Según un comunicado de prensa de CTD Holdings, una compañía de biotecnología con sede en Gainesville, Florida, la compañía presentó recientemente datos recopilados de su tratamiento de investigación de la enfermedad de Niemann-Pick, Trappsol Cyclo, a familias, pacientes y cualquier otra persona presente en la Conferencia Anual de Apoyo Familiar y Médica de la Fundación Nacional de Enfermedad Niemann-Pick. Los datos provienen de dos ensayos clínicos del medicamento que aún están en curso.
Acerca de Niemann-Pick Type C
La enfermedad de Niemann-Pick es una condición caracterizada por anormalidades en la capacidad del paciente para digerir ciertas grasas (como el colesterol) dentro de las células. Esto se debe a la ausencia de las enzimas funcionales necesarias en casi todas las células del cuerpo.
Niemann-Pick Tipo C es uno de los tres subtipos de la condición (los otros son A y B). Los subtipos son similares en algunos aspectos, pero tienen diferencias significativas entre ellos. El tipo C es una condición genéticamente heredada, y la mayoría de los casos se originan en personas con antecedentes familiares. Las personas con el tipo B (una forma a menudo leve de la condición) pueden vivir hasta la edad adulta, mientras que los pacientes de Niemann-Pick tipo A y C a menudo experimentan una mortalidad temprana.
Cuando el colesterol entra en una célula sana, normalmente es metabolizado por enzimas digestivas que descomponen la grasa y facilitan su salida a través de la membrana celular. Sin embargo, en los pacientes de Niemann-Pick Tipo C, estas grasas continúan entrando y acumulándose en las células sin salir nunca. El resultado son depósitos grasos en los principales tejidos y órganos, incluidos los pulmones, el hígado o el bazo. Finalmente, el cerebro también se verá afectado.
A medida que estas grasas se acumulan, los pacientes pueden experimentar el desarrollo de anormalidades físicas y mentales. Los pacientes pueden tener problemas para comer, tragar o caminar. Pueden desarrollar tics musculares incontrolados y movimientos oculares, y pueden ser más propensos a contraer neumonía.
Actualmente, no existe cura para ningún tipo de Niemann-Pick. Existen tratamientos para pacientes con Tipo C, pero están lejos de ser una solución permanente; además, los tratamientos solo están aprobados para pacientes con formas leves a moderadas de la enfermedad.
Trappsol Cyclo y la Conferencia Médica de Apoyo Familiar
La Conferencia Médica de Apoyo Familiar se celebra anualmente por la Fundación Nacional de Enfermedades Niemann-Pick. A mediados de este mes, CTD Holdings dio una presentación sobre sus estudios a familias y pacientes. También se produjo un segmento de preguntas y respuestas. Para garantizar que la reunión no sea solo un anuncio glorificado, un empleado que no pertenece al CTD organizó la presentación.
El Dr. Hrynkow y el Dr. Hastings, colegas en la investigación, luego se unieron a un panel de otros representantes académicos y de la industria para responder a las preguntas de la audiencia sobre otros tratamientos de tipo C que actualmente se someten a prueba en los Estados Unidos.
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