Firdapse, o fosfato de amifampridina, es un medicamento actualmente aprobado para el síndrome miasténico de Lambert-Eaton, o LEMS. Sin embargo, Catalyst Pharmaceuticals ha estado trabajando para evaluar si puede ayudar a otras poblaciones de pacientes con enfermedades neurológicas y neuromusculares. Actualmente están reclutando pacientes con miastenia gravis positiva para anticuerpos anti-MuSK (MuSK-MG) para un ensayo. La compañía espera completar la inscripción para esta investigación a fines del 2019 e informar sus hallazgos dentro de la primera mitad del próximo año.
Además, están completando una prueba para la atrofia muscular espinal tipo 3. Este es un estudio de prueba de concepto y los resultados deben informarse para la primera mitad del 2020.
Desafortunadamente, uno de sus ensayos recientemente completados no tuvo el éxito que esperaban. Esta prueba se llamó CMS-001.
CMS-001
CMS-001 fue un ensayo clínico de fase 3 que evaluó Firdapse para pacientes con síndromes miasténicos congénitos (CMS). El ensayo controlado con placebo incluyó a 20 pacientes, que en total tardaron 4 años en reclutar. Todos los participantes tenían 2 años o más y fueron diagnosticados con un subconjunto de CMS. El objetivo de este ensayo fue investigar la seguridad y la eficacia de Firdapse para diferentes subconjuntos de CMS, ya que no es una enfermedad muy homogénea y el tratamiento podría funcionar de manera diferente para diferentes poblaciones. Hay 50 subtipos totales de síndromes miasténicos congénitos.
Si bien algunos pacientes experimentaron algunas mejoras, el ensayo finalmente no logró cumplir con sus puntos finales primarios o secundarios. El punto final primario fue sujeto de impresión global y el segundo fue la medida de la función muscular.
Esto es un revés para CMS, sí. Sin embargo, incluso una falla le da a los investigadores más información. Cada falla sigue siendo un progreso por derecho propio.
Viendo Hacia Adelante
Catalyst se reunirá con la FDA pronto para analizar este ensayo y determinar si Firdapse debe investigarse más a fondo para detectar subconjuntos individuales de CMS. Después de esta reunión, la compañía anunciará sus próximos pasos al público.
A pesar del futuro desconocido de Firdapse para CMS, Catalyst tiene muchas esperanzas de su eficacia en MuSK-MG y SMA ya que estas son enfermedades mucho más homogéneas.
