De acuerdo con una publicación de Scleroderma News, la Administración Estadounidense de Alimentos y Medicamentos (FDA) recientemente otorgó el estado de Terapia Avanzada a Ofev (nombre genérico nintedanib), como tratamiento para la enfermedad pulmonar intersticial fibrosante progresiva.
La designación de Terapia Innovadora se otorga a ciertos tratamientos experimentales que, durante los ensayos clínicos, prometen mejorar significativamente los métodos de tratamiento existentes. Aunque no hay garantía de que los medicamentos asignados a la designación de Terapia Avanzada obtengan la aprobación del mercado, el estado especial acelera la investigación y el desarrollo. En teoría, la designación de Terapia Innovadora puede acelerar el proceso de desarrollo de medicamentos incluso si la FDA finalmente rechaza un medicamento candidato.
Acerca de la Enfermedad Pulmonar Intersticial Fibrosante Progresiva
La enfermedad pulmonar intersticial fibrosante (ILD, por sus siglas en inglés) es en realidad un término general para una amplia y diversa gama de trastornos pulmonares que tienen una variedad de causas, algunas de las cuales permanecen sin identificar. Aunque estos trastornos pueden originarse en diferentes condiciones, a menudo hay un grado significativo de superposición en los síntomas. Sin embargo, en última instancia, todas las ILD son similares en el sentido de que con frecuencia resultan en un deterioro pulmonar funcional, pérdida de calidad de vida y, a menudo, mortalidad temprana.
La enfermedad pulmonar intersticial fibrosante progresiva es un término utilizado para describir ciertos casos de ILD que son particularmente graves y se caracterizan por la progresión persistente de la enfermedad, a veces incluso a través del tratamiento. En estos casos, la cicatrización de los pulmones puede volverse autosuficiente, creando efectivamente un círculo vicioso de fibrosis que puede ser excepcionalmente difícil de tratar.
Ciertos tipos comunes de ILD progresiva incluyen fibrosis pulmonar idiopática, sarcoidosis crónica y neumonía intersticial inespecífica. A veces, factores ambientales como la exposición a partículas pueden contribuir al desarrollo de ciertos tipos de ILD, como la asbestosis y la silicosis, por ejemplo.
Para la mayoría de las ILD fibróticas progresivas, el estándar de atención es la inmunosupresión. Sin embargo, una vez que la fibrosis pulmonar se vuelve autosuficiente, la inmunosupresión ya no es efectiva: la necesidad de terapias farmacológicas más específicas es clara.
Acerca de Ofev y la Designación de Terapia Innovadora
Ofev (y nintedanib) es un fármaco de molécula pequeña administrado por vía oral que inhibe la actividad de las tirosina quinasas, enzimas que son responsables de activar y desactivar numerosas funciones celulares importantes. Ofev ya ha sido aprobado para la fibrosis pulmonar idiopática, donde se usa para bloquear la actividad de un grupo de receptores de factores de crecimiento que provocan cicatrices.
El mes pasado, Ofev recibió una aprobación adicional de la FDA, esta vez para el tratamiento de la enfermedad pulmonar intersticial asociada a la esclerosis sistémica. Parece que Boehringer Ingelheim se está esforzando por diversificar Ofev para usarlo en la mayor cantidad de ILD posible.
La Designación de Terapia Innovadora de la FDA se otorgó después de los resultados positivos de un estudio de fase 3 de Ofev en un grupo de pacientes con EPI progresivo sin diagnósticos primarios consistentes. Los medicamentos que reciben la designación de Terapia innovadora son elegibles para los beneficios proporcionados por la designación Via Rapida. Los programas de investigación para terapias innovadoras también tienen derecho a asistencia organizativa y administrativa de la FDA.
En pacientes con EPI progresiva estudiados, aquellos que recibieron Ofev demostraron una mejor retención de la función pulmonar después de un período de un año. En promedio, los que recibieron Ofev sufrieron un 57% menos de pérdida de la capacidad vital forzada, una medida estándar para evaluar la salud pulmonar.
No hay terapias farmacológicas dirigidas disponibles para la mayoría de los subtipos de ILD. ¿Qué opinas de este emocionante anuncio?
