Bienvenido al Estudio de la Semana de Patient Worthy. En este segmento, seleccionamos un estudio sobre el que publicamos la semana anterior que creemos que es de particular interés o importancia y profundizamos más. En esta historia hablaremos sobre los detalles del estudio y explicaremos por qué es importante, quiénes se verán afectados y más.

Si lee nuestras historias de investigación de formato breve y desea obtener más información, ha venido al lugar correcto.

El estudio de esta semana es…

Eficacia y seguridad de mepolizumab en combinación con corticosteroides en pacientes con granulomatosis eosinofílica con poliangeítis

Anteriormente publicamos sobre esta investigación en una historia titulada «Nucala y los corticosteroides pueden aumentar la remisión de EGPA» que se puede encontrar aquí. El estudio se publicó originalmente en la revista de investigación Investigación y Terapia de la Artritis. Puede ver el texto completo del estudio aquí.

Los investigadores estaban afiliados a la Universidad de Salud Ocupacional y Ambiental de Japón.

¿Que Pasó?

En el ámbito de los ensayos clínicos, el mepolizumab (comercializado como Nucala) ha demostrado ser una terapia segura y eficaz para el tratamiento de la granulomatosis eosinofílica con poliangeítis (EGPA, por sus siglas en Inglés). Sin embargo, no se ha realizado ningún estudio que evalúe el impacto del tratamiento en la práctica del mundo real. La práctica del mundo real se refiere al entorno de tratamiento fuera del entorno controlado de un ensayo o estudio clínico.

El objetivo de esta investigación fue investigar el impacto de Nucala en condiciones del mundo real. Este estudio utilizó específicamente una dosis de 300 mg/mes del fármaco en pacientes con enfermedad en recaída / refractaria que era resistente al tratamiento con corticosteroides. Los pacientes fueron seguidos durante un año. Un total de 16 pacientes con EGPA fueron tratados como parte de este estudio. Los investigadores recopilaron datos retroactivos para estos pacientes del año anterior al inicio del tratamiento con Nucala.

El criterio de valoración principal fue la tasa de remisión a los 12 meses después de la administración, mientras que los criterios de valoración secundarios incluyeron índice de daño por vasculitis (VDI, por sus siglas en Inglés), puntuación de actividad de vasculitis de Birmingham (BVAS, por sus siglas en Inglés), cambios en el uso de otros corticosteroides/inmunosupresores, recuentos de eosinófilos, tasa de retención y frecuencia de reacciones adversas. eventos. El régimen de tratamiento produjo una tasa de remisión del 75 por ciento al año, y después del tratamiento con Nucala, disminuyó el recuento de eosinófilos, BVAS y el uso de corticosteroides.

Algunos pacientes detuvieron por completo su uso concomitante de esteroides. La tasa de retención del tratamiento (porcentaje de pacientes que continuaron el tratamiento durante el período de 12 meses) fue del 100 por ciento, y solo tres pacientes experimentaron infecciones.

Acerca de la Granulomatosis Eosinofílica con Poliangeítis (EGPA)

La granulomatosis eosinofílica con poliangeítis (EGPA) es una forma de vasculitis asociada a ANCA.Esta enfermedad autoinmune se caracteriza por una inflamación que afecta los vasos sanguíneos pequeños y medianos; estos pacientes tienen antecedentes de sensibilidad alérgica en las vías respiratorias. Si bien no se ha determinado una causa directa, el principal factor de riesgo conocido es un historial de anomalías pulmonares asociadas al asma, asma y alergia. La enfermedad se presenta en tres etapas; una etapa prodrómica caracterizada por rinitis alérgica, asma e inflamación de las vías respiratorias; una etapa eosinofílica, en la que la cantidad de eosinófilos es extremadamente alta, lo que provoca fiebre, hemorragia gastrointestinal, sudores nocturnos, pérdida de peso, tos y dolor abdominal; y etapa vasculítica, en la que los vasos sanguíneos se inflaman. Esto puede provocar coágulos de sangre, atrofia arterial, dolor / daño abdominal y enfermedad cardíaca, que causa alrededor de la mitad de todas las muertes relacionadas con EGPA. Si bien no existe cura, una variedad de medicamentos inmunosupresores pueden controlar los síntomas. Para obtener más información sobre EGPA, haga clic aquí.

¿Por Qué eso Importa?

Los resultados de este estudio han ayudado a confirmar los beneficios de Nucala como tratamiento para EGPA. En comparación con los estándares de tratamiento anteriores, la terapia puede producir una mayor tasa de remisión y reducción de la actividad de la enfermedad. Además, también es importante la confirmación de que el tratamiento con Nucala puede permitir el uso de una dosis más baja de corticosteroides. Esto se debe a que el uso de corticosteroides, especialmente durante un período prolongado para controlar una afección crónica como la EGPA, puede causar efectos adversos graves.

Nucala también puede servir como un suplemento importante para el uso de esteroides en pacientes cuya enfermedad ya no responde bien a los corticosteroides por sí sola. El tratamiento también pudo mejorar los síntomas poco después de la administración. Si bien el impacto de este estudio estuvo algo limitado por el uso de pacientes pretratados como grupo de control y el tamaño pequeño de la muestra, los científicos concluyeron:

«La terapia [Nucala] fue suficientemente eficaz para controlar la actividad de la enfermedad y previno los eventos adversos inducidos por [corticosteroids] e inmunosupresores».

Los investigadores también enfatizaron que los estudios futuros deberían centrarse en los impactos a más largo plazo del tratamiento con Nucala para determinar si sería posible una mayor reducción de la dosis o la eliminación de los corticosteroides mientras se evita la recaída de los síntomas.