Jessica Lynn has an educational background in writing and marketing. She firmly believes in the power of writing in amplifying voices, and looks forward to doing so for the rare disease community.

    Truseltiq Aprobado para Colangiocarcinoma Metastásico

    A fines de Mayo de 2021, la FDA otorgó la aprobación acelerada a Truseltiq (infigratinib). Según lo informado por Cure, esta terapia está diseñada para pacientes adultos con colangiocarcinoma (cáncer…

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    ICYMI: REN001 Recibe la Designación de Vía Rápida para PMM
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    ICYMI: REN001 Recibe la Designación de Vía Rápida para PMM

    Actualmente, no existen tratamientos reales para pacientes con miopatía mitocondrial primaria (PMM). La mayoría de las terapias, como la terapia física, ocupacional o del habla, están diseñadas simplemente para disminuir…

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    Redefiniendo TAPS: Cómo Stephanie y la Fundación de Apoyo TAPS Generan Conciencia

    Cuando Stephanie Ernst-Milner descubrió por primera vez que iba a tener gemelas, se quedó sin habla. Pero lo que aprendió durante el transcurso de su embarazo y en los siete…

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    JSP191 para la Designación de Enfermedad Pediátrica Rara Concedida por ICG
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    JSP191 para la Designación de Enfermedad Pediátrica Rara Concedida por ICG

    La Designación de Enfermedad Pediátrica Rara es un estado otorgado por la FDA a medicamentos o productos biológicos destinados a tratar enfermedades raras (que afectan a menos de 200,000 estadounidenses)…

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    PTC923 para Hiperfenilalaninemia Concedido Estado de Fármaco Huérfano

    A finales de Mayo de 2021, la empresa biofarmacéutica PTC Therapeutics, Inc. ("PTC") compartió que su terapia, PTC923, recibió la designación de Medicamento Huérfano tanto en Estados Unidos como en…

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    Familia Necesita Ayuda Después de el Robo de $10,000 para la Cirugía de HLHS de un Niño
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    Familia Necesita Ayuda Después de el Robo de $10,000 para la Cirugía de HLHS de un Niño

    Con solo cuatro años, Gabriel Spiro se enfrenta a su tercera cirugía a corazón abierto. Verá, Gabriel nació con el síndrome del corazón izquierdo hipoplásico (HLHS, por sus siglas en…

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    La FDA Aprueba Ryplazim para Hipoplasminogenemia
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    La FDA Aprueba Ryplazim para Hipoplasminogenemia

    Antes de 2021, no había tratamientos aprobados por la FDA para pacientes con deficiencia de plasminógeno tipo 1 o hipoplasminogenemia. Como resultado, existía una necesidad urgente de cubrir esta necesidad…

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    Todos los Pacientes Inscritos en el Ensayo TMB-001 de Ictiosis Congénita
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    Todos los Pacientes Inscritos en el Ensayo TMB-001 de Ictiosis Congénita

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    En un comunicado de prensa de finales de Mayo de 2021, la empresa biofarmacéutica Timber Pharmaceuticals, Inc. ("Timber") compartió que todos los pacientes se han inscrito en el ensayo Fase…

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    PREVNAR 20 para Múltiples Serotipos ENI Ahora Aprobado por la FDA
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    PREVNAR 20 para Múltiples Serotipos ENI Ahora Aprobado por la FDA

    El 8 de Junio de 2021, la compañía farmacéutica y de biotecnología Pfizer Inc. ("Pfizer") compartió que su Vacuna Conjugada antineumocócica 20-valente (PREVNAR 20) ahora está aprobada por la FDA.…

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    Nuevos Datos Disponibles en Oxbryta para ECF
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    Nuevos Datos Disponibles en Oxbryta para ECF

    Actualmente, la Asociación Europea de Hematología (EHA) está celebrando su Congreso Virtual 2021 hasta el 17 de Junio de 2021. Durante el evento, los investigadores exponen nuevos conocimientos e investigaciones…

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    Nuevos Datos de Seguridad y Tolerabilidad Disponibles en CAEL-101 para la Amiloidosis AL
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    Nuevos Datos de Seguridad y Tolerabilidad Disponibles en CAEL-101 para la Amiloidosis AL

    Actualmente, el Congreso Virtual de la Asociación Europea de Hematología (EHA, por sus siglas en Inglés) 2021 se llevará a cabo del 9 al 17 de Junio de 2021. Durante…

