La Terapia Génica para la Enfermedad de Pompe ha Producido Resultados Positivos en Modelos de ratones

AVROBIO AVROBIO tiene su sede en Cambridge, Massachusetts. Se especializan en terapia génica de dosis única como una cura para afecciones genéticas raras como la cistinosis, la enfermedad de Gaucher…

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Últimas Actualizaciones en el Tratamiento de la Enfermedad de Pompe

Todos los días, los investigadores médicos buscan aprender más sobre enfermedades raras, síntomas y tratamiento. Recientemente, la Asociación de Distrofia Muscular (MDA) se conectó con la Dra. Priya Sunil Kishnani,…

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Pruebas Genéticas Gratuitas para Enfermedades de Almacenamiento Lisosómico Proporcionadas por Invitae, Axovant
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Pruebas Genéticas Gratuitas para Enfermedades de Almacenamiento Lisosómico Proporcionadas por Invitae, Axovant

  Según Batten Disease News, Invitae y Axovant Gene Therapies se asociaron para ofrecer pruebas genéticas gratuitas en América del Norte. Esto se centrará en los niños que se cree…

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Sanofi está Avanzando en la Investigación de la Enfermedad de Almacenamiento Lisosomal

Sanofi Se estima que hay 350 millones de pacientes con enfermedades raras en todo el mundo. Muchas condiciones aún no tienen tratamientos. Sin embargo, hay científicos que dedican sus vidas…

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Primer Paciente Administrado en un Ensayo de Fase III Que Prueba Posible Fármaco para la Enfermedad de Pompe

Según un artículo de pm360online.com, la compañía de biotecnología Amicus Therapeutics anunció recientemente que el primer paciente recibió tratamiento en el ensayo clínico de Fase 3 de la compañía que…

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