Posible Tratamiento para la Enfermedad de Pompe que se Evaluará en Revisión Prioritaria

Según un comunicado de prensa de la compañía biofarmacéutica Sanofi, la avalglucosidasa alfa del tratamiento en investigación de la compañía tendrá su Solicitud de Licencia Biológica (BLA) evaluada por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) bajo revisión prioritaria. La terapia se está desarrollando como tratamiento para la enfermedad de Pompe, una enfermedad rara. La agencia tiene como objetivo tomar una decisión sobre el BLA antes del 18 de Mayo de 2021.

Sobre la Enfermedad de Pompe

La enfermedad de Pompe, que también se conoce como enfermedad de almacenamiento de glucógeno tipo II, es un trastorno genético y metabólico. Esta enfermedad puede causar daños en los nervios y los músculos de todo el cuerpo y el resultado de la acumulación de glucógeno en el lisosoma celular. Esto ocurre debido a la deficiencia de una determinada enzima. La enfermedad es el resultado de una mutación genética que aparece en el cromosoma 17. Los síntomas de la enfermedad de Pompe varían dependiendo de cuándo aparece. Pueden incluir crecimiento deficiente, problemas para alimentarse, agrandamiento del corazón, falta de tono muscular, debilidad muscular y problemas respiratorios. También hay una forma de inicio tardío que difiere principalmente por la ausencia de anomalías cardíacas. El tratamiento primario para la enfermedad de Pompe es el reemplazo de enzimas. Mientras que este tratamiento puede mejorar los síntomas y la supervivencia, es necesaria una alta dosis y principalmente solo detiene la progresión de la enfermedad. Para obtener más información sobre la enfermedad de Pompe, haga clic aquí.

Acerca de Avalglucosidase Alfa

La avalglucosidasa alfa está diseñada como una terapia de reemplazo enzimático a largo plazo cuyo objetivo es mejorar la entrega de la enzima alfa-glucosidasa ácida a las células musculares. Se dirige a un receptor llamado manosa-6-fosfato que juega un papel fundamental en la liberación de la enzima. Si se aprueba, esta nueva terapia podría convertirse en un nuevo estándar de tratamiento para la enfermedad de Pompe. El BLA fue aceptado por la FDA con base en los alentadores hallazgos de un ensayo clínico de fase 2 y fase 3.

El medicamento también tiene una solicitud de autorización de comercialización que está siendo revisada por la Agencia Europea de Medicamentos de la UE. Además, la avalglucosidasa alfa ha obtenido la designación de Medicina Innovadora Prometedora de la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido. Con el progreso continuo y la revisión de la terapia, los pacientes en Europa y EE. UU. Pronto podrían tener un tratamiento nuevo y más efectivo para su enfermedad el próximo año.

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