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    Datos de Línea Superior Positivos Disponibles Sobre Itolizumab para la EICH
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    Datos de Línea Superior Positivos Disponibles Sobre Itolizumab para la EICH

    Según un comunicado de prensa del 11 de Junio de la compañía de biotecnología Equillium, Inc. ("Equillium"), los datos de línea superior positivos ahora están disponibles del ensayo clínico Fase…

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    Iptacopan para NIgA Cumple con el Criterio de Valoración Principal del Ensayo de Fase 2
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    Iptacopan para NIgA Cumple con el Criterio de Valoración Principal del Ensayo de Fase 2

    Del 5 al 8 de Junio de 2021, la Asociación Renal Europea - Asociación Europea de Diálisis y Trasplantes (ERA-EDTA) celebró su 58o Congreso Anual. Aunque el evento se llevó…

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    Programa de Investigación Formado para Desarrollar Inmunoterapia Contra el Sarcoma de Ewing
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    Programa de Investigación Formado para Desarrollar Inmunoterapia Contra el Sarcoma de Ewing

    En un comunicado de prensa de finales de Mayo de 2021, la empresa de biotecnología CancerVAX, Inc. ("CancerVAX"), que trabaja para desarrollar tratamientos de inmunoterapia dirigida, compartió que había firmado…

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    Ocaliva Contraindicado para CBP con Cirrosis Descompensada
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    Ocaliva Contraindicado para CBP con Cirrosis Descompensada

    Anteriormente, Ocaliva (ácido obeticólico) fue aprobado como tratamiento recetado para pacientes con colangitis biliar primaria (CBP), una enfermedad hepática crónica y rara. Sin embargo, Market Screener informa que la compañía…

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    ¿Podría la edición de base tratar la ECF?
    Sourced from NIH Image Gallery (Public Domain). Credit: Ernesto del Aguila III, National Human Genome Research Institute, NIH

    ¿Podría la edición de base tratar la ECF?

    ¿Alguna vez has oído hablar de la edición de bases? Esta tecnología relativamente nueva dentro del campo de la edición del genoma ofrece la oportunidad potencial de tratar una variedad…

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    Se Suspenden los Estudios de Masitinib por Riesgo de Cardiopatía Isquémica
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    Se Suspenden los Estudios de Masitinib por Riesgo de Cardiopatía Isquémica

    En conjunto, AB Science ha estado evaluando un inhibidor de la tirosina quinasa, masitinib, para una variedad de afecciones que incluyen esclerosis lateral amiotrófica (ELA), COVID-19 y mastocitosis. Pero según…

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    Bylvay obtiene una opinión positiva del CHMP sobre CIFP

      En un comunicado de prensa reciente de Morningstar, la empresa biofarmacéutica Albireo Pharma, Inc. ("Albireo") compartió que su candidato a fármaco en investigación Bylvay (odevixibat) obtuvo una opinión positiva…

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    Voclosporina Complementaria para Mejores Resultados en Pacientes con NL

    A principios de 2021, la FDA aprobó la voclosporina como tratamiento complementario para pacientes con nefritis lúpica (NL), una complicación frecuente del lupus. En última instancia, esta aprobación fue una…

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    La Administración de Levodopa Nasal Ofrece un Tratamiento más Rápido para el Parkinson
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    La Administración de Levodopa Nasal Ofrece un Tratamiento más Rápido para el Parkinson

    Hace más de 50 años, la levodopa fue aprobada para tratar a pacientes con enfermedad de Parkinson. Hasta el día de hoy, la levodopa, administrada en pastillas o por vía…

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    Benlysta Aprobado en Europa para la Nefritis Lúpica
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    Benlysta Aprobado en Europa para la Nefritis Lúpica

      A principios de Mayo de 2021, la compañía farmacéutica GlaxoSmithKlines compartió que su terapia Benlysta (belimumab) fue aprobada por la Comisión Europea (CE) para su uso ampliado en pacientes…

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    ¿Qué Papel Juega el FOP en los Accidentes Cerebrovasculares Inexplicables?
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    ¿Qué Papel Juega el FOP en los Accidentes Cerebrovasculares Inexplicables?

    La mayoría de las personas que sufren accidentes cerebrovasculares tienen más de 60 años. Pero, ¿qué sucede cuando las personas más jóvenes tienen accidentes cerebrovasculares inexplicables? ¿Qué causa que esto…

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