Jessica Lynn has an educational background in writing and marketing. She firmly believes in the power of writing in amplifying voices, and looks forward to doing so for the rare disease community.

    Nuevos Datos Disponibles en RP-L301 para la Deficiencia de Piruvato Quinasa

      Rocket Pharmaceuticals, Inc. ("Rocket") ha dedicado su misión a desarrollar soluciones de terapia génica para enfermedades raras de la infancia. Recientemente, la compañía compartió la publicación de datos preliminares…

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    La Campaña «I Have IH» Crea Conciencia Sobre la Hipersomnia Idiopática
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    La Campaña «I Have IH» Crea Conciencia Sobre la Hipersomnia Idiopática

    A finales de Marzo de 2021, la Fundación Hypersomnia y la empresa biofarmacéutica Jazz Pharmaceuticals, Inc. ("Jazz") se asociaron para lanzar la campaña "I Have IH". La campaña está diseñada…

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    RT001 Concedido Designación de Enfermedad Pediátrica Rara para INAD, FA
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    RT001 Concedido Designación de Enfermedad Pediátrica Rara para INAD, FA

    En un comunicado de prensa de finales de Febrero de 2021, la compañía biofarmacéutica Retrotope compartió que su principal candidato a fármaco, RT001, recibió la designación de Enfermedad Pediátrica Rara…

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    Nuevo Tratamiento en Desarrollo para el Hipoparatiroidismo
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    Nuevo Tratamiento en Desarrollo para el Hipoparatiroidismo

    En un comunicado de prensa reciente, la compañía biofarmacéutica Aeterna Zentaris Inc. compartió que la compañía estaría desarrollando una nueva terapia para pacientes con hipoparatiroidismo. El programa de desarrollo preclínico…

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    Pruebas Genómicas Ampliadas Disponibles para Pacientes con Tumores Sólidos de Fusión NRG1
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    Pruebas Genómicas Ampliadas Disponibles para Pacientes con Tumores Sólidos de Fusión NRG1

    Las pruebas genómicas son una excelente manera de aprender no solo sobre sus genes, sino también sobre cómo estos afectan su salud. En apoyo del ensayo clínico de Fase 2…

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    Datos de Seguridad y Eficacia del SGT-001 Disponibles en el Ensayo Clínico IGNITE DMD
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    Datos de Seguridad y Eficacia del SGT-001 Disponibles en el Ensayo Clínico IGNITE DMD

    Desde sus inicios, la empresa de ciencias biológicas Solid Biosciences Inc. ha estado trabajando para desarrollar opciones de tratamiento para pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Según un comunicado…

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    Lupkynis para la Nefritis Lúpica Tiene una Rentabilidad Favorable
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    Lupkynis para la Nefritis Lúpica Tiene una Rentabilidad Favorable

    ¿Cuánto deberían costar los medicamentos? ¿Son estos tratamientos rentables y accesibles para los pacientes? En un comunicado de prensa, la compañía biofarmacéutica Aurinia Pharmaceuticals, Inc. ("Aurinia") compartió que una revisión…

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    Primer Paciente Pediátrico con ITP Dosificado en el Ensayo Clínico Avatrombopag

    En un comunicado de prensa reciente, la compañía biofarmacéutica Sueca Orphan Biovitrum AB ("Sobi") compartió que el primer paciente fue dosificado en un ensayo clínico de Fase 3 que evaluaba…

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    PHVS416 para AEH: Primer Paciente Dosificado en el Ensayo RAPIDe-1
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    PHVS416 para AEH: Primer Paciente Dosificado en el Ensayo RAPIDe-1

      Los pacientes con angioedema hereditario (AEH) experimentan "ataques" recurrentes o períodos de hinchazón debajo de la piel. Ahora, en un ensayo clínico de Fase 2, los investigadores están evaluando…

