensayo el Dr. Richard Furie, investigador principal del estudio. Más tarde, en un simposio clínico, Furie dio una charla en la que se basó en sus experiencias en el estudio TULIP-1 para identificar lo que consideraba cuatro de los problemas más significativos con los diseños de ensayos clínicos con lupus:

  1. Exageración de la actividad del lupus en la enfermedad extrarrenal: en otras palabras, la actividad del lupus no es tan agresiva como suponen algunos médicos investigadores.
  2. La inclusión de pacientes en numerosas terapias de fondo: la participación de los pacientes en más de un ensayo clínico puede hacer que sea extremadamente difícil para los investigadores determinar qué tratamiento está funcionando si se alcanzan puntos finales positivos. «Disminuye nuestra capacidad de discriminar» los efectos de un tratamiento de los de otro.
  3. La complejidad biológica del lupus: el lupus puede involucrar actividad en varias vías biológicas que aún no hemos identificado. Muchos factores pueden estar en juego.
  4. Mejores criterios de valoración para ensayos clínicos: para determinar de manera más efectiva si un tratamiento alivia efectivamente el lupus, los científicos necesitan mejores formas de identificar qué constituye una respuesta en los pacientes. En otras palabras, los científicos tienen que desarrollar mejores formas de identificar cuándo un tratamiento es efectivo.

Estos desafíos son más fáciles de enumerar que resolver, pero el Dr. Furie cree que eso es justo lo que se necesita para mejorar los ensayos clínicos de lupus. El lupus ha sido «un verdadero hueso duro de roer», señaló el Dr. Furie. «Pero soy optimista sobre el futuro».


El diseño de los ensayos clínicos está en constante cambio. ¿Por qué es importante considerar las limitaciones de nuestras capacidades de observación al diseñar nuevos tratamientos? ¡Comparta sus anécdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este artículo ha sido traducido al español lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su región, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, envíe un correo electrónico a ideas@patientworthy.com.

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