El 28 de Mayo, la compañía biofarmacéutica Bird Rock Bio presentó una solicitud de IND para realizar un estudio clínico de Fase II para determinar la eficacia y la tolerabilidad del nimacimab. La compañía espera usar nimacimab para tratar pacientes con enfermedades renales. Lea el comunicado completo en BioSpace.

Solicitud IND de Bird Rock Bio

Una Solicitud de Nuevo Medicamento en Investigación (IND,por sus siglas en Inglés) representa el inicio del proceso de revisión de medicamentos. El patrocinador presenta la solicitud a la FDA, quien explica el proceso IND más a fondo en su sitio web. Según la FDA, una terapia farmacológica debe ser aprobada antes de que pueda cruzar las líneas estatales. Entonces:

Debido a que un patrocinador probablemente querrá enviar el medicamento en investigación a los investigadores clínicos en muchos estados, debe buscar una exención de ese requisito legal. El IND es el medio a través del cual el patrocinador técnicamente obtiene esta exención de la FDA.

En este caso, Bird Rock Bio está buscando realizar un estudio clínico de fase II sobre el impacto del nimacimab para pacientes con una de tres enfermedades renales:

• Enfermedad renal diabética
• Glomeruloesclerosis segmentaria focal (FSGS)
• Inmunoglobulina A (nefropatía por IgA)

Nimacimab: Un Tratamiento Potencial para las Enfermedades Renales

Entonces, ¿qué es exactamente nimacimab? Bueno, se describe como un anticuerpo modulador alostérico negativo. Analicemos esto un poco:

• Alostérico: definido por Merriam-Webster como «de, relacionado con, sometido o siendo un cambio en la forma y actividad de una proteína (como una enzima) que resulta de la combinación con otra sustancia en un punto distinto del sitio químicamente activo «.
• Moduladores alostéricos: los moduladores alostéricos, entonces, se unen a cierto receptor en el cuerpo y cambian la forma en que actúa o responde a los estímulos.

Entonces, un modulador alostérico negativo ayuda a reducir la eficacia de ciertos receptores, reduciendo las respuestas negativas. En este caso, el nimacimab se dirige al receptor cannabinoide 1 (CB1). Los receptores de cannabinoides pueden desempeñar un papel en las enfermedades renales al aumentar la inflamación y la fibrosis, creando así más daño.

La compañía descubrió el nimacimab a través de su plataforma iCAPS patentada. La plataforma busca en una base de datos de receptores acoplados a proteínas G (GPCR) para identificar posibles moduladores para tratar pacientes con necesidades insatisfechas. Actualmente, el nimacimab es la primera terapia farmacológica de este tipo en participar en ensayos clínicos. Bird Rock Bio posee los derechos mundiales.

Ensayo Clínico de Fase I

El estudio completo de la Fase 1B demostró que el nimacimab es seguro, efectivo y tolerable para pacientes con diabetes. No hubo reacciones adversas graves.

Además, Bird Rock Bio fabricó 1,000 litros de la droga; mostró su estabilidad durante al menos 1 año; y realizó un estudio de toxicología de 6 meses. Ahora, el estudio de Fase II examinaría el nimacimab en relación con las enfermedades renales.

Enfermedades Renales

Enfermedad Renal Diabética

La enfermedad renal diabética es un tipo de enfermedad renal causada por la diabetes. Alrededor del 25% de los pacientes con diabetes luego desarrollan enfermedad renal. Normalmente, sus riñones ayudan a filtrar los desechos de su sangre, que excreta a través de la orina. Pero cuando los riñones están dañados, los desechos se acumulan y causan problemas de salud. En pacientes con diabetes, esto resulta de un nivel alto de azúcar en la sangre o presión arterial alta. Muchas personas son asintomáticas, particularmente durante las primeras etapas de la enfermedad. Sin embargo, si aparecen o cuando aparecen síntomas, pueden incluir:

• Fatiga
• Náuseas, vómitos y pérdida de apetito.
• Dificultad para respirar
• Dificultad con la memoria y la concentración.
• Inflamación de ojos, manos, tobillos y pies
• Mayor necesidad de usar el baño

Obtenga más información sobre la enfermedad renal diabética.

Glomeruloesclerosis Focal y Segmentaria (FSGS)

Una de las enfermedades renales raras es la glomeruloesclerosis segmentaria focal (FSGS, por sus siglas en Inglés), que ocurre cuando se forma tejido cicatricial en los glomérulos. Cada riñón tiene alrededor de 1 millón de glomérulos, o pequeños grupos de vasos sanguíneos que ayudan a filtrar los desechos. Estas pequeñas estructuras dejan proteínas en la sangre mientras filtran (lo que se convertirá) en orina. Pero las proteínas ingresan a la orina cuando los glomérulos se dañan.

Hay 3 tipos de FSGS:

• Primario, que no tiene causa conocida.
• Secundario, que a menudo es causado por virus o trastornos sanguíneos, trastornos autoinmunes, apnea del sueño, obesidad, reflujo renal o defectos renales.
• Genético (familiar), que es causado por mutaciones genéticas.

Los síntomas incluyen presión arterial alta, colesterol y creatina altos, proteínas en la orina e inflamación óptica, de las manos, los pies y el abdomen. Obtenga más información sobre FSGS.

Nefropatía por inmunoglobulina A (IgA)

Una de las enfermedades renales finales que exploraremos es la nefropatía por inmunoglobulina A (IgA), o enfermedad de Berger. Esta enfermedad renal crónica ocurre cuando el anticuerpo inmunoglobulina A se acumula en los riñones. Normalmente, la IgA ayuda a combatir a los invasores extranjeros. Pero cuando se acumula, causa inflamación y daño tisular. Al igual que el FSGS, la nefropatía por IgA daña los glomérulos. A menudo ocurre después de una infección de las vías respiratorias superiores o gastrointestinales. La nefropatía por IgA también afecta a los hombres más que a las mujeres.

Si bien los pacientes pueden estar asintomáticos durante años, los síntomas (al aparecer) incluyen:

• Exceso de sangre o proteínas en la orina.
• Somnolencia
• Hinchazón de manos y pies.
• Dolor en la ingle y la espalda.
• Alta presión sanguinea
• Insuficiencia renal

Obtenga más información sobre la nefropatía por IgA.