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    Nemvaleukin Alfa Obtiene el Estatus de Fármaco Huérfano para el Melanoma de las Mucosas
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    Nemvaleukin Alfa Obtiene el Estatus de Fármaco Huérfano para el Melanoma de las Mucosas

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    El 11 de Marzo de 2021, la compañía biofarmacéutica global Alkermes plc compartió que su candidato a fármaco en investigación, nemvaleucina alfa, recibió la designación de fármaco huérfano de la…

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    Neihulizumab para GvHD Recibe la Designación de Vía Rápida
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    Neihulizumab para GvHD Recibe la Designación de Vía Rápida

    En un comunicado de prensa reciente, la empresa de biotecnología AltruBio Inc. compartió que su terapia neihulizumab (AbGn-168H) recibió la designación Fast Track para el tratamiento de pacientes con enfermedad…

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    Sensibilización Sobre el TAPS, Una Rara Complicación del Embarazo con Gemelos

      Al principio, todo en el embarazo de Amberlyn Smith parecía ir bien. Cuando tenía poco más de 29 semanas de embarazo, sus pruebas de detección parecían ser normales. Sin…

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    La Familia de Charleston Difunde la Conciencia del CSID Después del Diagnóstico de Su Hija
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    La Familia de Charleston Difunde la Conciencia del CSID Después del Diagnóstico de Su Hija

    En total, hay más de 7,000 enfermedades raras. En todo el mundo, 1 de cada 20 personas vive con una enfermedad rara. Pero el camino hacia el diagnóstico a veces…

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    AVR-RD-04 para la Cistinosis Recibió la Designación de Fármaco Huérfano de la CE
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    AVR-RD-04 para la Cistinosis Recibió la Designación de Fármaco Huérfano de la CE

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    A principios de Marzo de 2021, la compañía de terapia génica AVROBIO, Inc. compartió que su terapia génica en investigación, AVR-RD-04, recibió la designación de Medicamento Huérfano por parte de…

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    Cavrotolimod para el Estatus de Fármaco Huérfano Concedido por CCM
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    Cavrotolimod para el Estatus de Fármaco Huérfano Concedido por CCM

    La designación de Medicamento Huérfano de la FDA ofrece un estatus especial a los medicamentos o productos biológicos diseñados para tratar afecciones raras. En los Estados Unidos, una enfermedad rara…

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    NDA Presentó: RECORLEV para el Síndrome de Cushing
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    NDA Presentó: RECORLEV para el Síndrome de Cushing

    Recientemente, la compañía biofarmacéutica Strongbridge Biopharma plc ("Strongbridge") compartió que la compañía presentó una Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) a la FDA. La NDA se centra en RECORLEV (levoketoconazol), una…

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    DUPIXENT aprobado en Canadá para Dermatitis Atópica Pediátrica

    Para los pacientes con dermatitis atópica grave, puede resultar difícil encontrar opciones de tratamiento adecuadas. Para muchos, el tratamiento gira en torno a cremas tópicas, medicamentos antiinflamatorios, fototerapia, antibióticos y…

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    Se Inició la Etapa de Expansión de Prueba de Seclidemstat para el Sarcoma de Ewing
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    Se Inició la Etapa de Expansión de Prueba de Seclidemstat para el Sarcoma de Ewing

    En un comunicado de prensa reciente, la empresa biofarmacéutica Salarius Pharmaceuticals, Inc. ("Salarius") compartió que había iniciado una etapa de expansión de un ensayo clínico de Fase 1/2. Dentro del…

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    El Ensayo LYNPARZA para el Cáncer de Mama HER2 Negativo Mutado en BRCA Logró el Límite de Superioridad de iDFS
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    El Ensayo LYNPARZA para el Cáncer de Mama HER2 Negativo Mutado en BRCA Logró el Límite de Superioridad de iDFS

      En una declaración conjunta, las empresas biofarmacéuticas AstraZeneca y Merck & Co., Inc. ("Merck") compartieron que LYNPARZA (olaparib) logró un límite de superioridad en el ensayo clínico de fase…

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